日前，据国家药监局官网查询信息显示，协和发酵麒麟（中国）制药在中国递交的罕见病新药布罗舒单抗（burosumab）三项上市申请办理状态已更新为在审批，此前，该药曾以罕见病治疗用药为由被纳入优先审评，用于治疗成人和6个月及以上儿童X连锁显性遗传低磷性佝偻病（XLH），也同时被纳入第二批临床急需境外新药名单。
据了解，XLH是一种罕见的遗传疾病，也是最常见的低磷酸盐血症性rick病，每20,000人中就有一个受到影响。XLH携带在X染色体上，尽管几乎所有X连锁疾病都是隐性疾病，但XLH是为数不多的重要遗传疾病之一，该病发生在儿童期称为佝偻病，主要表现为方颅、鸡胸、肋骨串珠、四肢弯曲畸形（O型或X型腿）、生长迟缓等。成人发病者称为骨软化症，表现为乏力、体型改变、身材变矮、多发骨折、骨痛，甚至致残等。长期以来，XLH的治疗依赖于每日多次补充磷酸盐和活性维生素D。这种常规疗法可以在一定程度上缓解XLH的症状，但由于每天多次服用，患者依从性差并且，该疗法对某些患者也无效。
布罗舒单抗则是一种靶向FGF23的重组完全人源化单克隆IgG1抗体，通过与FGF23结合并抑制FGF23的活性，布罗舒单抗可以直接解决XLH患者的低磷血症问题，达到治疗XLH的目的。该产品于2018年4月获得美国FDA批准上市，成为全球首个获批治疗1岁及以上儿童和成人的XLH的药物，2019年10月，扩大适用人群至6个月以上儿童患者。又于2020年10月获批治疗肿瘤性骨软化症。此前，该药曾获得FDA颁发的突破性疗法认定和孤儿药资格。
此前，在一项安慰剂对照临床试验中，每月接受一次布罗舒单抗的成年人，94％能达到正常的磷水平（vs 8％）。在儿童中，每两周接受一次布罗舒单抗的患者中有94％~100％能达到正常的磷水平。在儿童和成人中，接受布罗舒单抗疗法的患者的X光（与XLH相关）结果有所改善。
另一项布罗舒单抗在成人XLH患者中的积极3期临床试验结果显示，使用布罗舒单抗治疗48周后，研究观测到患者血清磷水平正常并且得到维持，以及观测到身体僵硬，身体功能和疼痛的进一步改善。其中，僵硬度评分从24周的7.42分平均变化到48周的16.03分。
来源：医谷网
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