方拓生物第二款眼科AAV基因治疗药物IND获受理_医药

2023

02/10

15:50

医谷网医药

近日，CDE官网信息显示，方拓生物科技（苏州）有限公司（以下简称“方拓生物”）的AAV基因药物“FT-003注射液”新药临床试验申请获得受理。

资料显示，方拓生物致力于研发和生产重组腺相关病毒(rAAV)基因治疗产品，用于遗传性疾病以及慢性疾病的治疗。依托其构建的AAV基因治疗药物研发技术平台，方拓生物已经有两个项目进入临床阶段，分别为FT-001注射液和FT-003注射液。

FT-001注射液是一款针对RPE65双等位基因变异导致的遗传性视网膜变性的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，2022年4月和9月，该疗法分别获得美国食品药品监督管理局（FDA）和国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验许可。今年1月初，FT-001注射液在北京协和医院完成首例患者给药。

FT-003注射液是一种新型重组腺相关病毒基因治疗产品，旨在治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。年龄相关性黄斑变性（AMD）是一种导致中、老年人视力严重减退甚至失明的不可逆转的眼病，是全球第三大最常见的导致失明、全球第四大致视力障碍的病因。nAMD约占AMD患者的10%~20%，其临床特征表现为数周至数月内迅速出现的视物变形及中心视力丧失，其主要的病理改变以黄斑下脉络膜新生血管形成、血管渗漏、出血、水肿，最终形成纤维瘢痕为特点，使中心视力进行性受损而严重致盲。

目前方拓生物已经建立500L的规模化GMP生产平台，产能可满足不同临床适应症的患者用药需求。

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