首个口服治疗SMA的药物在华获批_医药

2021

06/17

16:28

医谷网医药

6月16日，国家药监管理局正式批准了罗氏旗下药品利司扑兰口服溶液（中文商品名：艾满欣，英文商品名：Evrysdi），用于治疗2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA），这是首个在中国获批治疗SMA的口服疾病修正治疗药物，迄今为止，艾满欣已在包括中国在内的超过40个国家及地区获批，在全球范围内，有超过3000位SMA患者接受了治疗。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征，从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。SMA的终末期，患者可能丧失行动能力，并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能。SMA是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病之一，数据显示，新生儿SMA发病率为1/6000~1/10000，属于罕见病，曾被列入第一批纳入目录的121种罕见病之一，重症SMA患儿如不进行有效治疗，80%患儿会在一岁内死亡，很少能存活超过两岁，SMA的致死性居常染色体遗传病第二位，仅次于囊性纤维化，近年来也成为“孤儿药”的竞争焦点。

据了解，艾满欣此次获批是基于在全球范围内开展的两项多中心关键性研究FIREFISH和SUNFISH，研究结果显示，利司扑兰治疗后的1型SMA患者生存率较之自然史显着提高，实现运动里程碑，呼吸和吞咽功能获得改善，对于2型和3型SMA患者，用药后运动功能及生活独立性获得改善。

截止目前，全球范围内，除了Evrysdi，诺华的基因疗法Zolgensma和渤健的Spinraza（诺西那生钠注射液）也已获批用于治疗SMA，且后者已在中国获批，去年还曾以一则“国内70万元一支的药在澳大利亚仅需41澳元”的消息冲上微博热搜，并由此引起了人们对SMA治疗的再度关注。

据悉，Spinraza在美国第一年的治疗费用约为75万美元，第二年及以后的标价降至375000美元，5年费用为225万美元，10年费用450万美元（在国外大部分价格由商保覆盖）。其在中国的治疗费用一针接近70万一支，每瓶5毫升，患者在一年内需要注射完成6支，第一年年治疗费用约420万，即使参加援助项目，平均年花费也在105万左右。据不完全统计，截止2019年11月底，国内仅有接近30个孩子注射了Spinraza。

Zolgensma则被称为“史上最贵药物”，定价为212.5万美元（约1480万元人民币），为一次性治疗，即只需一次给药，无需此后每年付费治疗。

至于Evrysdi的定价，据外媒报道，其在美国的定价按照患者的体重，年治疗费用为340000美元（约237万元人民币），对于一些较年轻的患者，价格可能低于100000美元（约70万元人民币），国内定价暂未披露。

销售业绩方面，Spinraza2020年取得了20.5亿美元的销售业绩，相较于2019年21亿美元的销售业绩，有小幅度下调。截止Spinraza获批上市至今，其已累计为渤健带来了近70亿美元的销售贡献，Zolgensma2020年销售额则达9.2亿美元，同比增长154.8%。Evrysdi则由于去年8月才获得美国FDA批准上市，尚未有完整业绩报公布。

来源：医谷网

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