首款异体干细胞移植疗法申报上市

医药 来源:医谷网
2022
08/04
15:00
医谷网 医药

日前,Gamida Cell公司宣布,FDA已受理其异体干细胞移植疗法Nicord(Omidubicel)的生物制品许可申请(BLA),用于治疗需要同种异体造血干细胞移植的血癌患者。同时,Omidubicel还被授予优先审评资格,PDUFA日期为2023年1月30日。如果顺利获批,Omidubicel将成为首款异体干细胞移植疗法。

Omidubicel是将脐带血中的细胞在体外培养增殖获得的细胞移植组织,基于Gamida Cell的NAM技术平台(该平台可利用烟酰胺扩展多种细胞类型,包括干细胞、自然杀伤细胞等,并保持其原始表型和效力)开发,含有丰富的干细胞、祖细胞和调节免疫功能的髓样树突出状细胞。

此次Omidubicel的BLA申请基于其关键3期研究结果的支持。该项国际、多中心、随机3期研究(NCT0273029)的要临床终点是使用Omidubicel与使用标准脐带血(UCB)进行异体骨髓移植的血癌患者相比,中性粒细胞植入的中位时间。结果显示,Omidubicel组中性粒细胞植入时间显著减少,接受 omidubicel 的患者中性粒细胞植入的中位时间为 12 天(95% CI:10-15 天),而对照组为 22 天(95% CI:19-25 天)。

研究还显示血小板植入时间缩短,感染减少,住院天数减少。移植后一年的数据显示,Omidubicel具有持续的临床益处,表现为感染并发症显著减少,非复发死亡率降低,复发率没有显著增加,移植物抗宿主病(GvHD)率也没有增加。

新闻稿指出,这是首个获得美国FDA突破性疗法认定的骨髓移植治疗产品,并且在美国和欧盟都获得了孤儿药资格认定。如果获得批准,Omidubicel可能成为需要异体造血干细胞移植患者的首选治疗方法。

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