3款产品斩获“医药界诺贝尔奖”—— 国际盖伦奖

近日，“国际盖伦奖”（Prix Galien International Award）揭晓了2018年的获奖名单，两款创新生物技术和医药产品，以及一项突破性医学技术摘得殊荣。

带来“国际盖伦奖”的盖伦基金会专注于扶植和表彰那些能够改善人类健康的全球科学创新，其奖项素有“医药界诺贝尔奖”之称，被公认为是医药和生物医疗行业的最高荣誉之一。今年10月，药明康德合作伙伴Agios Pharmaceuticals与新基（Celgene）研发的突破性白血病新药Idhifa，诺华和Kite带来的两款CAR-T疗法，以及波士顿科学（Boston Scientific）公司带来的左心耳关闭医疗器械Watchman赢得 “美国盖伦奖”（Prix Galien USA Award）。

国际盖伦奖最佳医药产品奖：Jardiance，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）

Jardiance（empagliflozin）是一款钠-葡萄糖协同转运蛋白2 (sodium-glucose co-transporter 2, SGLT2) 抑制剂。SGLT2是在肾小球中将葡萄糖重吸收回到血液中的主要转运蛋白。通过抑制SGLT2的作用，empagliflozin能够降低葡萄糖在肾脏的重吸收，让更多葡萄糖通过尿液排出，从而降低血液中葡萄糖的水平。这款口服疗法的特点在于它的作用机制与胰岛素无关。2014年，这款创新疗法获得了美国FDA的批准上市。

国际盖伦奖最佳生物技术产品奖：Spinraza，渤健（Biogen）

脊髓性肌萎缩症（SMA）是由于在脑干和脊髓中运动神经元的丢失而导致的严重进行性肌肉萎缩和虚弱，最严重的患者甚至无法完成如呼吸和吞咽这些维持生命的最基本功能。SMA的病因是由于在SMN1基因中出现的基因变异，它们导致患者无法生成足够的运动神经元生存（survival motor neuron，SMN）蛋白，而SMN蛋白对维持运动神经元的存活至关重要。在人体中存在着SMN1基因和SMN2基因，虽然两个基因都能够生成SMN蛋白，但是SMN2基因由于RNA剪接过程的变化通常表达的正常SMN蛋白数量很少。因此在SMN1基因功能失常后，SMN2基因表达的蛋白数量不足以弥补SMN1基因功能的缺失。

Spinraza是一款反义寡核苷酸（antisense oligonucleotide, ASO）药物。它通过与SMN2基因转录形成的mRNA相结合，改变RNA的剪接过程，从而增加正常SMN蛋白的表达量。因此，这一疗法可以在SMN1基因失活的SMA患者身上增加正常SMN蛋白的水平，从而维持运动神经元的生存。这款新药在2016年底获得美国FDA批准上市，成为首款治疗SMA的疗法。

国际盖伦奖医疗技术奖：Autotest VIH，AAZ-LMB

Autotest VIH是一种基于免疫层析技术的血检。和糖尿病指尖采血类似，它只需在指尖上采取少量血液样本，就可以从中检测抗HIV-1和/或抗HIV-2抗体的存在，从而检测受试者的HIV感染状况。值得一提的是，这项血检不需要任何复杂的材料或设备，所需的工具可以装入一个便携的小盒，因此可以在家自行使用，保护了使用者的隐私。

我们再次祝贺所有的获奖者，也祝愿这些创新产品能够为更多的患者造福。

参考资料：

[1] The Galien Foundation Announces 2018 Prix Galien International Award Recipients, Retrieved November 30, 2018, from https://www.prnewswire.com/news-releases/the-galien-foundation-announces-2018-prix-galien-international-award-recipients-300756911.html

[2] 祝贺！“医药界诺贝尔奖”揭晓，Agios/新基新药获最佳药品奖, Retrieved November 30, 2018, from https://zhuanlan.zhihu.com/p/47897635

[3] 速递 | 显着改善寿命及运动能力，百健公布SPINRAZA新数据, Retrieved November 30, 2018, from https://mp.weixin.qq.com/s/WLsD5rxIQy8fF9H1OUFLDQ

[4] 盖伦基金会官方网站, Retrieved November 30, 2018, from http://www.galienfoundation.org/

来源：药明康德

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