国内首个，原启生物靶向GPRC5D 的CAR-T疗法临床试验获批_医药

2023

08/11

17:27

医谷网医药

日前，据国家药监局官网信息显示，原启生物靶向GPRC5D治疗R/R MM（复发难治性多发性骨髓瘤）的CAR-T产品OriCAR-017注射液新药临床试验（IND）申请获得正式批准，这也是中国首个、全球第二个获批临床的靶向GPRC5D的CAR-T细胞治疗产品。

据了解，GPRC5D是一种G蛋白偶联受体，在多发性骨髓瘤细胞上高度表达，而在正常组织中的表达较低，是多发性骨髓瘤一种有潜力的治疗靶点。研究发现，GPRC5D与BCMA彼此独立表达，因此无论是对于复发难治的末线患者，还是对于曾接受BCMA为靶点的CAR-T、双抗或ADC药物治疗后，BCMA低表达或阴性的复发病例，GPRC5D靶向药物都有望成为新的治疗选择，具有巨大的临床价值。

此前，OriCAR-017的探索性临床研究阶段数据已经在2022年ASCO（美国临床肿瘤学会年会）和2022年EHA（欧洲血液学会年会）上披露，该项研究入组10名患者，包含5名曾接受BCMA CAR-T细胞疗法治疗的病例，4名伴髓外病变（EMD）的病例。据最新数据显示，中位随访时间为280天（217~459天），ORR（总体缓解率）达到100%，sCR（严格意义的完全缓解）达到80%。安全性方面，经治疗后，患者仅出现1例2级CRS（细胞因子释放综合征），其余均为1级，未发现ICANS（免疫效应细胞相关神经毒性综合征），且没有出现3级及以上的皮肤毒性和指甲变化，且在接受治疗后的长期随访中未观察到感染事件发生。

去年10月，OriCAR-017被美国FDA授予孤儿药资格认定（ODD），该认定主要基于OriCAR-017产品在中国开展的first-in-human（FIH）I期临床研究的积极结果（NCT05016778）。在获得孤儿药资格后，OriCAR-017产品将有资格享受若干优惠政策，包括FDA对临床研究指导支持、特殊费用减免，以及批准上市后产品在美国的七年市场独占权等。