近日，注册成立于张江的神曦生物宣布，其自主研发的AAV-NeuroD1基因治疗产品NXL-004在苏州大学附属第四医院（苏州市独墅湖医院）完成首例患者给药。受试者为复发脑胶质瘤患者，手术及给药过程顺利，患者术后状况平稳，未见明显不良反应，恢复良好，术后1周顺利出院。据悉，这也是全球首例AAV-NeuroD1基因疗法临床用药。
资料显示，神曦生物专注于开发新型的神经再生疗法，来治疗神经退行性疾病和神经损伤。核心技术基于陈功教授团队的科研成果，将星形胶质细胞原位转分化为具有功能性的神经元，从而再生并修复神经系统。技术平台可应用于众多神经疾病的治疗，如脑卒中、脑胶质瘤、阿尔茨海默症、亨廷顿舞蹈症、渐冻症、帕金森病以及眼科疾病等。
恶性脑胶质瘤具有高死亡率的特征，其中大部分为胶质母细胞瘤（GBM），现有恶性胶质瘤的标准治疗包括手术、放疗和化疗等。尽管近年来对恶性胶质瘤的认知已经有了很大的进步，但治疗效果还很有限。此外，在恶性胶质瘤患者中，复发几乎不可避免，且复发后的生存期很短，因此亟需更有效的治疗方案。
NXL-004是基于陈功教授团队开创性的原位转分化技术平台而开发的创新治疗方法，也是首款获得FDA孤儿药资格认定的针对恶性胶质瘤的AAV基因治疗产品。其工作原理是在胶质瘤细胞里过表达神经转录因子NeuroD1，抑制肿瘤细胞的分裂增殖，同时推动其向神经细胞的转分化。与放化疗相比，NeuroD1基因疗法从肿瘤细胞内部起作用，改变其基因表达的转录组，对周围组织或其他器官的细胞副作用较小。此次开展的临床研究的目的是评估NXL-004注射液在治疗恶性脑胶质瘤患者中的安全性、耐受性，并初步探索有效性。
为你推荐
资讯 武田制药公布Oveporexton新关键性研究数据
在第40届美国联合专业睡眠学会年会（SLEEP 2026）上公布的3期研究次要及探索性终点结果进一步显示，Oveporexton在广泛的日间及夜间症状方面带来改善
2026-06-16 12:58
资讯 兆科眼科硫酸阿托品滴眼液澳洲上市注册申请获受理
6月15日，兆科眼科发布公告称，公司就其用于减慢儿童近视加深疗法的硫酸阿托品滴眼液（0 02%剂量，产品代码：NVK002）提出的注册申请已获澳洲Therapeutic Goods Administrati...
2026-06-16 10:53
资讯 和铂医药和百图生科宣布联合成立AI医药公司
6月15日，和铂医药和百图生科联合宣布，双方将建立全面战略合作伙伴关系，联合创立一家面向全球市场的新型AI管线研发公司MegaStream Techbio。
2026-06-16 10:25
资讯 陪审团认定安进故意侵权，和铂医药最高可获6060万美元赔偿
今日，和铂医药（02142 HK）发布公告，美国特拉华州联邦地区法院的陪审团就和铂医药针对安进公司（Amgen Inc ）及其子公司Teneobio, Inc （以下合称“安进”）提起的专利侵...
2026-06-15 21:28
资讯 年内创新药上市企业最大回购计划
港股上述企业，中国生物制药（正大天晴为其旗下公司）今日发布公告，2026年6月12日，公司董事会决议通过一项股份购买计划，将视市场情况于未来12个月以不超过20亿港元总价在公开...
2026-06-15 15:56
资讯 蚂蚁阿福拍皮肤功能升级，试水“AI+医生把关”协作模式
6月15日， "蚂蚁阿福 "宣布“拍皮肤”功能升级：可识别皮肤病种类从50种增至100多种，覆盖99%的线上就医常见皮肤问题。
2026-06-15 11:27
资讯 即将获批的“老花眼”滴眼液被云顶新耀收购
6月8日，云顶新耀（01952 HK）发布公告，宣布与箕星药业达成资产收购协议，获得LNZ100（1 44%醋克利定，美国商品名VIZZ）在大中华区（包含中国大陆、中国香港、中国澳门和中国...
2026-06-14 19:25
资讯 百奥泰永和工厂EU GMP检查，存在偏差管理相关措施不到位的问题
百奥泰今日发布公告称，公司于2026年2月4日至2月12日接受了法国国家药品与健康产品安全局（ANSM）针对欧盟药品生产质量管理规范（EUGMP）符合性的现场检查。
2026-06-14 16:21
资讯 化学仿制药药学研究重大缺陷情形有哪些，触及将不予批准，
药品审评中心在审评过程中发现存在重大缺陷的， 不再要求注册申请人补充资料，基于已有申报资料作出不予批准的审评结论。
2026-06-14 10:21
资讯 全球首发，首个基础胰岛素/GLP-1RA周制剂诺和杰即将在中国率先上市
作为诺和诺德“中国同创”项目的重要里程碑，诺和杰的3期临床研究COMBINE 1由北京大学人民医院纪立农教授牵头开展。这是诺和诺德历史上首次由中国专家担任全球首席研究者的国际...
2026-06-13 20:11
资讯 诺未生物完成亿元 B 轮融资，加速 HPV 治疗性核酸新药临床开发进程
所募资金将重点用于加速其全球首创 HPV 治疗性核酸药物 NWRD08 的 Ⅱ 期临床试验推进、扩大临床研究中心布局、完善 GMP 生产基地建设以及下一代创新管线的研发储备。
2026-06-12 15:41
资讯 ERA 2026重磅数据发布：耐赋康携23项最新研究，持续领跑IgA肾病对因治疗赛道
IgA肾病是我国最常见的原发性肾小球疾病，高达75%的患者会在20年后进展至肾衰竭，长期以来，临床缺乏靶向病因的精准治疗方案。
2026-06-12 14:11
资讯 诺华盐酸阿曲生坦降价53%，冲击今年国谈
6月9日，四川省药械招标采购服务中心发布《川药招〔2026〕124号 关于公示部分药品降价的通知》，共涉及228个药品减价，其中,诺华用于治疗IgA肾病的盐酸阿曲生坦位列其中，每盒3...
2026-06-12 13:16
资讯 药明康德对美国国防部发起诉讼
今日早间，药明康德（603259 SH、02359 HK）发布公告称，2026年6月11日（美国时间），公司已在美国哥伦比亚特区联邦地区法院对美国国防部提起诉讼。
2026-06-12 11:03