全球首个CRISPR-Cas9基因编辑肺癌人体试验在我国顺利展开

近年来，CRISPR-Cas9基因编辑技术取得令人举世瞩目的成果，先是Editas宣布在2017年开展CRISPR基因编辑人体实验；大家的兴奋劲儿还没过，从Great Ormond Street儿童医院又传出基因编辑“治愈”白血病的爆炸性新闻；紧接着王力宏同学开始在微博上推介CRISPR基因编辑技术。基因圈那些苦逼的创业青年们抱头痛哭，“我们终于找到代言人了”。基因编辑技术真的就这样火了！而一家国内医院团队以踏实的科研精神和卓越的医疗技术正走在世界的前端。

11月15日，《Nature》杂志发表了一篇名为“CRISPR gene-editing tested in a person for the first time”的文章，而就在几个月前，该期刊发表了“Chinese scientists to pioneer first human CRISPR trial”一文，两篇文章的研究团队来自一个地方，那就是中国华西医院。

7月22日，医谷曾报道来自成都的四川大学华西医院（West China Hospital）的肿瘤专家卢铀团队，他们计划于八月开始在人体进行试验，用于肺癌细胞。而今，试验进展到了什么程度了呢？据昨日《自然》杂志的报道，证实华西医院的卢铀教授团队已开启了全球首个CRISPR技术的人体应用。

7月6日，卢铀教授就申请的CRISPR人体临床实验已经获得了华西医院审查委员会的伦理批准，这项临床试验的招募对象是患有非小细胞肺癌，且癌症已经发生扩散，化疗、放疗及其他治疗手段均已无效的患者。按计划，卢铀教授的团队从招募的患者体内分离出T细胞，并利用CRISPR技术对这些细胞进行基因编辑，敲除这些细胞中抑制免疫功能的PD-1基因，并在体外进行细胞扩增。当细胞达到一定量后，卢铀教授的团队将它们输回患者体内，并希望它们能对肿瘤进行杀伤。卢铀说：“治疗方案非常有限。这一技术有极大的希望为一些患者，尤其是我们每天治疗的癌症患者带来好处。”

目前研究人员已经完成了前期实验的最后一步，将基因编辑的细胞注入到了患者体内，并且打算在其他9位患者身上进行同样的实验。结果要6个月之后才能揭晓，以了解此项疗法是否能对这些“无药可治”的患者带来益处，又是否会产生严重的副作用。接下来，研究团队计划治疗共10名患者，他们每人将接受2-4次注射。

部分国外肿瘤学者担忧，CRISPR基因编辑技术在人体的应用仍然存在很大争议，而且还可能会在错误的位置编辑基因组，从而造成患者身体上的伤害，有时还会引发新的癌症。中国科学家表示，他们会对细胞进行验证，在将细胞回输给患者前确认敲除的是正确的基因。

然而，国内外众多肿瘤学者仍感到十分振奋，他们认为CRISPR-Cas9基因编辑进入人体试验阶段是历史上一次伟大的飞跃，给中国乃至全球广大的肺癌患者带来了希望。外媒认为，中国成为世界上首个拥有该技术的国家，这一重大突破将引发中美两国在生物医学领域的新一轮竞争。

医谷+

人类首次利用基因编辑治疗白血病

据英国广播公司（BBC），路透社（Reuters）等多家媒体11月5-6日报道，英国科研及医务人员使用基因编辑（Gene Editing）技术治疗一名为 莱拉（Layla）白血病婴儿获得成功。 这是第一次使用基因编辑技术治疗人类疾病。

人类首次利用基因编辑治疗艾滋病

2014年3月12日，宾夕法尼亚大学Pablo Tebas教授团队在新英格兰医学杂志撰文称，他们利用Sangamo BioSciences开发的ZFNs基因编辑技术，显著提高了艾滋病患者对艾滋病毒的抵抗能力。

原文检索

《CRISPR gene-editing tested in a person for the first time》

来源：nature 药明康德 凤凰科技 生物通 医谷综合