九天生物眼科基因治疗药物SKG0106获批IND_医药

2023

10/25

16:10

医谷网医药

近日，九天生物宣布旗下揽月生物医药科技有限公司自主研发的AAV眼科基因治疗药物SKG0106眼内注射溶液的临床试验申请(IND)获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，开展治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)的新药临床试验。

年龄相关性黄斑变性(AMD)是一种可引起中央视力严重受损、造成老年人不可逆失明的进行性疾病。其中，以脉络膜新生血管(CNV)形成、出血、渗出为特征的新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)是引起不可逆的视力损伤、严重致盲的最主要原因，在AMD致盲患者中占比高达90%。目前临床上采用的抗VEGF药物治疗nAMD，需长期且频繁地进行眼内注射，患者负担大且依从性差。

SKG0106是一款在研眼科基因治疗药物，由新型重组腺相关病毒(rAAV)衣壳携带编码独特设计的抗血管内皮生长因子(VEGF)蛋白的转基因序列，通过单次玻璃体腔注射，在眼内转导视网膜细胞后持续表达具有抗新生血管生长功能的蛋白，从而抑制眼内新生血管增生、阻断血管渗漏和视网膜水肿，实现对nAMD的治疗。此前，KG0106于今年6月获FDA批准开展治疗nAMD全球I/IIa期临床试验，试验已启动。

九天生物致力于基因疗法的研发，目前已创建腺相关病毒(AAV)基因治疗研发、生产一体化平台，拥有衣壳发现、病毒载体设计和构建、工艺开发、分析开发以及临床级质粒和病毒载体大规模GMP生产能力，其研发管线，覆盖眼科、神经、心血管和代谢等疾病领域，多个创新基因治疗项目已获中美监管批准开展临床试验或已进入IND申请阶段。

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