2020年首家申请IPO的生物医药公司出炉，靶向别构基因突变

日前，位于美国马萨诸塞州的Black Diamond Therapeutics公司宣布申请IPO，计划募资近1亿美元，这使这家公司成为“新十年”首家申请IPO的生物医药公司。此前，该公司在一年多的时间里完成了近2亿美元的三轮融资。最近的一次就在上个月初，它完成了8500万美元的C轮融资。此外，值得一提的是，该公司还上榜业界知名年度“生物技术猛公司”（FierceBiotech’s 2019 Fierce 15）榜单，这家公司到底有何特别之处？

专注于开发新一代精准疗法的Black Diamond成立于2015年，但在2017年才走出隐匿模式。该公司的技术平台旨在发现能够导致癌症的别构基因突变（allosteric mutations）。这些别构突变不发生在受体蛋白激酶的活性位点，而是通过影响蛋白的整体构象，让受体蛋白激酶的活性不再依靠配体结合，从而导致信号通路的过分激活和癌症的发生。

▲Black Diamond的研发策略（图片来源：Black Diamond Therapeutics官网）

Black Diamond的这一专有别构基因突变药理技术平台（Mutation-Allostery-Pharmacology，MAP）能够从海量的基因组测序数据中根据特定算法，发现具有致癌能力的基因突变。然后通过对这些基因突变进行分析，他们可以将具有相同作用机制或者结果的别构基因突变归纳为一组，然后有针对性地开发抑制剂。这种抑制剂具有同时抑制多种别构基因突变导致的癌症的潜力。与很多“一把钥匙开一把锁”的专一性药物相比，基于这种新技术开发出来的药物对于“同系列的多种锁芯”都适用。MAP平台目前已开发出一系列口服选择性小分子激酶抑制剂，可靶向驱动癌症的多种基因突变。

▲Black Diamond研发管线（图片来源：Black Diamond Therapeutics官网）

目前，该公司的两款抑制剂分别靶向表皮生长因子受体（EGFR）和酪氨酸蛋白激酶ErbB-2（HER2）受体上出现的别构基因突变。其主要候选药物为口服小分子抑制剂BDTX-189的1/2期临床试验预计将在今年上半年启动。此外，该公司还在研究一种治疗胶质母细胞瘤患者的临床前候选药物。

Black Diamond表示：“我们的主要候选药物是一种有效的，且具有脑渗透性的选择性小分子抑制剂。我们已经在动物模型中观察到了它可测量的脑部暴露。另外，我们正在完成对胶质母细胞瘤候选治疗药物的临床前研究，并计划在2020年确定一款可继续开发的候选药物。”

参考资料：

[1] In a rush? A year after exiting stealth mode, Black Diamond guns for IPO, Retrieved Jan. 06, 2020, from https://www.fiercebiotech.com/biotech/a-rush-a-year-after-exiting-stealth-mode-black-diamond-tx-guns-for-ipo

[2] The first biotech IPO of the new decade has landed — and of course it's another cancer drug developer，Retrieved Jan. 06, 2020, from https://endpts.com/the-first-biotech-ipo-of-the-new-decade-has-landed-and-of-course-its-another-cancer-drug-developer/

来源：药明康德