针对血友病A，信念医药AAV基因疗法IND申请获受理_医药

2023

02/13

10:02

医谷网医药

近日，据CDE官网公示，信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司与上海勉亦生物科技有限公司联合申报的“BBM-H803注射液”临床试验申请获得受理。据悉，这是一款用于治疗先天性凝血因子VIII缺乏引起的血友病A候选AAV基因治疗产品。

信念医药创立于2016年，专注于开发以AAV为载体的创新型基因疗法，为基因缺陷遗传疾病、老年退行性疾病以及其它重大恶性疾病提供更加有效、安全的疗法。

BBM-H803注射液是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物，通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ（Factor Ⅷ，FⅧ）基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次治疗、长期有效”的治疗及预防出血效果。在设计上，BBM-H803注射液药物采用了拥有完全自主知识产权的肝靶向性血清型和高效基因表达盒，运用信念医药自主开发的无血清悬浮培养和层析工艺进行符合GMP要求的药物生产。

2022年12月BBM-H803获得FDA的孤儿药认定，用于治疗血友病A。这也是信念医药第二款获得FDA孤儿药认定的基因治疗药物，其第一款用于治疗血友病B的基因治疗药物BBM-H901注射液已于2022年8月15日获得FDA的孤儿药认定，用于治疗血友病B，该款产品目前正处于注册临床试验阶段。2021年8月BBM-H901注射液获准开展注册临床试验（CTR20212816），2021年12月完成首例受试者给药。

目前，信念医药除了血友病外，其研发管线还覆盖帕金森症、老年黄斑变性、粘多糖贮积症、脊髓性肌萎缩症、癌症等多种适应症领域。

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