博雅辑因：CRISPR基因编辑β地中海贫血疗法IND申请获受理_医药

2020

10/27

10:51

医谷网医药

今日（10月27日），博雅辑因官网宣布，中国国家药品监督管理局药品审评中心已受理其针对输血依赖型β地中海贫血的基因编辑疗法产品ET-01，即CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液的临床试验申请。

地中海贫血是指一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。根据珠蛋白肽链合成障碍的种类不同，一般将地中海贫血病分为α地中海贫血、β地中海贫血、γ地中海贫血、δ地中海贫血等，临床上以前两种最为常见。

据统计，每年约有6万名婴儿出生时患有严重的输血依赖性β地中海贫血，全球有超过20万名患者。目前，地贫的常规治疗是规律输血和充分除铁治疗，许多患者由于潜在的疾病和铁超负荷而经历严重的并发症和器官损伤。另外，传统的终身输血排铁治疗一生约需花费480万元，是绝大多数家庭不可承受的沉重负担。

博雅辑因的ET-01原液通过采集患者自体动员外周血单个核细胞，富集CD34+细胞群后用CRISPR/Cas9系统编辑BCL11A基因的红系增强子制成。2019年在第61届美国血液学年会(ASH)上，博雅辑因发布了ET-01规模化生产及临床前安全性和有效性实验数据。而此次的临床试验则计划在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。

近年来，出现了越来越多针对β地中海贫血等血红蛋白病的研究。2019年5月，欧盟有条件批准了蓝鸟生物一次性基因疗法Zynteglo（LentiGlobin，含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞）用于治疗12岁及以上的非β0 /β0基因型输血依赖性β-地中海贫血(TDT)患者，Zynteglo成为全球首个治疗TDT的基因疗法，定价177万美元。今年9月，蓝鸟生物宣布，欧洲药品管理局（EMA）已授予Zynteglo治疗镰状细胞病（SCD）的优先药物资格（PRIME）。此前，EMA还授予了Zynteglo治疗SCD的孤儿药资格（ODD）。

来源：医谷网

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