传奇生物西达基奥仑赛在日本提交新药申请

2021 年12月6日，金斯瑞子公司传奇生物（NASDAQ: LEGN）宣布，其合作伙伴杨森制药有限公司（Janssen）今天向日本厚生劳动省（MHLW）提交西达基奥仑赛的新药申请（NDA）。

西达基奥仑赛是一种嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法，在美国和欧洲之前被称为JNJ4528，而在中国则被称为LCAR-B38M细胞疗法。西达基奥仑赛目前正在开展多项临床研究，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者，它是由两个靶向BCMA的单域抗体组成的具有差异化结构的CAR-T。

2017年12月，传奇生物与杨森生物科技公司签订了独家全球许可和合作协定，进行西达基奥仑赛的开发和商业化。西达基奥仑赛不仅在2019年12月获得美国突破性疗法认定，还在2019年4月获得了欧盟委员会的优先药物认定，并于2020年8月获得了中国的突破性疗法认定。此外，西达基奥仑赛被美国FDA于2019年2月，欧盟委员会于2020年2月先后授予孤儿药认定。美国FDA 已接受西达基奥仑赛的生物制品许可申请，欧洲药品管理局已接受西达基奥仑赛的上市许可申请。西达基奥仑赛（Cilta-cel, LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂）所获国际认可如下：

2017年12月：申报国内首个细胞治疗产品的药物临床试验申请（IND）；

2018年3月：获得中国食品药品监督管理局确证性临床试验批件；

2018年5月：获得美国FDA，1b/2a临床试验批件;

2019年2月：获美国FDA孤儿药资格认证；

2019年4月：获欧盟EMA “优先药物”（PRIME）资格；

2019年12月：获美国FDA“突破性疗法”资格认证；

2019年12月：获国家“重大新药创制”科技重大专项支持；

2020年8月：获中国CFDA历史上第一个“突破性疗法”资格认证；

2021年3月：完成美国FDA新药BLA滚动申请；

2021年5月：获得欧盟EMA接受新药BLA申请；

多发性骨髓瘤是一种目前无法治愈的血液肿瘤，其肿瘤细胞起源于骨髓，特征在于浆细胞的过度增殖。在日本，有超过7000个多发性骨髓瘤新病例，近5000人死亡。虽然目前的治疗可以带来缓解，但大部分患者还是会复发。复发性骨髓瘤是指接受初始治疗获得缓解后又复发并且不符合难治性定义的情况。难治性多发性骨髓瘤是指患者对最近一次治疗无反应或在治疗后60天内进展。尽管存在部分多发性骨髓瘤患者没有任何症状，但大多数患者是由于出现骨相关事件、低血细胞计数、血钙升高、肾脏问题或感染等症状被诊断。而对于接受标准治疗（包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂）后复发的患者，预后较差，可用的治疗选择很少。

该申请是基于在美国和日本进行的1b/2期CARTITUDE-1研究的结果，该研究旨在评估西达基奥仑赛治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者的安全性和有效性，这些患者既往至少接受过3线治疗或对蛋白酶体抑制剂（PI）和免疫调节药物（IMiD）双重耐药，治疗包括接受过一种PI、一种IMiD和抗CD38单抗，且在末次治疗期间或之后12个月内有检查资料记录的疾病进展。 此外，西达基奥仑赛目前正在接受包括美国和欧洲在内的全球多个卫生当局的监管审查。

"今天递交的申请是我们为多发性骨髓瘤患者提供潜在革命性细胞疗法这一使命中令人鼓舞的一步“。传奇生物首席执行官兼首席财务官黄颖博士表示，"我们期待与合作伙伴杨森以及日本厚生劳动省密切合作，让西达基奥仑赛尽早惠及那些已用尽若干标准疗法且面临不良预后的复发或难治性多发性骨髓瘤患者。"