全球首款!1周仅1次,长效血友病A疗法获批上市

医药 来源:医谷网
2023
02/27
10:16
医谷网 医药

近日,赛诺菲宣布FDA已批准其重组蛋白药物Altuviiio(efanesoctocog alfa)上市,用于预防、治疗血友病A成人及孩童患者出血。该药有望通过每周1次的预防性给药,维持正常的凝血因子VIII活性水平,以延长对A型血友病患者的出血保护。

血友病是由基因突变导致凝血因子缺乏的一种遗传性出血疾病,主要分为A型(占比85%)、B型(占比15%)和C型(罕见),病因分别为凝血因子Ⅷ、Ⅸ、Ⅺ的缺乏。血友病A是最常见的血友病类型,以反复出血及其相关并发症为主要临床表现,其中约80%为关节出血,其并发症主要是慢性出血性关节病变。目前,血友病A主要采取凝血因子VIII替代治疗,不过其在血液中的半衰期受血管性血友病因子(vWF)限制,当vWF被降解时VIII也同时被降解,因此患者通常每周需要接受3-4次凝血因子VIII输注,这为其生活带来极大的不便,也给患者及家庭带来了巨大的治疗负担。

Altuviiio是一种first-in-class高持续性的凝血因子VIII替代疗法,通过将凝血因子VIII与Fc、vWF部分区域和XTEN多肽片段融合在一起,克服vWF对FVIII半衰期延长限制,显著延长药品在血液循环内的时间。此前,Altuviiio曾获FDA的突破性疗法认定、快速通道资格与孤儿药资格。

此次获批是基于开放标签、多中心的III期研究(XTEND-1)数据。该研究纳入159例12岁及以上患者,旨在评估每周1次接受Altuviiio对既往接受过凝血因子VIII替代疗法的严重A型血友病患者的安全性、有效性和药代动力学特征。

试验结果显示,每周一次Altuviiio预防性治疗可显著降低严重血友病A患者中的年出血率,在每周接受一次ALTUVIIIO预防性治疗的A组患者中,52周内中位年出血率(ABR)为0,平均ABR为0.71,达到了具有临床意义的出血预防的主要终点。安全性方面,Altuviiio展现良好的耐受性,没有观察到凝血因子VIII抑制剂的产生。XTEND-1试验详细结果发表于今年1月的《新英格兰医学杂志》。

近年来,血友病疗法进展不断。2022年8月,欧盟委员会批准BioMarin Pharmaceutical的基因疗法Roctavian有条件上市,用于治疗血友病A,这也是全球首款治疗获批的血友病A基因疗法,该疗法的在美上市申请于2022年10月为FDA接受,预计今年3月31日之前做出审评决定。2022年11月,FDA批准UniQure公司的AAV基因疗法Hemgenix上市,用于治疗成人血友病B型,这也是FDA批准的首款B型血友病基因疗法,该疗法定价350万美元,为全球最贵药物。

目前,国内已有多家公司在布局血友病药物的研发,包括至善唯新、华毅乐健、信念医药、天泽云泰等。血友病A方面,华毅乐健的GS1191-0445注射液今年1月获批IND,信念医药的BBM-H803注射液的临床试验申请于今年2月获得CDE受理;血友病B方面,至善唯新的ZS801注射液去年9月获批IND,信念医药的BBM-H901注射液于去年8月拟纳入突破性治疗品种。

为你推荐

2024百度健康产业生态大会举办,探讨AI如何打破“医疗不可能三角”资讯

2024百度健康产业生态大会举办,探讨AI如何打破“医疗不可能三角”

7月19日,在北京举办的2024百度健康产业生态大会上,百度集团资深副总裁、百度大健康事业群组总裁何明科发表主题演讲时表示,AI应普惠,科技是让人人健康最确定性的答案之一。

2024-07-19 18:27

全球首个且唯一获批白介素17A/F双靶点抑制剂优时比倍捷乐®强直性脊柱炎适应证获批资讯

全球首个且唯一获批白介素17A/F双靶点抑制剂优时比倍捷乐®强直性脊柱炎适应证获批

适用于常规治疗疗效不佳或不耐受的活动性强直性脊柱炎(AS,放射学阳性中轴型脊柱关节炎)成人患者

2024-07-19 15:43

重组A型肉毒毒素YY001全球首个医疗适应症临床获批,华东医药拥有优先选择权资讯

重组A型肉毒毒素YY001全球首个医疗适应症临床获批,华东医药拥有优先选择权

誉颜制药自主创新研发的注射用重组A型肉毒毒素YY001-002用于“治疗成人上肢肌肉痉挛”的新适应症临床试验申请已获得国家药监局药品审评中心CDE批准。此次获批是全球首次将重组A...

2024-07-18 22:18

拜耳达罗他胺达到转移性激素敏感性前列腺癌患者III期ARANOTE试验的主要终点资讯

拜耳达罗他胺达到转移性激素敏感性前列腺癌患者III期ARANOTE试验的主要终点

ARANOTE试验达到主要终点,与安慰剂加雄激素剥夺疗法(ADT)相比,达罗他胺+ ADT显著提高了影像学无进展生存期(rPFS)

2024-07-18 18:28

传奇生物CAR-T疗法2024H1销售额3.43亿美元,同比增长81.5%资讯

传奇生物CAR-T疗法2024H1销售额3.43亿美元,同比增长81.5%

7月17日,强生公司公布了其第二季度的财务报告,报告显示其销售额为224 47亿美元,同比增长4 3%;调整后的净利润为68 40亿美元,同比增长1

2024-07-18 14:21

远大医药收购天津田边及百济制药100%股份落地,夯实心脑血管急救与呼吸及危重症两大产业布局资讯

远大医药收购天津田边及百济制药100%股份落地,夯实心脑血管急救与呼吸及危重症两大产业布局

对天津田边制药有限公司(天津田边),以及南昌百济制药有限公司和江西百安百煜医药科技有限公司(两者合称:百济制药)100%股权的变更登记已顺利完成,为其呼吸及危重症、心脑...

2024-07-17 18:43

创新药物研发竞争激烈,人工智能帮助提升研发效率与速度     资讯

创新药物研发竞争激烈,人工智能帮助提升研发效率与速度

在创新药“出海”潮中,我们依旧面临着不同国家的标准治疗不同,对于不同国家研究中心表现不了解,选择研究中心决策等等困难。

文/燕晓明 2024-07-17 15:02

艾加莫德皮下注射国内获批上市,用于治疗全身型重症肌无力资讯

艾加莫德皮下注射国内获批上市,用于治疗全身型重症肌无力

7月16日,再鼎医药与argenx联合宣布,国家药品监督管理局已经批准了卫力迦(艾加莫德皮下注射,1000mg(5 6ml) 瓶)的生物制品上市许可申

2024-07-17 10:34

超40亿元,一款国产核药“出海”资讯

超40亿元,一款国产核药“出海”

今日(7月17日),放射性药物治疗公司辐联科技宣布,其与生物科技公司SK Biopharmaceuticals(下称“SK”)签署了一项对外授权许可协议。

2024-07-17 10:27

遭遇电信诈骗风波后,海普瑞上半年却扭亏了资讯

遭遇电信诈骗风波后,海普瑞上半年却扭亏了

近日,肝素龙头企业之一海普瑞发布2024年上半年业绩预告,预计今年上半年录得归母净利润为6 42亿元-7 35亿元,同比增长420 70%-495 72%;预计录得扣非净利润为3 08亿元-4 ...

2024-07-16 17:22

全局化思考 提升出海商业成功机率 ——2024上海(北虹桥)医疗器械产品出海商业化拓展资源对接会圆满落幕资讯

全局化思考 提升出海商业成功机率 ——2024上海(北虹桥)医疗器械产品出海商业化拓展资源对接会圆满落幕

本次活动汇聚了政府部门、金融投资机构、第三方医疗器械服务机构以及行业专家学者,共同探讨医疗器械产品出海的机遇与挑战。

2024-07-16 17:13

医药企业和医疗卫生机构需要密切关注的8种涉嫌商业贿赂的行为资讯

医药企业和医疗卫生机构需要密切关注的8种涉嫌商业贿赂的行为

医药、医疗卫生领域涉嫌商业贿赂的行为。

2024-07-16 09:49

原启生物CAR-T疗法获FDA快速通道资格资讯

原启生物CAR-T疗法获FDA快速通道资格

今日(7月15日),原启生物宣布FDA已授予公司CAR-T细胞注射液 (OriCAR-017) 快速通道资格 ,用于治疗复发 难治性多发性骨髓瘤 (RRMM)。

2024-07-15 15:00

市值约99亿美元,传奇生物收到并购邀约资讯

市值约99亿美元,传奇生物收到并购邀约

近日,据Seekingalpha网站报道,Street Insider的一份报告指出,传奇生物近日收到并购邀约,并聘请投资银行Centerview Partners帮助其董

2024-07-15 14:57

全球首个!华东医药壳聚糖医美填充剂KIO015已申请欧盟CE认证,预计明年获批资讯

全球首个!华东医药壳聚糖医美填充剂KIO015已申请欧盟CE认证,预计明年获批

近日,华东医药宣布英国全资子公司Sinclair旗下注射用皮肤填充产品KIO015已提交了欧盟CE认证申请。本次递交申请是基于该产品成功完成了PLUM临床研究,研究结果显示,与对照组相...

2024-07-15 13:50

云顶新耀伊曲莫德治疗中重度活动性溃疡性结肠炎的亚洲多中心III期临床研究维持期取得积极顶线结果 资讯

云顶新耀伊曲莫德治疗中重度活动性溃疡性结肠炎的亚洲多中心III期临床研究维持期取得积极顶线结果

7月15日,云顶新耀宣布伊曲莫德(VELSIPITY®, etrasimod)在治疗中重度活动性溃疡性结肠炎(UC)的亚洲多中心Ⅲ期临床研究的维持期治疗取

2024-07-15 09:30

华东医药引进澳宗生物依达拉奉片,预计年内提交急性缺血性脑卒中适应症上市申请资讯

华东医药引进澳宗生物依达拉奉片,预计年内提交急性缺血性脑卒中适应症上市申请

目前依达拉奉片针对急性缺血性脑卒中(AIS)适应症已完成国内临床Ⅲ期研究,预计2024年Q4申报NDA

2024-07-14 19:36

射频治疗仪、射频皮肤治疗仪类产品,未取得医疗器械注册证,不得生产、进口和销售资讯

射频治疗仪、射频皮肤治疗仪类产品,未取得医疗器械注册证,不得生产、进口和销售

国家药监局关于进一步明确射频治疗仪类产品有关要求的公告。

2024-07-13 10:27

2024年4月两款短缺药全国平均价资讯

2024年4月两款短缺药全国平均价

近日,上海市医药集中招标采购事务管理所发布《关于公示2024年4月部分短缺药全国平均价的公告》,共涉及盐酸精氨酸注射液和硝酸甘油片两款药品。

2024-07-13 10:14

国家医保局发文:心血管内科、骨科、血液净化科、康复科、医学影像科、临床检验科飞检中,严查这些行为资讯

国家医保局发文:心血管内科、骨科、血液净化科、康复科、医学影像科、临床检验科飞检中,严查这些行为

国家医保局梳理了心血管内科、骨科、血液净化、康复、医学影像、临床检验六个领域常见违法违规典型问题,下发《定点医疗机构违法违规使用医疗保障基金典型问题清单》,要求各省...

2024-07-12 22:24