细胞治疗新宠Bellicum与Bluebird两家公司的股票谁更值得买？_医药

2017

03/08

09:48

作者：小博

医药

Bellicum Pharmaceuticals公司（纳斯达克股票代码：BLCM）和Bluebirdbio公司（纳斯达克股票代码：BLUE）占据了生物技术行业的一个有趣的角落。两者都正在进行用于治疗血液病和癌症的细胞治疗药物的临床阶段研究。尽管候选药物通过发展阶段可以产生数十亿的销售额，但是并没有一个通过批准的产品可以销售。让我们看看他们在开发中如何衡量这些潜在的新疗法，以了解哪家公司的股票是目前最好的选择。

Bellicum Pharmaceuticals公司（纳斯达克股票代码：BLCM）和Bluebirdbio公司（纳斯达克股票代码：BLUE）占据了生物技术行业的一个有趣的角落。两者都正在进行用于治疗血液病和癌症的细胞治疗药物的临床阶段研究。

尽管候选药物通过发展阶段可以产生数十亿的销售额，但是并没有一个通过批准的产品可以销售。让我们看看他们在开发中如何衡量这些潜在的新疗法，以了解哪家公司的股票是目前最好的选择。

Bellicum Pharmaceuticals公司：在控制之中（情况正常）

干细胞移植可以有效地治疗一系列基于血液的疾病，但是使用来自不完全匹配的供体细胞是相当危险的。

从不完全匹配的供体移植干细胞时产生的最致命的并发症是移植物抗宿主病（GVHD），它会攻击供体干细胞的免疫系统。受体通常在移植之前经历免疫细胞耗竭以避免GVHD。

Bellicum pipeline

BPX-501是Bellicum解决这种常见问题的新型方案的首席候选。它是目前Bellicum公司走得最远的细胞疗法药物，这种药物主要用于造血干细胞移植（HSCT）患者出现的移植物抗宿主病（GVHD）。目前该药物在单倍体造血干细胞移植上拥有良好的初期数据。Bellicum公司的先导产品BPX-501已经在儿童白血病、淋巴瘤和遗传性血液病单倍体造血干细胞移植治疗中取得了良好的早期结果。

CaspaCIDe技术

Bellicum公司的CaspaCIDe是用来消除毒性细胞的安全开关技术，主要应用在造血干细胞移植治疗的候选药品BPX-501中，如果患者在治疗中出现了严重的副作用，rimiducid分子将会激活CID分子上的Caspase-9信号域，从而消除全部或部分的毒性细胞，减轻治疗中的严重副作用。在正在进行的试验中，122名儿科患者接受部分匹配的供体干细胞移植，5位参与者经历了1级（轻度）或2级（中度）急性GVHD，但所有的GVHD均通过激活安全开关获得解决。

GoCAR-T技术

另外，Bellicum Pharmaceuticals公司旗下CAR-T细胞疗法BPX-601也已经进入了I期临床治疗，目前针对晚期胰腺癌已经开展了第一例临床试验（点击阅读）。应用于BPX-601候选产品的是GoCAR-T技术。它是将修饰细胞的共刺激信号MC与抗原识别域分离，转移到一个由rimiducid分子单独控制的区域，改变了传统的CAR-T技术模式。这种GoCAR-T细胞只有在癌细胞表面抗原和rimiducid共同作用下才能够被完全激活。这种技术的目的是通过控制rimiducid的注射量来调控CAR-T细胞的活化程度。BPX-601具有类似于BPX-501的独特的安全开关。

Bellicum公司的可控的CAR-T技术风靡一时。这些实验性治疗已经显示出能够帮助使用现有药物治疗失败的患者。然而，一些技术已被证明对癌细胞快速的破坏与严重的，甚至是致命的副作用是很有效的。

bluebird bio公司：另外一种方式

bluebird bio的主要候选产品最终可能与Bellicum公司的输血依赖性β地中海贫血和严重镰状细胞病患者的治疗一较高下，两个由错误的血红蛋白基因引起的遗传性疾病。

bluebird pipeline

Bluebird公司是将LentiGlobin导入到患者体内分离出的造血干细胞中，再将这些造血干细胞在体外进行扩增，最后输送回患者体内。经过重组后的基因再表达能够产生正常的血红蛋白分子（HbA），产生“抗镰状效应”。完全匹配的干细胞呈现非常小的GVHD风险，这就使得Bellicum公司的首席候选产品显得是多余的。

gene therapy works

如果获得批准，LentiGlobin用于β地中海型贫血治疗的年销售额最高可能达到约10亿美元，用于镰状细胞病治疗的年销售额最高可能达30亿美元。这使它成为公司最重要的临床阶段资产，但它不是唯一一个具有九位数的年销售额潜力的产品。

CAR T program

Bluebird还拥有一个治疗多发性骨髓瘤的CAR-T候选产品bb2121（点击阅读），可产生高达约36亿美元的年销售额。去年12月，Bluebird公布了一项针对5至13年的治疗期间复发的患者的小型试验的临床数据，进行了严格的预处理之后， 9名患者的客观应答率仍高达78%。

大约一年前，Celgene执行开发和bb2121商业化的决定，而值得注意的数据表明大生物技术做了一个明智的决定。该协议消除了Bluebird的巨大风险，如果成功，它将有资格成为一个重大的里程碑同时获取高额的专利费。

更好的选择购买对象

LentiGlobin和BPX-501处于未知的深水域，CAR-T治疗仍然是全面实验。虽然到目前为止我们所看到的安全性和有效性是非常令人鼓舞的，但任何一家公司的投资者都需要对监管的不确定性做好准备。

如果所有的生物技术候选产品都获得批准，那么它们的商业化是另一个大问题。你只是没有看到简单的药丸或注射剂幕后的研究历程，事实上基于细胞的治疗给患者和医护人员带来了巨大的挑战。

如果获取利润的过程中遇到任何意外，市值约33.5亿美元的Bluebird股票下跌的路还有很长。如果发生意外，Bellicum的容身之处就更少，最近的市场份额只有3.26亿美元。

事实上，小公司的股票很便宜，我认为它低估了安全开关技术的长期潜力，并使公司成为潜在的收购目标。综合来看，BellicumPharmaceuticals公司的股票现在买入看起来更好

参考出处

《Better Buy: Bellicum Pharmaceuticals Inc. vs. bluebird bio Inc.》

来源：医麦客（微信号 cell-culture-club）作者：小博

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