丹纳赫集团旗下的全球生命科学领域的先行者Cytiva(思拓凡)将主导开发一款用于治疗胃肠道 (GI) 癌症的变革性in vivo CAR-T细胞治疗平台,并大幅降低生产成本;美国卫生高级研究计划署 (ARPA-H) 的体内免疫细胞工程 (EMBODY) 项目将为其提供资助。
Cytiva全球首席技术官Beate Mueller-Tiemann表示:“我们很荣幸能与世界领先的学术机构合作,整合基因编辑、递送创新、癌症治疗等多个学科的专业知识。”
该研究的参与方将包括创新基因组学研究所 (IGI)、加州大学旧金山分校 (UCSF)、加州大学伯克利分校、斯坦福医学院和俄亥俄州立大学。丹纳赫集团旗下的Integrated DNA Technologies (IDT) 和Aldevron也将提供临床应用解决方案。
以上合作旨在开发一种基于非病毒脂质纳米颗粒 (LNP) 的in vivo CRISPR基因组编辑系统,该系统可直接在体内构建靶向癌症的CAR-T细胞,而无需传统的资源密集型的细胞提取和回输,以解决细胞和基因治疗领域的三大持久挑战:
突破实体瘤治疗限制:从血液癌症扩展至胃癌、胰腺癌和结直肠癌等实体瘤。
实现in vivo CAR-T疗法:在体内工程化免疫细胞,避免复杂且高成本的体外自体细胞处理流程。
大幅降低生产成本:目标是将制造成本降低至当前标准的十分之一,从而提升疗法的可及性。
IGI技术与转化负责人Fyodor Urnov表示:“这项合作是迈向精准、个性化、可扩展癌症治疗的大胆尝试。我们汇聚了来自学术界、产业界和政府的‘复仇者联盟’般的强大团队,致力于开发首个可注射的基因编辑器,有望重新编程患者免疫系统,精准消灭癌细胞。”
该项目将扩展丹纳赫与IGI在CRISPR疗法方面的技术积累,并与Danaher Beacon for CRISPR Cures项目协同推进。
丹纳赫生命科学组学解决方案首席技术官兼项目首席研究员Sadik Kassim博士表示:“ARPA-H的EMBODY项目是推动下一代免疫疗法普及的重要一步。我们将专注于提升研发速度与生产的可扩展性,力求提供高质量的创新疗法,改善患者预后,并提升可负担性,为整个医疗体系创造长期价值。”
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