华毅乐健AAV基因疗法获批IND，治疗A型血友病_医药

2023

01/19

10:12

医谷网医药

近日，CDE官网信息显示，由著名生物学家饶毅创立的苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”）的AAV基因疗法GS1191-0445注射液获批临床试验，适应症为先天性凝血因子VIII缺乏引起的血友病A。

血友病是由基因突变导致凝血因子缺乏的一种遗传性出血疾病，主要分为A型（占比85%）、B型（占比15%）和C型（罕见），病因分别为凝血因子Ⅷ、Ⅸ、Ⅺ的缺乏。血友病A是最常见的血友病类型，以反复出血及其相关并发症为主要临床表现，其中约80%为关节出血，其并发症主要是慢性出血性关节病变。目前，血友病A主要采取凝血因子替代治疗，患者通常需要定期、终生进行输注以维持足够的凝血因子水平，这不仅严重影响患者的生活质量，也给患者及家庭带来了巨大的治疗负担。而AAV基因疗法则有望使患者只需要接受一次治疗，就可以持续表达凝血因子Ⅷ，从而不再需要长期接受预防性凝血因子输注。

2022年1月，据中国人类遗传资源行政许可事项2022年第1批审批结果显示，由华毅乐健申办的“腺相关病毒（AAV）载体表达人凝血因子VIII基因治疗技术治疗血友病A的临床探索”的AAV基因疗法临床试验通过中国科技部遗传办审评。2022年11月，华毅乐健向CDE正式提交了GS1191-0445的临床试验申请并获得受理。此外，GS1191-0445还在天津血研所开展了IIT研究，数据显示，在安全性上没有出现二级或二级以上的不良事件，也没有出现严重不良事件。在有效性方面，患者已经有相当一部分达到了较好的治疗效果。

除了GS1191-0445，华毅乐健还有涉及自身免疫性疾病、神经系统疾病、神经肌肉疾病等的多条产品管线。