点亮生命的希望,倍利妥儿童适应症中国上市会在京举行

医药 来源:医谷网
2022
06/19
12:33
医谷网 医药

天下父母心,唯愿为孩子插上爱的翅膀,飞向幸福的未来。然而,对于琪琪(化名)一家,因急性淋巴白血病的突然来袭,长期卧床治疗,疲乏、出血等症状,以及因化疗带来的呕吐反应,让这个活泼可爱的孩子默默承受了太多病痛折磨。而即便孩子坚强地撑过了一次次的化疗,依然没能阻止病魔再度来袭。疾病复发,将这个原本幸福美满的家庭推向痛苦的深渊……“像个普通孩子一样成长”这样最简单的心愿,变成了孩子和父母最“奢侈”的梦想。

2022年6月18日,百济神州倍利妥儿童适应症中国上市会上,这则根据小患者真实治疗经历改编的故事,让与会嘉宾无不动容。众多儿童肿瘤临床专家现场结合临床诊疗经历,分享了儿童急性淋巴白血病(简称儿童“ALL”)的治疗现状,并特别针对复发/难治性淋巴细胞白血病(R/R ALL)患儿群体的治疗困境与现实痛点,探讨如何通过各方合力,为患者及家庭带来更多解决方案与社会关爱,为患儿点亮生命,守护家庭幸福。

聚焦儿童白血病,关注患者群体双重生存挑战

急性淋巴细胞白血病是最常见的儿童期恶性肿瘤,根据2021年底发布的《中国儿童血液病2020白皮书》数据,我国ALL占儿童白血病的72.6%,0-14岁儿童的白血病发病率为34.3/百万。近些年来, ALL化疗方案的逐步改善,尤其是强化诱导巩固方案的推出,使得儿童患者的长期生存率大幅提升,目前儿童ALL整体治愈率可达80-90%。然而,仍有15-20%的患儿会遭遇复发,且复发后的存活率很差,传统化疗的有效率低,预后极差。

儿童ALL是一种遗传异质性疾病,起源于造血细胞在淋巴发育的不同阶段的恶性转化。儿童ALL突变情况揭示了三大类基因改变,包括染色体易位、大片段DNA的重复或缺失以及癌基因或肿瘤抑制因子的点突变。

中国医学科学院血液病医院竺晓凡教授介绍:“基因突变是化疗耐药和复发的原因,亟需在传统化疗之外带来新的治疗方法。白血病克隆在复发时往更具耐药性,随着治疗强度的增加,治疗毒性风险升高。由于器官累积效应和高强度治疗,复发患者更易受到化疗不良反应的影响。相关研究显示,复发/难治性ALL儿童患者再次诱导治疗期间,96.6%的患者发生至少1次≥3级非血液学AE,近九成患者出现感染。”

飞跃疾病“风暴”,儿童ALL免疫治疗翻开新篇章

精准医学通过提供新的分子和表观遗传靶点(靶向治疗),以及治愈复发/难治性疾病患者的免疫治疗方法,彻底改变了儿童 ALL的治疗。得益于基因组分析技术的进步, ALL免疫分型更为精确。研究提示,在儿童B-ALL患者中,CD-19基因的表达几乎可达到100% 。因此,免疫治疗在儿童ALL治疗领域取得接连突破。

郑州大学第一附属医院刘玉峰教授表示:“CD19等细胞表面标志物不仅在正常的B细胞中表达,也在急性B淋巴细胞白血病肿瘤细胞中表达。因此,靶向这一特异性标志物的药物研究成了热门领域。作为临床医生,我们非常高兴地看到,科学的进步和临床研究的快速发展,推动以靶向治疗和免疫治疗为代表的精准医学取得了巨大成就。目前在复发难治性ALL领域的研究也非常活跃,为患者在传统化疗之外,带来了更多治疗选择与更好的缓解。”

作为目前全球首个且唯一获批的BiTE免疫治疗药物,倍利妥(注射用贝林妥欧单抗)能与B细胞表面表达的CD19和T细胞表面表达的CD3结合,从而激活内源性T细胞,使CD19阳性的B-ALL细胞定向裂解,持续杀伤肿瘤细胞。多项研究表明其也可使儿童复发或难治B细胞ALL获益,患者耐受性和安全性良好。

浙江大学医学院附属儿童医院汤永民教授介绍:“尽管近几十年来在治疗儿童急性白血病方面取得了进展,但复发难治性儿童ALL的治疗仍是一大挑战,患者往往伴随复发次数增多,就要面临治疗选择越来越少的困境。我们非常高兴在今年4月,贝林妥欧单抗在国内已附条件获批成人及儿童R/R B-ALL治疗,为儿童R/R B-ALL治疗带来新的希望,今天也正式在中国上市,将为儿童R/R B-ALL临床治疗带来高效、低毒的治疗新选择。也希望通过我们的不断宣传,帮助更多家长了解疾病及治疗进展,为患者及家庭带来更多信心,突破现有治疗困境,拥抱未来希望。”

中山大学孙逸仙纪念医院方建培教授指出:“在精准理念的指导下,儿童急性淋巴细胞白血病在精准诊疗方面也取得了一定进展,如通过血液肿瘤全外显子+全RNA+靶向基因测序等技术检测发现复发风险,积极寻找‘靶向‘措施,从而指导改变原有治疗方案等。在复发/难治性儿童急淋领域,目前开展了一系列临床研究都不断为这个令儿童血液肿瘤医生感到’头痛‘的疾病带来新的可能。其中,贝林妥欧单抗作为靶向CD19和CD3的双特异性免疫治疗药物,通过激活体内T细胞来杀灭肿瘤细胞,在多个临床研究中证实了其相比传统化疗大幅提升的疗效和安全性,同时也为目前临床治疗提供了全新的免疫治疗思路,打开了儿童急淋治疗新局面,为更多患儿带来了新的希望。”

用爱飞向明天,合力改善创新药物可负担性 

儿童白血病救治费用高也是患者家庭所普遍面临的现实挑战。与会临床专家表示,儿童ALL治疗周期比较长,通常在两年半至三年,患儿家庭整体面临总体治疗费用高昂。这其中,高危、复发和难治患儿更因为创新药物治疗和后续造血干细胞移植,面临着更高治疗费用的现实挑战。众多与会专家呼吁,希望给与这些少部分患儿群体的困境更多关注,通过政策帮扶,为患儿及家庭缓解治疗压力。

苏州大学附属儿童医院胡绍燕教授强调:”联合化疗方案和支持治疗将ALL从致命性疾病转变为高度可治愈的疾病,但其中,经一线化疗后出现复发的高危急性淋巴细胞白血病儿童预后往往较不理想,而再度化疗可能令患儿面临白血病治疗失败及化疗药物引起的毒性反应和长期并发症。多项研究表明相比化疗方案,贝林妥欧单抗可使儿童 R/R B-ALL获益,患者耐受性好,安全性佳。期待这款药物作为儿童患者临床急需用药能够尽快纳入医保,改善可负担性,惠及每一位患儿的治疗。随着国内外研究团队的不断探索,儿童患者的治疗方案能够得到不断优化、治疗带来的不良反应也会进一步降低。借此机会,为每一位儿童B-ALL患儿及家庭加油打气,只要不放弃就有希望。”

华中科技大学同济医学院附属协和医院金润铭教授表示:“复发/难治性ALL是国际医疗界的普遍难题,已有多个国际临床研究结果证实贝林妥欧单抗能为儿童R/R ALL提供高效、安全的治疗选择,帮助临床医生冲出目前的治疗瓶颈,为曾经被认为没有治疗机会的患儿带来生的希望。我们期待这款药物能够尽快纳入医保,让更多复发/难治儿童B-ALL患儿获得有效治疗,同时以改善的药物经济性解除这些家庭的后顾之忧。”

华中科技大学同济医学院附属同济医院胡群教授谈到:“儿童ALL是一种遗传异质性疾病,疾病的发病和复发机制与细胞遗传学改变有关。儿童ALL复发后,患者的治愈率平均在50%以下,复发/难治性儿童急淋因此成为目前临床研究的热点。非常欣慰贝林妥欧单抗儿童适应症在国内正式获批上市,作为儿童肿瘤医生,我们始终以治愈为最终目标,期待这款疗效出色、安全性很好的药物能够纳入医保,以改善的可及性和可支付性,让更多的患儿受惠于这款新药,真正体现出药物的创新价值与治疗价值。”

百济神州大中华区首席商务官殷敏女士在大会分享中表示:“为患者带来可及且可负担的创新药,是百济神州在成立十多年以来,始终坚持和努力实践的愿景。我们期待,今天倍利妥儿童适应症的正式上市,能够填补儿童复发/难治性ALL治疗空白,尽早为更多患儿带来希望。和广大父母们一样,我们期待赋予孩子们一对更坚强的翅膀,帮助他们穿越疾病的狂风暴雨,拥抱人生精彩未来。因此回到初心,我们正积极努力参与医保谈判,让亟需患者早日用得上、用得起该免疫治疗,为更多家庭带来希望。” 

来自首都医科大学附属北京儿童医院王天有教授、郑胡镛教授,郑州大学第一附属医院刘玉峰教授,浙江大学医学院附属儿童医院汤永民教授,上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心沈树红教授,中国医学科学院血液病医院竺晓凡教授,苏州大学附属儿童医院胡绍燕教授,华中科技大学同济医学院附属协和医院儿科主任金润铭教授、华中科技大学同济医学院附属同济医院儿童血液科主任胡群教授、及中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培教授以及百济神州大中华区首席商务官殷敏女士等多方嘉宾共同见证全球首个CD3-CD9双特异性抗体的免疫治疗药物倍利妥儿童适应症正式上市,开启儿童R/R前体B-ALL免疫治疗时代。

来源:医谷网

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