【新闻事件】：今天EMA发出通知建议医生停止使用礼来的软组织肉瘤药物Lartruvo (通用名olaratumab)、除非医生认为病人确实从中收益，并要求新增病人不要使用这个产品。这个产品根据二期临床在2016年上市，成为软组织肉瘤40年来首个新药，现在欧洲约有1000多病人在用这个药物。但前几天在一个叫做ANNOUNCE的三期临床中与阿霉素联用未能比阿霉素自己延长OS、错过一级终点，联合用药组的PFS甚至短于阿霉素单方。
【药源解析】：Lartruvo在美国是通过加速审批上市，按照药监规定如果上市后在三期临床无法证明生存优势将面临撤市危险。今天FDA刚刚公布了新的加速审批指南，但更多强调的是推广此类药物时需要更明确证据的局限性，对于无效撤市问题意见不是很清楚。此前已有PD-1药物在多个适应症未能在加速审批上市后在三期击败标准疗法，但现在还没有撤销任何这样适应症，所以EMA在ANNOUNCE顶级数据分析公布后几天之内就做出反应令人惊讶。当然PD-1因为有多个适应症会仍然留在市场上，医生依然可以超标签使用。Lartruvo只有这一个标签，去掉就撤市了。通过加速审批上市后被撤销的著名案例是Avastin在三阴性乳腺癌标签，但当时引起很多患者抗议。现在美国政府关门可能更无暇管这个事情，但礼来宣布将停止这个产品的市场推广。
加速审批是为了让患者尽早使用可能有效药物，但最近几年通过这个渠道上市的药物有增加趋势。尤其是某些肿瘤ORR、PFS与OS相关性很差，令有些人质疑这个政策。当然也有人认为这个政策还过于保守，21世纪治愈法案要求审批标准继续放宽。也有人认为标准疗法不断改进，加速审批上市后可能有更新药上市影响三期临床结果。尽管被研究新药有OS优势，但因为进展患者还会去交叉使用其它药物可能会干扰OS比较。但是如果其它援救疗法可以追平，那你在上一线使用这种新药还是不合理。现在抗癌药物价格都很昂贵，如果无功受禄必然影响其它疾病的支付。
Lartruvo是PDGF因子alpha型受体抗体，原来由ImClone开发、后被礼来收购。在二期临床中与阿霉素联用OS、PFS都几乎翻倍，所以在三期彻底失败有点令人意外。PDGF是个无处不在的生长因子，在肿瘤细胞和肿瘤微环境中的其它细胞都有表达，功能非常复杂。PDGF有四种单体、组成五种二聚体、与两种PDGF受体结合，调控多种生理功能。这个领域现在基本处于探索阶段，虽然有抗体、配体trap、RNA aptamer、小分子激酶抑制剂等多种干预途径，但真正作用机理难以确定。小分子药物如Ofev虽然上市但因选择性问题不一定是完全通过PDGF途径，aptamer以Fovista最为有名、但在AMD已经失败三个三期临床。Lartruvo已经在脑瘤、前列腺癌等实体瘤失败，在软组织肉瘤的失败令这个机理更加雪上加霜。
来源：美中药源
来源：美中药源
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