基因疗法帮助患者重见光明 NightstaRx融资4500万美元

新锐名称：NightstaRx Limited

公司坐标：伦敦，英国

官方网站：https://www.nightstarx.com/

融资情况：C轮融资4500万美元

管理团队：David Fellows先生任公司首席执行官

近日，总部位于英国伦敦的眼科疾病治疗公司NightstaRx Limited宣布完成了4500万美元C轮融资。本轮融资的参与者包括新的投资机构Wellington Management Company、Redmile Group以及公司现有投资人Syncona和New Enterprise Associates。

NightstaRx Limited （简称“Nightstar”）成立于2013年，是一家后期生物制药开发公司，主要致力于研发治疗遗传性视网膜疾病的基因疗法。Nightstar目前有四款在研药物，主要针对无脉络膜症（choroideremia）、X-连锁隐性遗传视网膜色素变性（X-linked retinitis pigmentosa）以及黄斑退化病变（Macular Degeneration）等。

（Nightstar产品管线，图片来源：公司官网）

公司的首要候选药物NSR AAV-REP1，主要用于无脉络膜症的晚期和关键临床检查治疗。无脉络膜症又称全脉络膜血管萎缩，其特点是双眼进行性发病，自幼夜盲，弥漫性全层脉络膜毛细血管及RPE萎缩，最后患者脉络膜会完全消失，并导致失明。目前，尚无有效方法可以治疗此病。

Nightstar的NSR AAV-REP1疗法通过用一种腺相关病毒（AAV）的病毒载体把REP-1基因（AAV-REP1）的野生型副本递送至患者视网膜细胞，有望为无脉络膜症提供一次性治疗方法。该手术在局部麻醉的情况下进行，涉及分离患者视网膜的标准眼科手术，然后通过一种非常窄的针注射约十分之一毫升流体，手术涉及的技术都是经验丰富的视网膜外科医生所掌握的，病人风险相对较小。

目前，NSR AAV-REP1正处在1/2期临床研究阶段。其一项由14人组成的临床试验结果显示良好，公司将研究成果刊发在了《柳叶刀》（The Lancet）杂志上。据悉，Nightstar将用此轮融得的资金推进NSR AAV-REP1进入3期临床试验阶段，并推进另外两款在研药物NSR-RPGR以及NSR-AAV-MD进入1/2期临床试验。

“Nightstar希望结合行业领先的基因治疗方法、眼科专业知识以及临床经验，推动破坏性遗传性眼科疾病的深层次治疗，” Nightstar的首席执行官David Fellows先生说，“我们很高兴地欢迎新的投资者加入，这些融得的资金将进一步助力我们帮助眼科病患恢复健康，实现我们的愿景。”

此外，Nightstar还宣布将与来自牛津大学、美国著名眼科研究中心Bascom Palmer Eye Institute以及德国图宾根大学医院（Tübingen University Hospital）的全球专家展开合作，并与荷兰医疗机器人公司Preceyes BV达成了一项合作协议，共同开发高精度药物输送技术。

参考资料

[1] Eye Gene Therapy Firm NightstaRx Nabs Another $45 Million

[2] Nightstar Raises $45 Million to Fund Development of Gene Therapies for Blinding Retinal Diseases

[3] NightstaRx官网

来源：创鉴汇（微信号 Inno_Insight）