基因泰克近视眼并发症新药获FDA优先审评资格_医药

2016

10/12

10:07

药明康德（微信号 WuXiAppTecChina）医药

今天，罗氏集团成员基因泰克（Genentech）公司宣布，美国FDA已经接受了其一项补充生物制品许可证申请（sBLA），并授予了上市产品Lucentis（兰尼单抗ranibizumab注射液）用于治疗近视性脉络膜新血管形成（mCNV）的优先审查资格，该疾病是一种可导致失明的严重近视并发症。基因泰克的sBLA是基于一个名为RADIANCE 的3期临床研究的积极结果，与目前FDA批准的用于mCNV的唯一治疗方案维生素光动力治疗相比较，兰尼单抗ranibizumab可提供更好的视力疗效。

mCNV指的是异常血管直接新生成到视网膜中，这些血管可能破裂并将血液或其他组织液体泄漏到视网膜中，导致不可逆的中枢性视力丧失。 mCNV的症状包括视力模糊扭曲、中枢性视力突然丧失和辨色困难。mCNV是病理性近视或严重近视的常见并发症，严重威胁视力健康。年龄在45和64岁之间的成人更可能发展mCNV，并且病症影响女性多于男性。此外，病理性近视病人或东亚血统人群还有增加的患病风险。

Lucentis的作用机理（图片来源：Lucentis官网）

Lucentis是一种血管内皮生长因子（VEGF）的抑制剂。VEGF-A被认为在血管新生成过程和血管通透性中起关键作用，兰尼单抗被设计为结合并抑制VEGF-A来起作用的分子药物。Lucentis已经被美国FDA批准用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性（AMD）、视网膜静脉阻塞后的黄斑水肿（RVO）、糖尿病性黄斑水肿（DME）和糖尿病性视网膜病变（DR）的患者。 Lucentis的安全性和有效性已经在超过9000名患者中进行了研究，涉及8项关键性和23项临床试验。在美国以外，Lucentis有在100多个国家被批准用于治疗湿性AMD、DME，以及由于视网膜分支静脉阻塞（BRVO）和视网膜中央静脉阻塞（CRVO）引起的黄斑水肿。

RADIANCE是一项为期12个月、随机、双盲、多中心以及主动控制的临床研究，在277例因mCNV引起的视力障碍患者中比较了Lucentis（0.5毫克）与维替泊芬光动力治疗（vPDT）的疗效和安全性。患者被随机分为三个治疗组：在研究的第1天以及一个月后，第I组中的106名患者接受了Lucentis治疗，酌情补药；第II组的116例患者在研究的第1天接受Lucentis治疗，酌情补药；；第III组的55例患者在研究的第1天接受vPDT治疗，然后在3个月后接受Lucentis或vPDT治疗。

3个月后，接受Lucentis的第I和II组患者分别获得了10.5和10.6个分数点的视力提高，而第III组接受vPDT治疗的患者只有2.2个分数点的提高，证明了Lucentis治疗组与vPDT治疗组相比有统计学意义上的显着改善。在3个月后，第III组患者允许接受Lucentis，并且随后直到第12个月。使用Lucentis和vPDT的治疗通常耐受性良好，无严重不良事件。

Sandra Horning博士（图片来源：Genentech官网）

基因泰克的首席医疗官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士表示：“目前若使用FDA批准的标准治疗方法，mCNV患者只能暂时稳定视力，而在RADIANCE研究中使用Lucentis治疗的mCNV患者得到了视力上的显着改善。Lucentis的申请获得接受和优先审查资格使我们有可能更快地为这些严重眼疾患者提供潜在治疗新选择。”

如果最终获得FDA批准，Lucentis将是第一个FDA批准，以抗VEGF为原理的mCNV治疗方案。

参考资料

[1] FDA Grants Priority Review to Genentech's Lucentis? （Ranibizumab Injection） Supplemental Biologics License Application for Myopic Choroidal Neovascularization

[2] National Eye Institute. Facts About Myopia.

[3] Willis J, Vitale S, et al. The Prevalence of Myopic Choroidal Neovascularization in the United States. Ophthalmology, 2016;123:1771-1782.

来源：药明康德（微信号 WuXiAppTecChina）

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