小分子调控基因表达获得8000万美元融资

Fulcrum Therapeutics今日宣布已完成B轮8000万美元融资。本轮融资由Foresite Capital领投，其他投资方包括Fidelity、通和毓承、Casdin Capital、Sanofi Ventures、Section 32、NS Investments、Leerink Partners相关投资部门以及一些非公开投资机构。Fulcrum公司将利用获得的资金开展其针对面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的主要研发项目的临床试验，以及其他罕见疾病，遗传性神经肌肉疾病，中枢神经系统疾病和血液学疾病项目的研发。

FSHD是一种渐进性萎缩疾病，常见于面部、肩胛和上臂肌肉。FSHD患者通常在20岁前出现眼、嘴、肩膀、上臂和小腿肌无力及萎缩。随着病情加重，FSHD可能会扩散至腹部和臀部肌肉。美国面肩肱协会（FSH Society）估计全球有约87万人患有该疾病。FSHD发展速度通常较为缓慢，且不具有致命性，但可能会严重影响患者的生活质量，他们甚至需要借助轮椅和呼吸器才能正常生活。FSHD通常是由于4号染色体突变引起。因此，患者们急需一款有效的基因疗法来帮助他们摆脱该病的困扰。而Fulcrum的主要研发项目正是致力于研发可以阻止致病DUX4蛋白表达的药物。

Fulcrum公司的研发策略（图片来源：Fulcrum公司官网）

Fulcrum成立于2016年，位于美国马萨诸塞州剑桥市。该公司专注于研发可以调控基因表达的小分子创新药物。其技术平台能够首先发现导致不同疾病的遗传基础，然后通过细胞模型模拟疾病情况下的基因调控，并且可以利用这些细胞模型对候选药物进行筛选，从而找出针对特定基因失调的创新疗法。除此之外，Fulcrum也在研发针对镰刀型细胞贫血病、杜氏肌营养不良症（DMD）以及脆性X综合征（FXS）的疗法。

“我们对于此次投资者们的支持感到非常高兴，这将使我们有能力继续向着为遗传病患者们及其家庭带来崭新未来的目标前进，“Fulcrum公司总裁兼首席执行官Robert Gould先生说：“这一资金支持对于我们即将开展的FSHD主要候选药物的临床试验至关重要，也使我们有能力继续研发其他小分子疗法。”

本轮领投方Foresite Capital创始人兼首席执行官Jim Tananbaum博士说：“Fulcrum在治疗严重遗传病的小分子疗法及精准药物方面都走在前沿。我们相信生物学与数据科学的结合将创造出全新的疗法，为一筹莫展的患者及其家庭带来新的选择。我们期待与Fulcrum团队紧密合作，为治疗罕见疾病提供支持。”

美国脆性X综合症研究基金会（FRAXA Research Foundation）医疗主管兼首席科学官Michael Tranfaglia博士表示：“Fulcrum不仅有自己独特的研发理念，更与FDA呼吁的在研发过程中从患者的角度出发的立场相一致。早在公司于2016年正式成立前，其团队就已经开始向多个患者群体咨询，并由此决定其项目发展。FSHD项目就是这样被决定的。这是很少见的研发模式，通常研发公司会在药品确定后再与患者群体接触。”

我们祝贺Fulcrum此次成功完成B轮融资，并希望调控基因的小分子疗法早日可以为广大患者带来福音。

参考资料：

[1] Fulcrum Therapeutics Raises $80 Million Series B From Investors, Including Sanofi and Bill Maris' Section 32. Retrieved September 5, 2018, from https://www.biospace.com/article/ip3o-fulcrum-therapeutics-raises-80-million-series-b-from-investors-including-sanofi-and-bill-maris-section-32/

[2] 2017年值得关注的20个新兴生命科学公司. Retrieved September 5, 2018, from https://mp.weixin.qq.com/s/gFoMf23QRdJabiAy9KiRJw

来源：药明康德

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