为什么预防癌症的研究受冷遇_医疗健康

2015

12/30

12:58

科学网

作者：氢分子医学

医疗健康

大部分人相信，预防癌症发生显然比治疗更好，但是受经济规律的影响，科学家会选择治疗癌症作为研究目标，而不是选择预防。美国的专利系统和FDA药物批准程序是决定科学家这一选择的原因。选择晚期癌症为目标，只需要延长癌症患者几个月生存时间，就可以获得药物有效的认证，不需要太长的研究周期。但是如果选择预防癌症或早期癌症，则需要更长时间的观察，延长更长的生存时间，才能确定效果。

这是麦克阿瑟基金会“天才奖”的奖金获得者MIT经济学教授Heidi Williams的最新发现，他与芝加哥大学经济学教授Eric Budish，利用MIT创新创业和战略管理助理教授Ben Roin发明的新技术，一起对这一问题开展研究。他们提出，对癌症早期开展研究具有非常重要的社会价值，但是他们的研究却发现，社会给私人企业提供的这方面激励非常少。导致企业对癌症早期的研究或预防研究非常少。

专利保护期是确定的，当获得药物专利后，制药公司会用最快速度向FDA提供药物安全性和有效性的证据，这一过程越快，依靠专利保护获得新药高利润的时间越长。开发对晚期癌症治疗药物显然能更快完成药物研究过程，预防癌症作用要获得确定性证据相对困难。病情发展越快，获得明确有效的难度越小，虽然这种效果可以非常小，例如只能延长患者几周的寿命。

这种现象甚至都被写近药物化学教科书中，“一些化合物从没有被开发为药物，因为专利保护期太短，导致无法收回药物研发成本。”（更不要说氢气这种没有专利保护的化合物，几乎没有人会把这些物质作为新药去研究，因为不能换取专利保护利润，你研究成功可能是给他人做嫁衣）。

FDA批准药物上市必需经过临床研究的规定已经有许多年，虽然药物专利保护期为20年，但药物真正受到保护的时间平均只有12.5年。

研究发现，1973年到2011年之间，美国有大约12000项晚期癌症研究，这些患者只有10%可生存5年。但针对早期阶段的研究只有6000项，这些患者70%可生存5年。超过17000项是对存活希望渺茫的癌症复发患者，而预防癌症的研究只有500项。患者预期生存时间越短，被纳入研究的比例越高，虽然符合研究机构利益，但显然不符合公众利益。

解决这一问题的方法有很多，如通过立法工作赋予FDA基于健康改善代替生存时间作为批准新药的标准，这些指标包括白细胞计数和白血病骨髓特征，这些指标和生存高度相关，能加快白血病药物临床试验的速度。另外一个办法就是根据药物研发时间调整药物专利保护时间。虽然1984年哈奇·维克斯曼法案考虑到这一因素，但仍然不能满足保护这些药物研发者积极性的目的。

文章提出的问题确实存在，但分析并不全面，临床和药物研究，不全部都是来自药物企业，也有一些属于科学家申请政府基因开展的工作，对科学家来说，最快最容易验证研究思路是医学生物学研究的常规模式，如果不能在短时间内完成课题，写出文章，就难以申请到新研究项目，生存都会成为问题。所以针对晚期癌症开展研究也是许多科学家的必然选择，这并不是经济因素，而是学术浮躁的模式导致。

一般来说，预防性药物研发存在的困难比较大。例如他汀类药物，就是典型的通过控制血脂，减少动脉硬化，预防心脏病和中风发生。即使动脉硬化发生，并不是所有患者都会必然发生心脏病和中风，但发生几率会明显增加。控制血脂能减少动脉硬化发生几率，确实能减少心脏病和中风发生，经过长期的临床研究努力，这一观点已经取得了明确的临床研究证据。尽管如此，并不是每个服他汀物的人都有实质性价值，本质上是为预防少数人可能发生心脏病，所有高危人群一起控制血脂减少发生几率，这对群体是有价值的，但对个人是无法确定的。更重要的是，这种药物自身也会带来副作用，这种副作用几率和预防效果比例之间就必须进行权衡，所以各种指南争论不断就是这个原因。预防癌症发生，比心脏病发生的几率更低，而且种类多，集中到一种癌症，就是罕见了。所以用药物预防癌症，获得临床研究证据，那不是一般困难。如此困难的研究，如果没有更高的预期利润，只能让真慈善家出资了。

来源：科学网作者：氢分子医学

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