罕见病领域创新药物拉那利尤单抗正式列入2022国家医保目录

医药 来源:医谷网
2023
01/18
16:25
医谷网 医药

医谷今日最新消息,武田中国旗下用于遗传性血管性水肿(Hereditary Angioedema, HAE)治疗的创新药物拉那利尤单抗注射液已通过国家医保谈判,首次被纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》(以下简称2022年国家医保药品目录)。这是继2021年HAE应急治疗用药醋酸艾替班特注射液纳入医保后,又一款HAE全球创新治疗用药被纳入医保,将极大提高拉那利尤单抗注射液的可及性,使中国HAE患者从规范化治疗中获益。

HAE是一种罕见遗传病,75%患者在10-30岁期间首次发作 。患者由于体内缺乏C1酯酶抑制物(C1INH)或其功能存在缺陷而导致四肢、颜面、生殖器、呼吸道和胃肠道黏膜等身体多个部位毫无征兆地发生急性水肿,严重影响日常工作、学习、生活和情绪健康。大多数HAE患者的发作无法准确预测,其中,喉部发生水肿时进展迅速,若抢救不及时,平均4.6小时可导致患者窒息死亡 。据统计,我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿,其致死率最高可达40% ,严重威胁患者生命。由于经常发生毫无征兆的急性水肿,导致HAE患者无法正常工作和学习,尤其是对喉头水肿发作的担忧,令他们时刻生活在焦虑和恐惧中。

作为全球首个针对HAE的单克隆抗体(mAb)药物 , ,拉那利尤单抗注射液于2018年获美国食品药品监督管理局 (FDA)批准,2021年正式进入中国,填补了中国HAE长期无针对性治疗的空白,体现了全球先进的规范化预防治疗方案。拉那利尤单抗注射液可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶,降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担  。一项关键性临床研究结果显示,与安慰剂组相比,每2周一次300毫克剂量拉那利尤单抗注射液治疗使平均月发病次数下降了87%。(0.26 vs. 1.97,n=27 vs. n=41),治疗稳态期(治疗后第70-182天)无水肿发作的患者比例达77% 。

“国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗,从而降低水肿发作频次,保障患者回归正常生活。”中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示,“拉那利尤单抗注射液被纳入医保目录后,中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标,对此我们非常期待。”

伴随着醋酸艾替班特注射液与拉那利尤单抗注射液先后被纳入医保,中国HAE患者将正式迎来规范化治疗的“双保险”时代,结合预防与应急治疗,有望全面降低HAE疾病发作风险,让更多患者特别是年轻患者获益。他们之中,有漫长人生刚起航的年轻人,有承担社会、家庭重任的青壮年。“病有所医”、“医有所保”让他们终于可以走出疾病的阴霾,重回生活正轨。

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