医谷最新消息,近日,位于张江科学城的正序(上海)生物科技有限公司(以下简称“正序生物”)完成近3亿元人民币的最新一轮融资。本轮融资由礼来亚洲基金、博裕投资共同领投,公司天使轮投资方联新资本、万物资本、红杉中国、泰福资本均参与本轮投资,全力支持公司发展。
目前已知超过75,000种基因突变会导致人类疾病,如地中海贫血、杜兴氏肌肉营养不良症等。绝大部分由基因突变所导致的遗传性疾病无药可医,而对于其中小部分病种,患者往往需要终生服药,并承受药物带来的副作用和心理压力。遗传性疾病中约一半是由单碱基突变导致,这类突变难以利用传统的基因编辑工具进行修复。
正序生物是一家运用新型基因编辑技术-碱基编辑治疗人类疾病的高科技生物医药企业,专注于生物科技创新和开发突破性疗法。正序生物所开发的碱基编辑系统正是一种比CRISPR/Cas9基因编辑更高效和精准的编辑系统。在这种技术下,理论上无需损坏DNA的双螺旋结构,被称为是“CRISPR 2.0”。
据正序生物介绍,公司利用均已申请国际专利或中国专利的实验室研究体系和碱基编辑系统的成果和突破,比如创建更高精度和更高效率的增强型Cas9碱基编辑器(eBE)、可在基因组A/T富集区域内开展有效编辑的Cpf1碱基编辑器(dCpf1-BE)、可在G/C富集区域和高甲基化区域内开展高效编辑的普适型Cas9碱基编辑器(hA3A-BE)以及一系列可以进行高度特异性和准确性编辑的Cpf1碱基编辑器(BECOANs),来进行相关遗传性疾病或者罕见病等基因疾病的治疗和临床应用,同时关注DNA修复过程引发的突变在癌症发生和衰老过程中的作用。
此前(2020年12月),正序生物已完成4000万元人民币的天使轮融资,用于公司研发团队建设、科研平台建设以及新型碱基编辑技术变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)的专利授权。
正序生物表示,利用本轮融资,公司将着重引进拥有技术转化、药物开发生产、临床研究和临床实验申报、质控经验的产业界资深专家和技术人才,完善公司管理团队;同时,将加速推进新型碱基编辑器tBE的产品管线研发和临床转化,并持续聚焦和积极推进研发管线的IND申报与临床研究。
来源:医谷网