首款膀胱癌基因疗法获得FDA批准上市_医药

2022

12/19

10:45

医谷网医药

近日，Ferring Pharmaceuticals公司的基因疗法Adstiladri获得美国FDA批准上市，用于治疗对卡介苗（BCG）无应答的高风险非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者，这些患者伴有原位腺癌（CIS），可能携带或不携带乳头状肿瘤，这也是FDA批准的首款用于治疗这一适应症的基因疗法。

世界卫生组织国际癌症研究署此前发布的全球癌症负担数据显示，膀胱癌发病率在全球范围内位居第10，年新增患者57万，而在大多数新诊断的膀胱癌患者中，有75%-80%的患者被归类为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC ），这是一种已经通过膀胱内膜生长但尚未侵入肌肉层的癌症。

据了解，Adstiladrin是一种基于非复制腺病毒载体的新型膀胱内基因疗法，它将编码干扰素α-2b的转基因递送至膀胱，导致膀胱壁细胞产生大量的干扰素α-2b蛋白，这种这种全新的基因疗法机制可以将患者自身的膀胱壁细胞转变为干扰素生产的微型“工厂”，以增强人体对癌症的天然防御能力。此前，Adstiladrin已被美国FDA曾授予其快速通道资格，突破性疗法认定和优先审评资格。给药方面，Adstiladrin每三个月给药一次，通过导尿管注入患者膀胱，载体进入膀胱壁细胞。

此次Adstiladrin获批是基于其一项3期的临床试验结果，该临床试验纳入了157例高危卡介苗无反应NMIBC患者，其中98例患有卡介苗无反应原位癌，伴有或不伴乳头状肿瘤，患者每三个月接受一次Adstiladrin治疗，持续12个月，或直到对治疗产生不可接受的毒性或复发的高级别NMIBC。

试验数据显示，在98例伴有或不伴有高级别Ta或T1期乳头状疾病的原位癌患者中， 51%的患者在3个月内实现了完全缓解(CR)，中位缓解持续时间为9.7个月，在达到初始CR的患者中，46%的患者维持完全缓解状态至少1年。

安全性方面，患者最常发生的不良反应包括疲劳、膀胱痉挛、尿急、血尿、畏寒、发热、头痛、排尿疼痛、尿路感染及腹泻等。

Ferring Pharmaceuticals公司在一份声明中表示，预计Adstiladrin于2023年下半年在美国上市，至于定价，则暂时未披露。

来源：医谷网

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