成功防止严重细菌感染，免疫缺陷新疗法获得FDA批准_医药

2019

04/03

09:57

药明康德医药

日前，专注于开发、生产和推广血浆衍生的生物制剂，治疗免疫缺陷疾病和预防特定传染病的生物医药公司ADMA Biologics宣布，FDA批准了其新型的静脉注射免疫球蛋白（IVIG）10% 制剂Asceniv（原RI-002）的上市申请，用于治疗原发性免疫缺陷（PIDD）的青少年（12岁至17岁）和成人患者。预计这款新药将在2019年下半年与患者见面。

PIDD是指由于遗传原因导致机体免疫系统部分功能缺失或失常。鉴于免疫系统的部分功能丧失，PIDD患者会更易于受到感染，并且感染后恢复过程更缓慢。据估计全世界有600万儿童和成人受到PIDD的困扰，包含了由350多种不同遗传因素造成的免疫缺陷。其中53％的患者体内生成抗体的机制出现缺陷，从而可能导致血清中免疫球蛋白水平的下降。为了预防感染，PIDD患者需要每月输液多克隆抗体免疫球蛋白。

RI-002是一款提纯自健康个体捐赠血浆的OVIG，它含有天然存在的来自供体血浆的多克隆抗体，也具有高水平的针对呼吸道合胞病毒（RSV）的中和抗体。

本次上市申请的获批是基于3期试验的积极数据。试验达到了其主要终点，即严重细菌感染（Serious Bacterial Infections, SBI）的发生几率。试验结果显示，PID患者在12个月内无一例SBI发生。次要终点包括第一次SBI发生和第一次严重感染的发生时间，使用抗生素的天数，需要停学和停止工作的天数，感染的类型，以及需要住院的几率。具体的试验结果发表在2016年的《Journal of Clinical Immunology》杂志上。

ADMA总裁和首席执行官Adam Grossman先生说：“作为一款新型的使用专利技术的IVIG，Asceniv得到FDA的批准，这对ADMA而言是个重要的成就，我们为此而感到激动。Asceniv将会是对现有疗法的必要补充，也能缓解美国当前IVIG制剂短缺的问题。Asceniv有潜力帮助大比例的25万名PIDD美国患者，特别在预防RSV感染方面值得与FDA及免疫学和传染病社区进行合作，以期进行进一步的临床评估。”

参考资料：

[1] FDA Approves ASCENIV?, a Novel Intravenous Immune Globulin. Retrieved April 2, 2019, from https://ir.admabiologics.com/press-releases/detail/434/fda-approves-asceniv-a-novel-intravenous-immune-globulin

[2] 速递 | 原发性免疫缺陷新药3期试验取得积极临床数据. Retrieved April 2, 2019, from https://mp.weixin.qq.com/s/lB9bpmQSLgBIN7HtsKCKfA

来源：药明康德

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