囊性纤维化重磅药物Orkambi获批
美国食品药品监督管理局今天批准了治疗囊性纤维化的药物Orkambi，该药旨在治疗有2个拷贝F508del突变的12岁及以上年龄囊性纤维化（CF）患者。以Kalydeco和lumacaftor为主要成分的...
2015-07-06 11:27
盘点：2015年欧盟推荐的10款孤儿药及抗癌药
Alexion制药公司研发的治疗磷酸酯酶缺乏症的药物。Strensiq是这个领域首例疗法，FDA授予了其孤儿药地位。此次获得CHMP支持也是“特殊审批”，因为该药的安全性和有效性数据并不...
2015-07-01 10:33
全球生物制药行业的趋势和挑战
判断生物制药行业是否景气有个重要指标：获批并上市的新药物的数量。经历了长期的今年估计衰退后，近期生物制药行业迎来了复苏。除此以外，行业的一些其他的主要发展和趋势也可...
2015-06-23 16:37
孤儿药研发最新情况
德国赞邦公司宣布他们研制的治疗中、晚期帕金森病患者的药物Xadago（沙非酰胺）在德国批准上市。Xadago向美国FDA新药申请已经被接受并通过了FDA的备案，PDUFA日期是2015年12月29日。
2015-05-21 09:35
辉瑞潜力重磅药物角逐杜氏肌营养不良市场
近日辉瑞公开宣布，其治疗杜氏肌营养不良（DMD）的抗肌生成抑制素单克隆抗体潜力药物PF-06252616已纳入二期临床试验的第一位患者。此药物能够抑制肌生成抑制素，提高肌肉含量，...
2015-01-08 13:04
EvaluatePharma预测2020年全球20大孤儿药和罕见病药
根据全球领先的医疗健康领域行业及市场调研公司Evaluate Pharma近期发布的数据估计，到2020年，全球孤儿药市场价值或将达到1760亿美元，接近处方药销售总额的19%。
2014-12-18 15:54
2020年孤儿药市场将达1760亿美元 BMS或超诺华
evaluate Pharma最近发布的一份孤儿药研究报告显示，其销售增长速度无放缓迹象，到2020年孤儿药销售额将占处方药销售总份额的19％，达1760亿美元。
2014-11-25 10:10
2014年孤儿药市场报告
近日，EvaluatePharma发布2014年孤儿药报告，预计孤儿药市场规模将从2014年的970亿美元增长到2020年的1760亿美元，年复合增长率达到10 5%，这几乎是处方药(除仿制药以外)市场规模增速的两倍。
2014-10-31 09:28
FDA批准Humira用于2-4岁儿科多关节型JIA患者
9月下旬，FDA才批准了Humira第8个适应症——儿科克罗恩病，近日，Humira监管方面又传来喜讯，FDA已批准扩大Humira儿科多关节型幼年特发性关节炎（JIA）适应症范围，用于2-4岁多...
2014-10-13 09:15
盘点：2014年FDA批准的孤儿药
1982年，美国的罕见病家庭和支持团体成立了一个“非正式联盟”，呼吁立法支持孤儿药和治疗罕见病的药物研发，1983年，这个组织成功使美国国会通过了“孤儿药法案”，该法案制定...
2014-09-24 10:40
“重磅炸弹”模式步履维艰 孤儿药可否小鬼当家？
“重磅炸弹（blockbuster）”是医药行业领域最被人津津乐道的词汇，无论是`医药巨头，还是国内雨后春笋般发展的医药企业都期待着能拥有自己的“重磅炸弹”。
2014-09-03 10:26