“重磅炸弹”，首个销售额破10亿美元的国产创新药诞生

2月26日，百济神州公布2023年第四季度和全年美股业绩报告。2023年，公司全年业绩再创历史新高，总收入达25亿美元，同比增长74%。其中，BTK抑制剂百悦泽（泽布替尼）全球销售额首次突破十亿美元大关，全年销售额达13亿美元，成为国内首个“十亿美元分子”。

国内首个“十亿美元分子”

泽布替尼是百济神州自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，其设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学特征，泽布替尼已被证明能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。

2019年11月，泽布替尼获得美国FDA批准上市，实现中国原研新药出海“零的突破”，并于次年6月在国内获批上市。在此前的全球3期头对头ALPINE试验中，长期随访数据显示，泽布替尼对比伊布替尼持续显示出更优异的疗效和安全性，印证了其全球“同类最佳”的优势。截止目前，泽布替尼已累计在全球超过65个国家及地区获批，适应症覆盖CLL、华氏巨球蛋白血症（WM）、套细胞淋巴瘤（MCL）、边缘区淋巴瘤（MZL），是适应症覆盖最广泛的BTK抑制剂。

泽布替尼自获批以来，销量一路突飞猛进，其2020年至2022年销售业绩分别为4170万美元、2.18亿美元、38.29亿元，IQVIA数据显示，截至2022年底泽布替尼已成为国内BTK领域市场份额第一的产品，也成为百济神州重要的业绩增长极之一。2023年，泽布替尼作为百济神州明星产品，贡献了近过半数的销售额，其第四季度全球销售额为4.13亿美元，同比大增135%，全年销售额突破十亿美元里程碑，达13亿美元，同比增长129%，正式跻身“重磅炸弹”药物行列。同时，百济神州在公告中称，美国是公司收入最高的市场，去年营收为11亿美元，同比增幅119%。

据悉，在全球生物制药领域，年度收入超10亿美元的药物通常被称为“重磅炸弹”药物。统计数据显示，每年出现的“重磅炸弹”药物距离其第一次上市的时间通常需要大约10年。而泽布替尼自2019年在美国取得首次批准以来，仅4年便成为“重磅炸弹”药物，速度可谓之快。同时，该药也成为国内首个销售额破十亿美元的国产创新药。泽布替尼可谓一举打破了国内创新药的2项纪录，具有重要意义。

根据百济神州的公告，泽布替尼在2023年获得美国FDA对更新说明书的批准，纳入在3期ALPINE试验中治疗R/R CLL/SLL成人患者取得的PFS优效性结果；获得欧盟委员会和加拿大卫生部批准，联合奥妥珠单抗用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的R/RFL成人患者；新增4个市场，获得治疗R/R和初治(TN)CLL适应症注册批准；在ASH年会上，公布3期ALPINE试验的积极随访数据，泽布替尼对比伊布替尼在治疗R/R CLL/SLL中展现出持续的PFS获益，且心血管事件发生率持续较低。

同时，百济神州预计泽布替尼将于2024年3月和6月分别获得美国FDA和NMPA批准，联合奥妥珠单抗用于治疗既往接受过至少两线系统性治疗的R/R FL成人患者；预计将于2024年上半年，向EMA和加拿大卫生部递交一项片剂新剂型上市申请；于2024年下半年向美国FDA递交该项新剂型上市申请。

去年亏损约67亿元，同比收窄33%

虽然手握“十亿美元分子”，但去年百济神州依然处于亏损状态。财报显示，2023年百济神州按美国公认会计原则(GAAP)计算亏损12.1亿美元，不过同比缩窄33%。

百济神州公告称，净亏损较去年同期有所改善，主要由于经营亏损减少，并因BMS仲裁和解获得3.629亿美元的非经营收入。去年8月，百济神州宣布与BMS-Celgene和解并终止3款成熟产品商业化合作，注射用紫杉醇（白蛋白结合型）的中国权益全部归还BMS，百济神州方面有权继续销售瑞复美和维达莎的所有库存，直至售罄或2024年12月31日（以较早发生者为准）。

此外，百济神州的另一款核心产品——PD-1抗体百泽安（替雷利珠单抗）也贡献不小，业绩报显示该药2023年全年销售额为5.37亿美元（约合人民币38.65亿元），同比增幅35%。目前，替雷利珠单抗在中国获批上市的适应证已达到12项，其中11项纳入医保药品目录，也是目前纳入适应证数量最多的PD-1产品，广泛覆盖肺癌、肝癌等我国高发癌肿。2023年，替雷利珠单抗在欧盟、英国获批，同时该药正在全球10个市场接受监管审评。百济神州方面表示，在美国，替雷利珠单抗预计将于今年内获得FDA批准，用于一线和二线治疗食管鳞癌（ESCC）。

目前，百济神州在研药物管线超过50款，包括单抗、双抗/多抗、ADC、细胞治疗、mRNA等。财报显示，百济神州预计将于2024年，启动至少 10 个新分子实体的首次人体临床试验，加速下一阶段的研发浪潮。