FDA发布2018新药审批报告：孤儿药数量创新高_医药

2018

12/18

13:53

医谷网

作者：周会棋（编译）

医药

近日，FDA药物评价和研究中心（CDER）发布了《2018年度新药评审报告》。报告指出，截止2018年11月30日，CDER共批准了55个新分子实体（NME）药物，其中31个为孤儿药，占比56%。这是有史以来第一次，FDA批准的NME药物中大多数是用于治疗罕见病的孤儿药。

另外，2018年批准药物的治疗领域广泛，不再像过去一样以肿瘤治疗为主导。在药物创新方面， 19个（35%）是首创类（first-in-class）药物，39个(71%)率先在美国获得批准，美国继续引领全球药物创新。

在审评审批效率上，55个新药全部在PDUFA目标日期内完成批准，其中52个（95%）在第一个审查周期即获得批准。42个新药（76%）获得优先审评批准，是近5年来优先审评批准数量的两倍多；24个药物（44%）被授予快速通道资格；13个药物（24%）被授予突破性药物资格；4个药物（7%）通过加速批准途径获批。

几个著名的审批包括:

Epidiolex

11月，FDA批准大麻素药物--Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇）口服液体制剂，用于2岁及以上患者，辅助治疗与Lennox-Gastaut综合征（LGS）和Dravet综合征（DS）相关的癫痫。这是首个高纯度、植物源性大麻二醇处方药物制剂，同时也是首个新型抗癫痫药物（AED）。

Erleada

2月，FDA批准强生Erleada (apalutamide) 上市，用于治疗非转移性（前列腺癌细胞未扩散）去势抵抗（激素治疗后疾病仍进展）的前列腺癌，这是FDA首个批准的用于非转移性去势抵抗性前列腺癌的疗法。

Lucemyra

5月，FDA批准US WorldMeds的Lucemyra（盐酸洛非斯汀，lofexidine hydrochloride），用于缓解突然停用阿片类药物的成人患者的戒断症状，这是首个非阿片类戒断新药。

TPOXX

7月，FDA批准SIGA Technologies的新药TPOXX（tecovirimat）上市，治疗天花（smallpox），这是首款获批治疗天花的新药。

随着强生/shire慢性特发性便秘药物5-HT4受体激动剂Motegrity (rucalopride)近日的获批，以及Sage Therapeutics产后抑郁药物审评周期延长至2019年03月19日，2018年获批药物数量基本定格在56款。

以下为报告全文