FDA批准遗传性酪氨酸血症I型治疗药物尼替西农口服悬液

一家瑞士罕见病制药公司SwedishOrphan Biovitrum AB（Sobi）是一家致力于罕见病的国际专业医疗保健公司。该公司于今日宣布尼替西农口服悬液（ORFADIN Oral Suspension）获美国食品药品监督管理局（theFood and Drug Administration,FDA）批准，用于遗传性酪氨酸血症I型（Hereditary Tyrosinemia Type 1,HT-1）的治疗。使用尼替西农用药时，需限制酪氨酸和苯丙氨酸的摄入。

这种新制剂是胶囊药剂的一种替代物，其为婴幼儿提供了另一种选择。尼替西农口服悬液每支的剂量是4mg/mL。

“引进口服的悬液表明我们一直支持HT-1群体。这种新的液体制剂给服用ORFADIN的患儿的父母提供了新的选择，也同样适用于有吞服胶囊障碍的患者”，北美医学事务副总裁兼副主任莱恩·沃尔特说道。

HT-1是一种罕见的婴幼儿遗传病。病情会逐渐恶化，若不治疗会导致肝、肾并发症，甚至危及生命。在药物治疗手段出现之前，年龄小于2个月时就被确诊为HT-1的婴儿能存活至两岁只占不到三分之一。用ORFADIN治疗并结合饮食限制酪氨酸和苯丙氨酸的摄入，以及更普及的新生儿疾病筛查带来的早期诊断极大改善了HT-1患儿的预后。

尼替西农口服悬液将于2016年8月上市。

尼替西农（ORFADIN）

遗传性酪氨酸血症I型（HT-1）患者体内的酪氨酸分解能力失常。有毒副产物在体内形成并累积，可引起肝、肾及神经系统并发症。尼替西农能够阻断酪氨酸的分解，从而减少体内有毒副产物的含量。在最常见的疾病形式中，在儿童生命的前六个月内会出现症状。由于酪氨酸的不充分分解，患者必须维持与尼替西农治疗相结合的一种特殊的饮食。现今大约有1000人确诊患有HT-1。尼替西农是享有专利的产品，它由Sobi开发并在全球销售。

适应症和用途

尼替西农是一种合成的4-羟苯丙酮酸双氧酶可逆抑制剂，在治疗遗传性酪氨酸血症（HT-1）时作为一种对酪氨酸和苯丙氨酸饮食限制的辅助方法。

重要安全信息

对酪氨酸和苯丙基氨酸的摄入限制不足会导致血浆酪氨酸水平上升。

不要调节尼替西农的剂量来降低血浆中酪氨酸的浓度

在尼替西农治疗过程中观测到白细胞与血小板减少。尼替西农治疗中，需定期监测白细胞和血小板的数量。

最常见的不良反应（发生率大于2%）有肝癌、肝功能衰竭、血小板减少、白细胞减少还有包括结膜炎、角膜混浊、角膜炎和恐光症在内的一些视觉系统疾病。

当尼替西农和由CYP2C9代谢的药物一起使用时要谨慎，因为由CYP2C9代谢的药物的使用在总体上增加了，所以在用尼替西农时要注意。

在妊娠期只有对胎儿潜在的利大于弊时才能用尼替西农。基于动物实验的数据，尼替西农可能对胎儿有害。

对哺乳期女性用药的时候要谨慎。因为在哺乳期婴儿身上有产生来自尼替西农的严重不良反应的可能，基于该药对母亲的重要性来决定是终止哺乳或是终止用药。

关于Sobi

Sobi是一家致力于罕见病研究的国际专业医疗保健公司，其任务是开发和推出创新性的疗法和服务从而改善病人的生活。产品组合主要集中于血友病（Haemophilia）、炎症（Inflammation）和遗传病（Genetic diseases）。该公司横跨欧洲、中东、北非和俄罗斯，与合作伙伴开拓了关于专业医疗和罕见病产品组合的市场。Sobi在生物科技方面是一个开拓者，在蛋白质生物化学和生物制品生产方面有着世界一流的水平。

原文检索

《FDA approves ORFADIN (nitisinone) Oral Suspension》

来源：中国罕见病网