NMOSD患者关爱日上海站接力：对复发说“NO”

有这样一个患者群体，他们一直饱受着视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）带来的折磨 ，NMOSD多发于青壮年、女性偏多，且会不断复发。如果不经规范治疗，60%的患者在1年内复发，90%的患者可能在3年内复发。随着一次次的复发，患者错过了本该美好的人生。

5月25日，各界关注NMOSD的热度持续升温。由北京病痛挑战公益基金会主办，联合NMO上海之家、北京白求恩公益基金会NMO关爱家园，罗氏制药中国参与支持的 “对复发说NO”2021亚太NMOSD患者关爱日公益活动上海站持续接力：NMO上海之家第六届医患交流会在复旦大学附属华山医院隆重举行，医患携手共同号召各界关注关爱NMOSD患者。

华山医院神经内科全超教授、周磊博士、许雅芳护士长，NMO上海之家创始人及负责人丁晓燕女士通过网络 “邀约”全国患者，开展线上宣教，讲解NMOSD规范化诊疗、识别疾病复发症状、分享如何与疾病共舞以及患者日常生活自我管理，激励患者与医护团队共同抗击病魔，对复发说“NO”！

NMOSD多发于女性“黄金年龄”

致残率极高

复旦大学附属华山医院神经内科董强教授介绍视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种罕见的、高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要损害视神经和脊髓，全球总患病率为1.82/10万，多发生在青壮年、女性偏多，亚洲人群发病率更高。患者会经历不可预测的复发，每一次复发都可能导致神经损伤和残疾累积，从而造成失明和瘫痪等严重残障后果。

高频次的复发给患者的生活带来极大的困扰，有超过1/3因病长期失业，大部分患者日常生活无法完全自理。据调查显示，疾病是导致所有患者失业/失学的主要原因，90%的失业情况和100% 的失学情况都是由疾病导致，疾病无疑给NMOSD患者及其家庭带来了极大的经济和心理负担。

患者最大痛点

一直以来， NMOSD患者都面临着缺少标准治疗药物的困境。此前，我国的NMOSD药物安全性欠佳、疗效有限，即使坚持用药，仍有相当多的患者出现复发。

复旦大学附属华山医院神经内科全超教授介绍：“受益于国家大力推动罕见病发展，我国的罕见病防治事业已加速驶入快车道，刚刚上市的IL-6机制的药物萨特利珠单抗成为了我国首个NMOSD治疗药物，让我国患者可以摆脱疾病高频率复发带来的失明和瘫痪等严重残障后果，不仅可大大减轻疾病高频次复发导致患者残障带来的家庭照料负担，也为患者稳定病情和恢复正常工作生活提供了可能。”

建立NMOSD管理及随访体系

还更多患者妈妈梦

NMOSD是慢性疾病，患者通常年轻时发病，疾病会伴随患者相当长时间，因此NMOSD的治疗和随访是场“持久战”。规范化的治疗和随访对于NMOSD患者来说至关重要，有助于患者维持身体功能，回归社会和正常生活。当天，复旦大学附属华山医院神经内科全体医护人员在科普讲座中贴心地为患者准备了她们最为关心的问题：NMOSD诊疗经验、治疗方案，患者的随访管理，以及中国患者的治疗选择。

中国罕见病患者近七成被误诊、许多患者辗转多家医院平均花费5.3 年才被确诊。全超教授指出：“NMOSD首次发病的症状是非常有特点的，比较多见的是视神经炎单侧或者是双侧的视力减退，有经验的神经眼科医生会转诊或者是直接进行AQP4抗体的检测，进行确诊。另外一个症状患者表现为顽固性的恶心、呕吐，很多患者都会在消化科、内科就诊，最后症状会自行缓解和消失，没有检查出任何问题，这两个症状会被很多医生和患者所忽略。所以，针对公众我们需要加强NMOSD疾病知识的科普。针对医院需要加强神经科和多科室之间的沟通，建立科学的NMOSD患者管理随访体系。”

目前，复旦大学附属华山医院神经内科每年NMOSD就诊约有数千人次。全超教授表示：“NMOSD诊疗上最大的难题是患者标准化管理，和患者随访体系的建立，如果有标准化管理体系，就可以按照标准检测抗体、规范选择药物、准确地和患者沟通如何标准的进行治疗用药。一些年轻的育龄女性她们很多都是想要成为妈妈，标准化管理将帮助她们安然地渡过这个阶段，实现梦想。”

推动完善国家罕见病医疗保障政策

医患携手对复发说“NO”

据世界卫生组织统计，全球约有6000-8000种罕见病 ，目前我国已知的罕见病数量大约有1400余种 ，约有2000万人。从全世界的范围来看，美国、欧洲和日本上市的罕见病药品约400种，截至2020年12月，我国国家药监局总计仅批准了95款治疗罕见病的药品上市 。在2020年底的《国家基本医保药品目录》调整后，将《第一批罕见病目录》中24种罕见病的55种药品纳入医保 。除了部分罕见病高值药在《医保目录》内难觅踪影之外，大量的罕见病在我国面临“无药可医”，我国罕见病患者诊疗之路亟待开拓。

因为疾病的罕见性，NMOSD患者人群容易被社会所忽视。全超教授呼吁：“5·25NMOSD患者关爱日的建立，就是让更多人知晓并关注这一罕见的疾病。希望未来会更多罕见病治疗药物可以快速进入国内，改善我国罕见病患者的生存及治疗现状。同时，需要推动完善国家罕见病医疗保障政策，让更多罕见病药物可以纳入医保，让NMOSD患者也能同常人一样，享受平等健康权，拥抱美好人生，更有底气地对复发说NO！”

来源：医谷网