洛美他派——目前全球唯一口服MTP抑制剂在华获批，用时不到六个月

HoFH患者血脂达标可及，生存获益可期

近日，骐骥迎春，万象启新，凯西中国宣布，其全球唯一微粒体甘油三酯转移蛋白（MTP）口服抑制剂——甲磺酸洛美他派胶囊获国家药品监督管理局（NMPA）批准，可与低脂饮食和其他降脂药物（伴或不伴有低密度脂蛋白血浆分离置换）合用，用于治疗成人纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）。洛美他派是纳入国家药品监督管理局发布的第一批“临床急需境外新药名单”的品种，并被纳入“优先审评”通道，从受理到获批不到六个月，充分彰显了“中国速度”和对HoFH患者的关爱，让他们可以尽早用上全球创新药。

纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种严重危及生命的罕见遗传性代谢性疾病[1]，在中国估计患病人数为5,000人[2]。HoFH患者大多从小皮肤上就有“黄色瘤”，这是因为他们天生清理“坏”胆固醇——低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的通道就不通畅，导致自出生起血液中的LDL-C水平便显著升高，最高可达正常人的10倍[3，4]。这意味着他们出生伊始心血管上仿佛绑着一个无声倒计时的“定时炸弹”，在20岁前就有可能遭遇死亡，心血管相关死亡占85.7%[5]。他们生来就带着一条极速下滑的生存曲线。

由于LDL-C的“清理通道”天生就缺失或存在缺陷[1]，即便联用多种降脂药物，仍有约95%的HoFH患者无法将LDL-C降到安全范围[6]，约四成以上患者仍患有主动脉瓣上狭窄，明显增加了其过早死亡风险[1，5]。洛美他派的获批，将有望为中国HoFH患者低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）治疗达标、降低主要不良心血管事件（MACE）发生风险和改善生存预后带来新希望。

从“事后清理”到“源头减少” —— 一条不依赖“清理通路”的全新治疗路径

洛美他派是纳入国家药品监督管理局发布的第一批“临床急需境外新药名单”的品种，列为临床急需的原因是：“……由于该类患者基线血脂水平特别高，现有的降脂疗法无法满足本适应症患者的降脂需求，故目前对于本适应症尚无有效治疗手段。已有临床研究显示，本品用于治疗本适应症有效性明确[7]。”关键III期临床试验及多项真实世界研究证实，在常规降脂治疗基础上联合洛美他派治疗，可使HoFH患者的LDL-C水平进一步降低40%~60%[8-12]，超过50%的患者能够实现LDL-C水平<100 mg/dL (2.6mmol/L)[9，10，13-15]；并有助于使HoFH患者的主要心血管事件（MACE）风险降低＞65%[12]，预期寿命延长＞11年[16]。

洛美他派的不同之处在于其并非清除血管内过多的“坏胆固醇”，而是从肝脏与肠道的“源头”减少“坏胆固醇”的生成，为常规降脂疗法反应不佳的HoFH患者开辟一条全新的治疗路径[17]。洛美他派每日一次口服给药[8]，也为长期管理提供了便利。截至 2024 年 7 月 31 日，全球已有累计超过 2,200 例患者接受过洛美他派治疗[18]。

不仅是“中国速度”的新药，更是一份“与中国HoFH患者同行”的长期承诺

从受理到获批的“中国速度”，映照出对HoFH患者生命期盼的诚意回应与迅疾担当。这不仅仅是一粒药，更是一份郑重承诺：中国HoFH患者从未被遗忘，治疗的空白正在被填补。

凯西中国总裁兼总经理邓浩青女士表示：“每一个罕见病患者的背后，都是一个需要被看见、被支持的家庭。得益于国家药监局的高效审批与大力支持，洛美他派能在中国迅速获批，为HoFH患者带来了突破性治疗选择。这既承载着全球智慧，更寄托着中国HoFH患者的深切期盼。国家对创新药审批的积极支持态度，也极大鼓舞了我们加速引入更多全球领先的治疗方案，服务更多中国罕见病患者，改变他们的生命轨迹。“

洛美他派的获批是凯西中国深耕罕见病领域的重要里程碑之一。未来，凯西中国将持续与卫生、医保、慈善、及社会各界力量携手，继续倾听患者声音，共建共创贯穿罕见病患者诊断、治疗、管理与保障的全生命周期解决方案，让每一项科学突破，皆能化作照亮患者生命的切实希望之光。

参考资料

[1] 中华医学会检验医学分会, 中国生物化学与分子生物学会脂质与脂蛋白分会, 中国初级卫生保健基金会心血管健康专业委员会, 等. 纯合子家族性高胆固醇血症早期筛查与管理中国专家共识（2024年）[J]. 中华检验医学杂志, 2024, 47(10): 1126-1138.

[2] Collaboration E, Vallejo-Vaz A J, De Marco M, et al. Overview of the current status of familial hypercholesterolaemia care in over 60 countries-The EAS Familial Hypercholesterolaemia Studies Collaboration (FHSC)[J]. Atherosclerosis, 2018, 277: 234-255.

[3] Mahzari M, Zarif H. Homozygous Familial Hypercholesterolemia (HoFH) in Saudi Arabia and Two Cases of Lomitapide Use in a Real-World Setting[J]. Advances in Therapy, 2021, 38(5): 2159-2169.

[4] Nohara A, Tada H, Ogura M, et al. Homozygous Familial Hypercholesterolemia[J]. Journal of Atherosclerosis and Thrombosis, 2021, 28(7): 665-678.

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[6] Cuchel M, Raal F J, Hegele R A, et al. 2023 Update on European Atherosclerosis Society Consensus Statement on Homozygous Familial Hypercholesterolaemia: new treatments and clinical guidance[J]. European Heart Journal, 2023, 44(25): 2277-2291.

[7] 关于发布第一批临床急需境外新药名单的通知[EB/OL]. [2026-01-04]. https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/21de8acd6c395746b041b2ad93eb5c43.

[8] Lojuxta | European Medicines Agency (EMA)[EB/OL]. (2018-08-27)[2026-01-04].

[9] Blom D J, Cuchel M, Ager M, et al. Target achievement and cardiovascular event rates with Lomitapide in homozygous Familial Hypercholesterolaemia[J]. Orphanet Journal of Rare Diseases, 2018, 13(1): 96.

[10] Blom D J, Averna M R, Meagher E A, et al. Long-Term Efficacy and Safety of the Microsomal Triglyceride Transfer Protein Inhibitor Lomitapide in Patients With Homozygous Familial Hypercholesterolemia[J]. Circulation, 2017, 136(3): 332-335.

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[15] Blom D, Underberg J, Cannon C, et al. Real-world safety and effectiveness of lomitapide in homozygous familial hypercholesterolemia over 10 years: Data from LOWER[J]. Journal of Clinical Lipidology, 2025, 19(3): e95-e96.

[16] Leipold R, Raal F, Ishak J, et al. The effect of lomitapide on cardiovascular outcome measures in homozygous familial hypercholesterolemia: A modelling analysis[J]. European Journal of Preventive Cardiology, 2017, 24(17): 1843-1850.

[17] Arca M, D’Erasmo L, Cuchel M, et al. Long-term experience with lomitapide treatment in patients with homozygous familial hypercholesterolemia: Over 10 years of efficacy and safety data[J]. Journal of Clinical Lipidology, 2025, 19(4): 775-789.

[18] Data on file.

来源：医谷网