博生吉靶向B7-H3嵌合抗原受体T细胞注射液获得美国FDA孤儿药资格认定_医药

2022

03/22

09:53

医谷网医药

近日，博生吉医药科技(苏州)有限公司(以下简称“博生吉”)宣布，其开发的靶向B7-H3的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液(研发代号：TAA06注射液)收到美国食品药品监督管理局(FDA)2022年3月18日授予的孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)，用于治疗神经母细胞瘤(neuroblastoma)。

神经母细胞瘤是儿童最常见的颅外实体瘤，其起病隐匿、异质性强，尤其是高危神经母细胞瘤治愈率较低，被称为儿童肿瘤之王，临床亟需新型治疗方法打破困境。TAA06注射液是博生吉自主开发的靶向B7-H3的CAR-T细胞注射液，B7-H3是B7家族的一个跨膜蛋白，在包括肺癌、前列腺癌、乳腺癌等在内的多种癌症中经常过度表达，而且其过度表达与患者的不良预后相关。根据新闻稿，博生吉的TAA06注射液在临床前试验中取得了优越的药效学和安全性数据。此外，博生吉开发了高度优化的全自动制备工艺，这可以使产品的成本得到有效控制，为提高普通患儿对创新CAR-T细胞药物的可及性创造了条件。

除了TAA06注射液，博生吉自主研发的用于治疗难治复发T细胞和NK细胞恶性肿瘤的自体CD7-CAR-T细胞注射液，已于2021年8月获批中国注册临床，2021年11月获得美国FDA孤儿药认定。目前正在北大人民医院、郑大一附院、天津血液病医院、武汉协和医院、浙大一附院进行注册临床试验。

目前博生吉已建成约1万平米的符合GMP规范的全自动CAR-T细胞生产基地，为CAR-T细胞药物的商业化奠定了基础。

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