用于多发性骨髓瘤，传奇生物BCMA CAR-T疗法国内申报上市_医药

2023

01/03

10:05

医谷网医药

日前，据国家药监局药审中心官网信息显示，传奇生物的西达基奥仑赛注射液（CARVYKTI、cilta-cel）上市申请已获得受理，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。

西达基奥仑赛是金斯瑞旗下子公司传奇生物自主研发的靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的定向嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，该疗法含有4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体，旨在增加其靶向癌细胞的综合能力，用于成人复发/难治性多发性骨髓瘤的治疗。

2017年12月，传奇生物与杨森达成一项许可协议，双方将共同开发和推广西达基奥仑赛，共享开发成本、制造资金开支及盈亏，就大中华区而言，传奇生物占70%，杨森占30%，在除大中华区以外的全球市场，双方按50/50比例分摊成本和利润。

2022年2月，西达基奥仑赛获得美国FDA批准，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）患者，成为首款获得FDA批准的国产CAR-T细胞疗法，也是全球第二款获批的靶向BCMA的CAR-T细胞疗法，目前其在美国定价为46.50万美元，约合人民币314万；同年5月，欧盟委员会西达基奥仑赛附条件上市许可，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者；同年7月，又获得日本厚生劳动省批准用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM），包括无靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体（CAR）阳性T细胞输注治疗史的患者，以及既往接受过至少三线治疗，包括蛋白酶体抑制剂（PI）、免疫调节剂（IMiD）和抗CD38单克隆抗体，且对末次治疗无响应或已复发的患者。

此前，权威肿瘤学期刊《Journal of Clinical Oncology》曾发表了西达基奥仑赛在CARTIFAN-1研究中位18个月随访的初步疗效和安全性结果，CARTIFAN-1是西达基奥仑赛治疗既往接受≥3线治疗的中国复发/难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的关键II期研究。研究结果显示，患者出现了早期、深度和持久缓解且安全性可控，ORR（客观缓解率）达89.6%，77.1%达到≥CR（完全缓解）。