2020-2024年全球RNAi技术市场有望增值至19.6亿美元

目前，RNAi技术正在成为一种有望用于治疗各种疾病的治疗平台。这是由于其有效的递送机制，靶向区域的高特异性以及敲除方法和基于RNAi的疗法的安全性。此外，RNAi技术已使人类基因组中的每个基因都有成为可治疗靶标的可能性，这为供应商提供了开发广泛靶向疗法的新机会，吸引了许多药物制造商将注意力集中在基于RNAi的靶向癌症疗法的开发上。

自2019年以来，技术调研公司Technavio一直在监控全球RNAi技术市场。近期，该公司公布了调研结果，该报告按地理位置（亚洲、欧洲、北美等）和应用（癌症、传染病、眼科疾病、遗传病和其他疾病）提供了详细的市场分析.

此外，该报告还分析了市场的竞争格局，并提供了包括 Alnylam Pharmaceuticals 、Arbutus Biopharma 、Arrowhead Pharmaceuticals 、Bio-Rad Laboratories、Dicerna Pharmaceuticals 、F. Hoffmann-La Roche Ltd.、Horizon Discovery Group Plc、Merck KGaA、QIAGEN NV 以及Thermo Fisher Scientific Inc.  等在内的多家市场供应商的信息。预计该市场有望在2020年至2024年间增长19.6亿美元，并在预测期内以约22％的复合年增长率增长.

前五个主要的RNAi技术市场公司

Alnylam Pharmaceuticals Inc

在RNAi新药开发领域，Alnylam Pharmaceuticals是备受关注的“明星公司”。2018年，该公司研发的Onpattro（patisiran）成为首款获得FDA批准的RNAi疗法。2019年11月，FDA又提前批准了该公司的Givlaari（givosiran）上市，这是世界上第二款获得FDA批准的RNAi疗法。此外，该公司与The Medicines Company公司合作开发的inclisiran也将在2019年递交监管申请，有望在今年成为首款降低“坏”胆固醇的RNAi疗法。

该公司预计在今年再获得两款FDA批准的新RNAi疗法，将有6项晚期临床项目，并且在4大战略治疗领域拥有14项临床开发项目。另外，该公司的研发管线预计每年将产生2-4个支持IND申请的临床前疗法。到2025年，该公司希望成为拥有超过8款获批疗法，十多个后期研发项目的全球五大独立生物技术公司之一！

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Arbutus Biopharma Corp.

Arbutus主要为患有乙型肝炎的患者提供基于RNAi的治疗解决方案，该公司利用其LNP交付平台和RNA触发技术，用于药物开发，发现和商业化。目前，开发了一些关键产品。

ARB-1740由Arbutus公司研发，使用的是与ARB-1467同样的脂质纳米颗粒递送技术，区别在于它使用了不同的RNAi触发分子。在临床前试验中，ARB-1740表现出了更大的潜力。但在Ⅱ期临床中与ARB-1467相比并无明显的效力优势。因此，Arbutus公司决定停止进一步开发ARB-1740，继续推进ARB-1467的研发。

AB-729是Arbutus公司正在开发的第二代RNAi制剂，临床前研究显示AB-729可有效且持久的降低HBsAg，目前处于Ⅰ期临床试验阶段。

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Arrowhead Pharmaceuticals Inc.

2018年10月5日，Arrowhead Pharmaceuticals宣布与杨森（Janssen Pharmaceuticals）达成了授权合作协议，共同开发和推广乙肝RNAi疗法ARO-HBV，旨在开发第三代皮下注射RNAi候选药物，为慢性HBV患者提供潜在的治疗方法。此外杨森可以选择最多三种针对其它疾病的RNAi药物与Arrowhead展开研发合作。合作协议的总金额可高达37亿美元。这几乎是2018年TOP 10 RNA公司合作规模的一半，令人惊讶。

2019年11月9日，Arrowhead宣布ARO-HBV的I/II期积极结果，称该药有效地减少了所有可衡量的病毒产物，包括HBsAg。此外，还公布了ARO-AAT的I期积极结果，该药是第二代RNAi疗法，治疗一种与α-1胰蛋白酶（AAT）缺乏相关的罕见遗传性肝病。该公司其他RNAi管线推进情况如下。

▲Arrowhead管线图（图片来源：Arrowhead官网）

Bio-Rad Laboratories Inc.

Bio-Rad是全球生命科学公司前五名之一，旨在为细胞生物学、基因表达、蛋白质纯化、蛋白质定量、药物开发和生产、食品安全和生物安全等领域，提供仪器、设备、消耗品、试剂、环境质量测试的科学教育等。该公司包含具备RNAi的siLentFect脂质试剂和siLentMer的一些关键产品。

该公司凭借其在生命科学领域的领先地位，在该领域建立了长期的客户关系，推进科研研发工作的同时，也促进了该领域的经济增长。

Dicerna Pharmaceuticals Inc.

Dicerna制药公司(纳斯达克:DRNA)，是一家领先的RNAi治疗药物开发企业，该公司开发了GalXC?RNAi技术平台，该技术扩大了公司创建选择性和安全的RNAi疗法的能力，这些疗法具有特异性和有效性。

Dicerna科学家发明了GalXC作为发现和开发下一代RNAi疗法的方法，旨在使致病基因沉默。通过这些疗法，通过解决疾病的根本原因来恢复健康。通过GalXC生产的候选药物旨在广泛应用于多个治疗领域，目前主要关注涉及肝脏的疾病，包括罕见疾病，慢性肝病，心血管疾病和病毒性传染病。

来自临床和临床前研究的数据表明，GalXC可为疾病的治疗提供几种不同的益处，包括：有潜力超过同类RNAi平台、与致病靶点高度特异性结合、作用持续时间长、不频繁的皮下注射给药方案，减少患者治疗负担。

医谷链

《全球首款RNAi药物“诞生”花了20年，未来10年将“爆发”》

来源： 医麦客   作者：柏柏