截至2018年9月5日,根据《上市药品目录集》,包括视同通过一致性品种在内,共有53个品种(按通用名计,含按新化学注册分类审批的视同品种)、92个品规通过了一致性评价。
按政策要求,2012版基药目录中289个口服固体制剂(下文简称289品种),应于2018年底前率先通过仿制药一致性评价(以下简称“一致性评价”)。但目前,289品种中通过仿制药一致性评价的仅有17个,涉及23个品规。
显然,剩下超过90%的基药,想要全部在剩下的4个月内完成一致性评价,几乎是不可能的。基药的一致性评价工作自从2016年就启动,至今已有2年多,为何进展如此缓慢?一致性评价对于整个医药行业产生了哪些重大影响?这些未通过一致性评价的基药未来命运如何?
五组数据看懂仿制药一致性评价进展
为解决我国长期存在的上市仿制药质量不一致问题,2012年2月,《国家药品安全“十二五规划”》从国家战略层面首次提出,将分批分期对上市仿制药开展质量一致性评价。
根据国发〔2015〕44号、国办发〔2016〕8号文件,2016年3月4日新化学注册分类实施前批准上市的仿制药,均需开展质量和疗效一致性评价。首先要求2012版基药目录中289个口服固体制剂,于2018年底前率先通过。之后,国家药监部门陆续发布近30个文件,明确了一致性评价的工作程序和技术性细节,将政策落实至操作层面。
目前,国家药监局(NMPA)集中发布的五批通过的29个品种、57个品规中,289品种有13个,涉及23个品规,占通过总数的40.4%。这29个品种中,除依非韦伦、奈韦拉平外均为医保目录药品,其中医保甲类品种有8个。(注:NMPA集中发布的前5批通过一致性评价品种截止时间为2018年7月26日,因此其数据相对滞后)
从治疗领域来看,以心血管系统用药(11个品种,占37.9%)、神经系统药物(6个品种,占20.7%)、全身用抗感染药物(6个品种,占20.77%)为主,还包括2个抗肿瘤用药品种。
数据来源:本文作者根据公开信息整理
从通过一致性评价的企业数量来看,瑞舒伐他汀、蒙脱石散、苯磺酸氨氯地平、替诺福韦酯、头孢呋辛酯五个品种通过一致性评价的企业已达到3家。按照政策规定,同品种药品名通过生产企业的数量达到3家以上的,在药品集中采购方面不再选用未通过一致性评价的品种。
从销售额上来看,PDB(药物综合数据库,PharmaceuticalDataBase,PDB)样本医院销售数据显示:29个品种中包括了瑞舒伐他汀钙片、恩替卡韦分散片、阿托伐他汀钙片、硫酸氢氯吡格雷片四个销售额过10亿的大品种。由此可见,销售额相对较大的品种最有动力去做一致性评价。
数据来源:本文作者根据公开信息整理
从原研药品所占市场份额上看,有一致性评价品种的原研药市场份额低于20%,和市场份额占80%-100%的,均占28.0%;市场份额40%-60%的占24%;60%-80%的占16%;20%-40%的占4%。从这组数据可以看出,目前通过一致性评价的大部分品种,其所面临的竞争对手原研药实力不容小觑。
从一致性评价药品与原仿药价格对比来看:一致性评价仿制药价格平均为原研药的55.5%;中位价格比主要分布在40%~60%。这比较接近国际“1+2”的研仿药市场格局,即“1家原研药+2家仿制药”分市场蛋糕。
仿制药一致性评价存在的五大问题
随着一致性评价工作的开展,相关政策中不合理及未明确之处也逐步凸显,主要有以下几方面。
第一,一致性评价应从大品种开始分期分批进行。
首批明确评价时限的一致性评价先从289个口服固体基药开始,289品种多为普药,竞品多、利润薄、市场规模小,因此企业申报积极性不高,一致性评价开展速度低于预期。
截至2018年7月31日,CDE(国家药品审评中心)共承办了312个一致性评价申请,其中有87个受理号属于“289品种”,涉及36个品种。
目前通过一致性评价品种,以心血管系统、神经系统及抗感染用药等用量大、销售金额高的“大品种”为主,其中60.9%都是非289品种,这都是市场脱离政府政策之外的自发选择结果。因此一致性评价的分期分批应从大品种逐步开始,符合市场规律且能对企业形成有效的经济激励。
第二,未及时公布参比制剂。
至今总局共发布了十六批、1096条参比制剂信息,仍有大量品种参比制剂未被明确。
对具体品种分析可知,其参比制剂发布前,仿制药企业参比制剂备案较多,发布后临床试验开展企业的数量较多。即大多数企业选择观望,待参比制剂公布后才有实际进展。因此总局应及时公布参比制剂,加快企业开展一致性评价的速度,避免造成企业资源浪费。
第三,豁免品种少且公布不及时。
我国一致性评价中BE(生物等效性研究)豁免原则与FDA标准相似。但我国至今共提出可豁免体内BE的药品仅二批,共82个品种。
有文献将FDA发布的BE豁免药物与“289品种”作对比,发现包括阿卡波糖、阿莫西林、地塞米松、华法林钠等在内的59个品种都可以进行BE试验豁免,但“289品种”中FDA不可豁免的仅有10种。
BE豁免药物品种少且发布速度迟缓,部分进展快的企业已开展或完成BE试验,这无疑会打击优秀企业积极性,造成无效资源浪费。因此应加快确定并发布BE豁免品种,节约审评资源,加快审评速度。
第四,临床试验机构备案制缺乏有效过程质控措施。
从2017年起,临床试验机构资质管理由审评制改为备案制;生物等效性试验发起方可聘请具备评估能力的第三方,按GCP(药物临床试验管理规范)开展生物等效性试验机构评估;临床试验机构自主上传资质材料进行备案。
实际临床试验开展中,“药物临床试验登记与信息公示平台”既不要求记录过程和结果信息,也不公开药品审评及监督检查相关信息,信息透明性差且滞后明显。综合而言,临床试验管理(机构管理、过程管理)过于宽松,缺乏有效的过程质控及管理措施。
第五,地方采购、使用、医保支付等优惠政策只停留在原则阶段,缺乏落实措施。
目前针对一致性品种的鼓励政策在国家层面已基本明确,地方层面优先采购、医保支付、促进临床使用等政策也出台,但都是原则性规定。
在招标采购环节,上海、江苏、山西、陕西、内蒙古、宁夏、吉林、广西、辽宁、湖北、四川、山东、青海等14省针对一致性品种,入围规则以“直接挂网”为主,通过“限价”控制价格水平,其实都是在已有中标结果上“打补丁”,尚缺乏系统完整的采购规则。
在医保支付环节,仅福建通过联合限价阳光采购,与最高销售限价联动,制定医保支付结算价。
在使用环节,各省政策要求与国家思路基本一致,如“临床中优先使用”、“纳入与原研药可相互替代药品目录”、“载入中国上市药品目录集”、“落实按药品通用名开具处方”及“向艾滋病、结核病患者优先提供仿制药使用”等。但国际上通用的促进仿制药替代的橙皮书制度、优先药品目录、医保分层共付、DRG、医生处方和药师替代激励、公众教育等有效政策,在国内尚未执行或者处于政策空白,导致鼓励采购、使用、支付等相关优惠政策无法真正有效实施。
一致性评价或将影响医药终端市场集中度
一致性评价工作是近年来医药行业最重要的供给侧改革措施,在提高仿制药质量水平、合理布局产能、促进产业升级和国际化等方面有重大意义,也为医疗机构药品采购、医保支付制度改革、仿制药替代等提供了政策条件和空间。
由于一致性评价工作耗时耗力,且对企业制剂“工艺二次开发”能力提出了较高要求,在行政干预及市场选择作用下,医药市场格局将出现较大变化。
具体而言,行政干预效果取决于支持性政策的发展方向及落地速度,尤其是“同品种通过一致性评价生产企业达到3家以上的,在药品集中采购等方面不再选用未通过一致性评价品种”,将直接影响医药终端市场集中度。市场选择主要体现为在“价格-质量”、“价格-销量”间权衡,更多取决于企业自身策略。
根据IMS数据,我国医药产品出口额仅占全球医药市场的5.1%,制剂水平弱、国际竞争力差。一致性评价政策中,“国内企业已在欧盟、美国、日本获批上市的仿制药,可按化学药品新注册分类申报”、“中国境内同一生产线生产上市并在欧盟、美国、日本获批上市的药品,视同通过一致性评价”等规定,将鼓励国内企业积极开展一致性评价并出口,促进仿制药国际化。
趋势:一致性评价政策不会放水或延期
一致性评价工作开展以来,NMPA不断出台政策简化流程,提升效率。具体措施包括:审核从省局收归总局统一开展;发布拟推荐简化或豁免BE名单;长期稳定性试验从12个月缩短为6个月等。
近期发布的对BE批次样本批量的要求,旨在防止“一致性”变成“一次性”。一系列政策既是为了督促企业积极完成一致性评价任务,也是为了保障药品供应不出问题。NMPA对待一致性评价品种标准趋严,不存在“放水”问题。特别是长生疫苗事件后,监管部门对依法履职有了新的认识,一切按法律或规定办才是最安全的,因此未来“放水”可能性更是有限。
9月4日,上海市食药监局发文提出,“对国家基本药物目录中的口服制剂未通过一致性评价的,不予再注册”;“对国家基本药物中口服固体制剂不符合要求的药品予以淘汰”。
9月5日,国办新闻办公室就2018版基药目录制定答记者问,强调目录遴选突出临床价值,在保障质量方面注重与仿制药质量和疗效一致性评价联动,即通过评价品种优先纳入,未通过逐步调出。
因此,一致性评价不放水、不延期将是大概率事件。
但是,一致性品种“带量采购”等核心政策的影响难以预测。
一致性品种的采购、医保和使用等核心政策,目前各地政策进展存在较大差异。特别是一致性品种的带量采购,地方和国家“4+7”个试点市都在推进,地方和国家集采试点政策及采购结果间如何协调联动,都是未知数。
国家药品集中采购试点工作将于2018年年底完成,通过“带量采购”,加快“仿制药替代”速度和程度,并压缩药价水分回归真实价格。后续一致性评价推进速度与方向,或将取决于“带量采购”政策执行效果。“带量采购”模式下独家最低价中标,可能会导致医药行业药品价格雪崩。
从新医改角度,最低价中标有利于通过医药价格联动,给医疗体系改革创造空间。但从产业发展角度,“低价”可能会打击一致性评价积极性,不利于政策的继续推行。此外,独家最低价中标模式导致的惨烈价格竞争和过低的行业利润,将会危害医药产业的研发创新投入及可持续发展。
(本文作者目前就职于北大药学院。本文不代表健康点观点)
来源:健康点healthpoint
作者:周若婧 江滨
医谷链
《国家基本药物目录品种新增抗肿瘤药12种,未通过一致性评价者调出》
来源:健康点healthpoint 作者:周若婧 江滨
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