2018年，中国医药行业见证了这些“首次”突破和“重大”改革！

大家还记得今年的年度刷屏级电影《我不是药神》吗？这部获奖无数的电影也让社会大众的眼光再次聚焦在药品的患者可及这个话题上。实际上，如何让临床急需的药物更快来到患者身边，让患者用的上，用得起，一直是近年来中国医药改革的重点。而即将过去的2018年，是中国药品监管改革在该问题上取得关键性突破的一年。

回顾2018年，药品审评层面，优先审评进一步加速，药物临床试验喜迎默示许可制、进口抗癌药迎来零关税新政、临床急需进口药、罕见病药物再获特殊优先审评等。改革之下，一系列成果逐步落地，尤其在重大疾病领域我们迎来了诸多从零到一、从无到有的突破。一系列国产新药纷纷获批，临床急需进口药以最快的速度来到了患者身边。

2018年，我们见证了很多的“首次”：我国首个自研抗艾新药获批上市，首个PD-1抗体药欧狄沃在国内获批上市、首个国产PD-1抗体拓益获批上市、首个国产丙肝新药戈诺卫上市、全球首发上市新药爱优特和爱瑞卓......此外值得一提的是，截止12月24日，通过默示许可进入临床的药物研究项目已经有157条记录。

2018年，我们也见证了中国医药领域的重大政策变革：涉及医药领域的机构改革、新版国家基本药物目录的出台、第一批国家版罕见病目录的出台、“4+7”药品带量采购、《疫苗管理法（征求意见稿）》的出炉.....，这些正在开启药品监管的新征程，极具历史意义。

年度获批药品：中国创新药、临床急需进口药

今年以来，最令人印象深刻的是，一批代表中国创新力的创新药经过过去十几年的栉风沐雨，部分已经开花结果，成功获批上市；同时国家药监局为确保我国患者早日用上境外已上市新药，不断优化审评程序，简化上市要求，一批临床急需的进口药也已最快的速度登陆中国。

下面我们仅罗列一部分极具代表性的获批药品（由国家药监局官网公布的获批药品名单）：

1.九价HPV疫苗获批上市

4月28日，国家药监局有条件批准用于预防宫颈癌的九价人乳头状瘤病毒疫苗(下称HPV疫苗)上市。九价HPV疫苗由6型、11型、16型、18型、31型、33型、45型、52型、58型HPV的主要衣壳蛋白组成的病毒样颗粒经高度纯化、混合制成。该疫苗适用于16到26岁的女性，用于预防HPV引起的宫颈癌、外阴癌、阴道癌、肛门癌、生殖器疣、持续感染、癌前病变或不典型病变。九价HPV疫苗进口注册申请被纳入优先审评程序，其上市意味着全球已经上市使用的所有HPV疫苗品种在我国均有供应，为宫颈癌的预防提供了新的有效手段。

2.正大天晴肺癌靶向药盐酸安罗替尼胶囊获批上市

5月14日，国家药监局批准小分子多靶点的受体酪氨酸激酶抑制剂盐酸安罗替尼胶囊(福可维)上市，用于治疗晚期或转移性非小细胞肺癌。盐酸安罗替尼由正大天晴自主研发，其作用靶点包括VEGFR1-3、FGFR1-4、c-KIT、PDGFR-β等激酶，对于现有治疗无效或失败的晚期非小细胞肺癌可明显提高总生存期，为患者提供了新的治疗手段。盐酸安罗替尼胶囊属于我国自主研发的肺癌靶向药，通过优先审评审批程序获准上市。

3.中国首款原研抗艾滋病药物注射用艾博卫泰获批上市

6月5日，前沿生物宣布其注射用艾博卫泰获得国家药监局批准上市。艾博卫泰是前沿生物自主研发的国家1类新药，是全球首个抗艾滋病长效HIV-1融合抑制剂。也是中国第一个原创抗艾新药，通过优先审评程序获批上市。

4.首款PD-1抗体药在中国上市

6月15日，国家药监局宣布批准纳武利尤单抗注射液（欧狄沃，Nivolumab）的进口注册申请，用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性、既往接受过含铂方案化疗后疾病进展或不可耐受的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者。该药是由百时美施贵宝研开的抗PD-1受体的全人源单克隆抗体，被纳入优先审评程序，是我国获批的首款PD-1抗体药，标志着我国肿瘤治疗正式进入免疫疗法时代。

5.恒瑞乳腺癌新药马来酸吡咯替尼片凭2期临床获批上市

8月16日，国家药监局宣布有条件批准马来酸吡咯替尼片(艾瑞妮)上市，用于治疗复发或转移性乳腺癌。马来酸吡咯替尼由恒瑞医药研发，是HER2、EGFR双靶点的酪氨酸激酶抑制剂，属于我国自主研发的创新药。该药凭借2期临床获优先审评上市，被认为是中国自主研发创新药物优先审批的典范之一。

6.境内外均未上市的创新药呋喹替尼获批上市

9月5日，国家药监局宣布已经批准转移性结直肠癌治疗药物呋喹替尼胶囊（爱优特）上市。呋喹替尼是一个喹唑啉类小分子血管生成抑制剂，主要作用靶点是VEGFR激酶家族（VEGFR1、2和3）。呋喹替尼胶囊由和记黄埔医药研发，为境内外均未上市的创新药，通过优先审评审批程序获准上市，为转移性结直肠癌患者提供了新的治疗途径。

7.罕见病药物依库珠单抗注射液快速获批上市

9月5日，国家药监局宣布批准依库珠单抗注射液（Eculizumab Injection）进口注册申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。PNH和aHUS属于全球罕见疾病。依库珠单抗注射液由瑞士Alexion公司研发，属于临床急需品种，被纳入优先审评程序。

8.罗氏重磅血友病治疗药物快速获批上市

12月4日，国家药监局宣布批准罕见病治疗药物艾美赛珠单抗注射液（Emicizumab Injection）进口注册申请，用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。艾美赛珠单抗注射液由罗氏公司研发，是一种重组人源化、双特异性单克隆抗体，作为临床急需品种，被纳入优先审评程序。

9.罕见病药物司来帕格片快速获批，治疗肺动脉高压

12月12日，国家药监局宣布已批准司来帕格片（Selexipag Tablets）进口注册申请，用于治疗肺动脉高压。司来帕格片是一种口服有效、高选择性和长效的非前列腺素类前列环素受体激动剂，是首个可以口服的肺动脉高压治疗药物制剂，可改善患者的依从性。该药作为临床急需品种，被纳入优先审评程序。

10.首个国产PD-1单抗特瑞普利单抗获批上市

12月17日，国家药监局宣布，有条件批准首个国产PD-1单抗——特瑞普利单抗注射液上市。这款新药由君实生物及其子公司苏州众合生物研发，是我国独立研发、具有完全自主知识产权的抗PD-1受体的全人源单克隆抗体，通过优先审评程序获批上市，用于治疗既往标准治疗失败后的局部进展或转移性黑色素瘤。

11.首款外资药企first in class新药在中国首发上市

12月18日，国家药监局宣布，治疗肾性贫血新药罗沙司他胶囊（爱瑞卓）获批上市，用于治疗正在接受透析治疗的患者因慢性肾脏病(CKD)引起的贫血。这款新药是全球首个开发的小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂类药物，是由FibroGen研发的一款first in class新药，目前尚未在其他任何国家上市。

以上这些获批上市的新药或是中国医药创新的标志性事件，或为临床急需进口药的快速审批典型代表，均被公布在国家药监局网站上。这些进展最大的意义在于，让这些患者最需要的先进疗法来到了患者的身边。

年度历史性医药政策：机构改革、疫苗管理法、“4+7”带量采购

回顾过去一年，发生了一些具历史性意义的政策事件：

4月，国务院机构改革，涉及医药领域的调整主要有：组建国家卫生健康委员会；组建国家市场监督管理总局，不再保留国家食品药品监督管理总局，单独组建国家药品监督管理局；组建国家医疗保障局，并于 5月31日正式挂牌。国家层面的大部制改革无疑是新一轮监管改革的新起点，也开启了药品监管的新征程。

5月22日，国家版《第一批罕见病目录》出台，共收录121个病种。这意味着罕见病在政策层面受到重视，对罕见病药品研发以及市场准入等将带来推动作用，是一次历史性的突破。

6月7日，中国国家药品监督管理局当选为ICH管理委员会成员，助推我国药品审评审批制度改革，同时扩大ICH规则国际影响，加快实现药品可及性。

10月25日，新版国家基本药物目录发布，目录总品种数量由原来的520种增加到685种。新版目录在覆盖临床主要病种的基础上，重点聚焦癌症、儿科、慢性病等病种。调入药品包括抗肿瘤用药12种，临床急需儿童药品22种，还包括一款全口服、泛基因型的丙肝新药。

11月11日，国家市场监督管理总局公布《疫苗管理法（征求意见稿）》，这意味着即将就疫苗管理单独立法。

11月15日，由国家医保局主导的第一批 “4+7”带量采购文件正式公布。后公示了31个试点通用名药品中拟中选的25个品种。其中通过一致性评价的仿制药22个，原研药3个。中选价结果显示，降价效果明显。此次带量采购由医保局主导，且大部分为一致性评价品种，引发医药界广泛关注，这种模式是否会成为未来公立医疗机构药品采购的主流模式还有待继续观察。

回望过去一年，我国医药行业在审批改革和创新发展上取得了令人振奋的成就。在这场创新改革大潮中，以药品为核心的研发、生产、商业化以及监管各个环节的工作者在不同岗位上贡献了自己的辛勤和汗水。值得一提的是，今年正值我国改革开放40周年，我们见证了中国医药产业从弱到强、从小到大的成长时代，虽然过程中有曲折，有教训，但方向一直是前进的。寒冬过去总是春，虽栉风沐雨，但砥砺前行，求春华秋实。

2019年的脚步越来越近，总结过去，预见未来。在新的历史起点上，中国医药人还需继续努力开拓进取，坚守战胜疾病，造福患者的伟大使命，为中国乃至全人类的疾病患者带来更多希望。

来源：医药观澜

医谷链

《2018年，影响整个行业发展最大的政策》

来源：医药观澜