一份报告告诉你哪种药物更可能获得美国FDA批准上市

医药 2016-05-27 15:33 来源：NAI500

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NAI500 医药

美国生物技术创新组织（BIO）联合商业智库公司BioMedTracker和Amplion展开了一项大型的最新调查，研究哪种实验性疗法最有可能获得美国FDA批准上市。

报告研究了2006至2015十年期间的近1万个人类临床试验、监管申请和最终获批进展，最后得出结论：血液疾病药物最终获得美国FDA批准上市的可能性最高，与此同时，癌症药物获得批准的可能性最低。

研究称，一款候选药物由一期试验到最终获得美国FDA批准的可能性有9.6%。其中由一期阶段进展到二期阶段最为成功，这一点也不难理解，因为一期试验仅仅评估药物安全性而非疗效。从小型的二期疗效试验推进到规模大得多的三期试验挑战性最大。

那么哪种药物结局最好呢？血液疾病药物是当之无愧的赢家，获得最终上市批准的可能性超过26%。感染疾病和眼科疾病药物排名其后，成功率分别达到19.1%和17.1%。癌症药物最难拿到上市许可，获得批准的概率只有5.1%，而精神病学（6.2%）和心血管（6.6%）药物排在它前面。

在调查的14种疾病药物中，肿瘤药物同样最难取得三期试验成功，只有40%的药物试验结果足以提交申请，而六种其他疾病药物试验结果足够提交上市申请的概率超过70%。

另一方面，79%的进入申请阶段的癌症药物能够一次获批，比例超过了其他疾病药物。

研究还发现，高度个性化的药物试验比专注于更加普遍性疾病的药物获得批准的概率高。例如，四分之一的罕见病药物能够顺利从一期试验阶段进展到最终获得批准，几乎相当于心血管疾病等常见疾病药物的三倍。

这一点倒也不难理解。药物是以不同方式在不同人身上起作用，因此，如果目标人群越相似，就越容易创造出定制的治疗药物。此外，美国FDA优先批准罕见病药物。

这一点也有望促进更多癌症药物获得批准。药企越来越重视利用生物标记来作为参与试验的患者选择标准。具有某种蛋白质或某种特殊基因的患者可能更加容易或者更不容易患有某种疾病或对治疗产生反应。报告指出，利用生物标记来选择患者的生物医药公司比不这么做的公司获得批准的可能性高出三倍。

目前医药行业正在由开发广泛性疾病药物向更加个性化的药物转变。从生物标记的角度看，现代科学正在揭示与疾病相关的新的基因标记。基因测序的成本大幅降低，将有利于加快生物标记研究。

百时美施贵宝和默克等医药巨头已经在Opdivo和Keytruda等个性化癌症疗法上取得巨大成功。报告称，加大利用生物标记以及对免疫疗法的兴趣升温将显着推动未来癌症药物获得批准。

英文来源：Fortune.com

来源：NAI500

（原标题：报告称血液疾病药物获美国FDA批准可能性最高）

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