医药行业在精准医学上投下巨大赌注：五大趋势将重塑医疗服务

过去，医药都是在一类人群上进行试验却将之推广应用于所有患者，这种「一体适用」的模式将逐渐消亡。精准医学为医疗服务行业提供了范式转变的可能——不再需要依靠猜测进行工作、不再囿于多变的诊断方法、也不再采用基于广泛人口统计的治疗策略。精准医学能够提供的方法是可靠的，他们被现有的数据所佐证，从而帮助患者从更加全面的视角审视自己的疾病。

通过靶向治疗将精准医学应用于主流的临床工作最终会极大地促进疾病的预测和预防。医生可以通过差异性诊断减少当下医疗行业存在的低效现象。这些低效现象——假阳性、假阴性、不必要的治疗以及过度用药或药量过少等等——都对医药公司经济收益水平和医疗服务质量有很大的影响。图一阐释了精准医学在治疗手段上带来的范式改变：

图片来源： Frost & Sullivan -Figure 1: New Paradigm Shift in Treatment

图片释义：医学从原来的「一体适用」模式逐步进化为「分层医学」， 「分层医学」最终优化形成「精准医学」。「分层医学」是根据患者的疾病亚型、风险预测、人口统计数据、社会经济学、临床症状、生物标记物以及分子亚群等对患者进行分群，从而采用更加合理有效的治疗手段。「精准医学」则将亚群单位缩小到了一个人，结合基因组学以及其他组学、个体的生活习惯、健康史、病史、服从性以及外源性因素判断可行的治疗方法以及药品的疗效。

值得一提的是，在许多情况下，这些新的模式不仅仅依靠新系统或者新技术下的观察来收集信息。事实上，有许多前沿的机构已经开发出了挖掘现有信息的方法，并将之应用于精准医学。今天，我们将带您了解当下塑造这种医学转变的五个关键趋势。

1、「试和错」的高额成本使得精准医学在靶向治疗中有莫大的优势

在全球减少医疗成本的压力不断增大的背景下，价值导向的退还模型以及医疗健康的数字化趋势都驱使医疗行业从「一体适用」的模式向靶向治疗方式转变。最近《自然》杂志的一篇研究表明，约 90% 的传统热销的药物仅仅对 30%-50% 的患者有效。更加糟糕的是，每年大约 30% 的急性住院都是由这些不精准药物的副作用和不良反应引起的。为了减少这些低效现象，卫生部门实行了有关药品定价的透明化措施，为患者中心的靶向治疗体系配置了复杂的结果补偿的模型。

依据这些趋势，制药公司在类似减少研发以及侵蚀营业利润率等方面受到了不小的压力，这也迫使他们去回顾传统的大片横扫式的商业模式，考虑未来向精准医学发展的策略，扩大现有的关注领域，从而打开新的收益渠道。

精准医学涉及不同层次的患者的分群，能以共同开发药物处方和诊断方法的方式，在未来的靶向治疗的临床试验中达成优化成本、缩短时间、提高成功率的目标。

当下的药物开发行业十分看好精准医学。最好的药物生产/生物制药公司在近五年内将他们在个体化医疗上的投资翻了一番，并且在下一个五年内还会有三分之一的增加。

无论他们现有的药物生产投资组合如何，这能够使医药行业竞争中的佼佼者对于精准医学有着更强的责任感。而且《塔夫兹药物开发研究中心的影响报告》（the Tufts Center for the Study of Drug Development (CSDD) ’s Impact Report）指出，临床实验中 73% 的肿瘤药物和 42% 的非肿瘤药物都以某种形式的生物标记物作为标签，这意味着他们能作为药物应用于精准医学的靶向治疗。

2、随着基因技术的发展，资金和时间成本不再是精准医学发展的障碍

最近几十年内，有关基因组学的科学知识以及技术进步呈指数爆炸式增长，而基因组学的成熟促进了基于诊断结果的靶向治疗的发展。同时，直线下降的实验成本以及新兴的可供选择的快速分子实验使得分子诊断技术从科研领域推广到了临床应用。

这种趋势在全球启动大规模人群的基因组测序阶段达到了顶峰——大量的以百万人为单位的群体研究提供了数不胜数的可挖掘的数据，这能极大地推动精准医学的初步开展。将这些基因组数据整合进临床工作，从而更加深入地研究遗传性疾病和慢性疾病对于精准医学具有极其深远的意义。

当下有创新精神的公司，比如 IBM Watson（医疗人工智能系统）、N-of-One（一个分子测定系统供应商）和 2bPrecise LLC（一家全面药方公司），都开发出了先进的临床决策支持解决方案。这种将基因数据、临床数据和有关生活习惯的数据结合分析的方法推倒了精准医学投入实践最后一个壁垒。

基因组数据整合到临床工作流程中，将创建具有与电子医疗记录系统相似的类似的学习卫生系统。这个系统将会在未来三到五年内得到普及，尽管不同国家的应用进程会有所不同。

3、精准医学不再只关注癌症：新的结合诊断（CDx）和生物标记物在非肿瘤学诊断领域广泛应用

随着有关人类基因组及其与疾病发生发展关系的知识的累积，当下的结合诊断与生物标记物将会不再局限于肿瘤领域而覆盖更多的非肿瘤疾病的治疗。以戴苏迪克斯团队（Diaceutics Group）最新的统计为例，现在有 93% 的临床三期实验是以诊断为导向的，更加有趣的是，这其中的三分之二都是针对非肿瘤药物的。这极大地推动了当下「结合诊断平台」技术的革新，促进了精准医学在肿瘤治疗之外的应用。

制药公司和诊断公司都增加了对研究非肿瘤疾病中生物标记物的投资，例如感染性疾病、中枢神经系统病况和心脑血管疾病。这些投资扩大了有关全部生物标记物的研究范围，增加了应用于诊断的策略。以中枢神经系统病况为例，它与疾病的恶化有着极大的遗传相关性。精神分裂症、帕金森氏病以及阿尔兹海默病等病的靶向治疗都在生物标记物的鉴定阶段取得了初步的成功。

4、精准医学利用医疗大数据提高慢病管理的预防性医疗服务

在过去的几十年内，现代化驱动的生活方式的转变对人类健康和社会福祉产生了巨大的影响。如今人类在亚健康的状况下以高额的医疗保健费用为代价获得了更长的寿命，生活习惯所导致的慢性疾病就变成了全球首要的健康问题。随着对这些慢性病的关注不断增加，除了诊断和治疗，预防和治愈这些慢性病成为了新的热点。这需要对除了临床病史之外的个人的健康、生活习惯以及生活环境数据的全面考察从而有效地筛选出高危人群进行预防性的靶向治疗。

通过收集关键数据，例如，家族病史、饮食习惯、酒精摄入量、是否抽烟、体重、摄盐量、日常活动等等，精准医学能够对内在的组学因素以及外在的止点信息的进行深入分析，最终达成分层医学的实践目标。当下涌现了许多有创新性的健康指导平台，一些久经考验的行为治疗程序比如 Omada（糖尿病患者的数字行为治疗方案）和 Zinpongo（私人的营养方案）都证明他们的产品在急性慢性病的预防和管理上提供了有效的替代疗法。

5、精准医学将推动医疗行业的消费主义时代的到来

在医疗保健领域最大的变革性的转变就是对「被量化的个体」这一理念的强调。数字医疗产生了大量的私人健康和生活习惯方面的数据，于是，消费主义在医疗行业随之兴起。随着如火如荼的消费者参与运动的开展，人们更能接受健康教育的信息并且愿意积极参与到他们自己的健康决策中来。这种趋势与不断发展的精准医学实践同步发展，扩大患者及其护理人员的责任感，同时，在未来的研究和创新中发挥重要重要的作用，创造一个学习型的卫生健康系统。

此外，精确医学实践与不断发展的以消费者为中心的医疗服务商业模式（如直接面向用户的 DTC诊断、远程医疗和电子处方）的融合，将推动实验研究进展、就诊和药物成本的透明化。 这也反过来使患者对自身所需要花费的实际护理成本有更清晰的认识，从而使他们更加重视自身健康，并因此最终降低总体的费用负担。

毫无疑问的是，技术的革新将会在精准医学的实践中起到关键性作用。一系列的相互关联的健康技术，例如可穿戴设备、远程医疗、人工智能以及虚拟现实等等，都将会协助消费者变成自己健康的主宰者，参与到自身的健康决策过程中来。

来源：Forbes   作者：Reenita Das