近日，注册成立于张江的神曦生物宣布，其自主研发的AAV-NeuroD1基因治疗产品NXL-004在苏州大学附属第四医院（苏州市独墅湖医院）完成首例患者给药。受试者为复发脑胶质瘤患者，手术及给药过程顺利，患者术后状况平稳，未见明显不良反应，恢复良好，术后1周顺利出院。据悉，这也是全球首例AAV-NeuroD1基因疗法临床用药。
资料显示，神曦生物专注于开发新型的神经再生疗法，来治疗神经退行性疾病和神经损伤。核心技术基于陈功教授团队的科研成果，将星形胶质细胞原位转分化为具有功能性的神经元，从而再生并修复神经系统。技术平台可应用于众多神经疾病的治疗，如脑卒中、脑胶质瘤、阿尔茨海默症、亨廷顿舞蹈症、渐冻症、帕金森病以及眼科疾病等。
恶性脑胶质瘤具有高死亡率的特征，其中大部分为胶质母细胞瘤（GBM），现有恶性胶质瘤的标准治疗包括手术、放疗和化疗等。尽管近年来对恶性胶质瘤的认知已经有了很大的进步，但治疗效果还很有限。此外，在恶性胶质瘤患者中，复发几乎不可避免，且复发后的生存期很短，因此亟需更有效的治疗方案。
NXL-004是基于陈功教授团队开创性的原位转分化技术平台而开发的创新治疗方法，也是首款获得FDA孤儿药资格认定的针对恶性胶质瘤的AAV基因治疗产品。其工作原理是在胶质瘤细胞里过表达神经转录因子NeuroD1，抑制肿瘤细胞的分裂增殖，同时推动其向神经细胞的转分化。与放化疗相比，NeuroD1基因疗法从肿瘤细胞内部起作用，改变其基因表达的转录组，对周围组织或其他器官的细胞副作用较小。此次开展的临床研究的目的是评估NXL-004注射液在治疗恶性脑胶质瘤患者中的安全性、耐受性，并初步探索有效性。
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