今年九月份有一桩医药领域的案子刷爆了美国的媒体圈,主人公是一名叫Martin Shkreli 的原对冲基金经理。这哥们儿创立的图灵制药公司(Turing Pharmaceuticals)以5500万美元的价格从益邦实验室收购了一种叫达拉匹林的药物,这是一种有62年历史的主要针对弓形虫感染的药物。然后一夜之间,Shkreli将这种药物的价格从每片13.5美元,提高到750美元,引发了北美市场的恐慌。现在,这个贪婪的年轻人又开始准备操作下一个暴涨药品了。
这次他瞄准的是一个叫苯并乙唑(benznidazole)的药物。苯并乙唑是治疗恰加斯病(Chagas disease)急性期的首选药。这里给大家简单介绍一下恰加斯病,这种疾病由克鲁斯锥虫引起,主要传播媒介为吸血猎蝽虫,Chagas医生在1908年发现了这种疾病,所以又叫Chagas病。恰加斯病的主要发病区在中南美洲,所有又称美洲锥虫病,是一种典型的热带疾病,大概有2000万受染者。恰加斯病急性期会出现发热、颜面水肿、淋巴结炎、贫血等症状,慢性期可能会有心肌炎、心力衰竭、巨食管炎、巨结肠及肺、脑栓塞,猝死等发生。
苯并乙唑是由罗氏研发,对于恰加斯病急性期治愈率达60%~90%,自上世纪七十年代之后开始应用。但是到了2003年,因为销量太低,罗氏将剩余的药品以及药品的专利捐献给了一家叫Lafepe的公司,这家公司属于巴西的一个州政府。几年后,苯并乙唑的供应发生了严重的短缺,一家名叫Elea Laboratories的阿根廷公司也成为了供应商。
在很长一段时间,苯并乙唑都由疾控中心免费向当地患者提供,因为医生需要为每个治疗的患者填写非常复杂的文书,所以专家们建议,如果有一个商业机构能以合适的价格提供药品的话,医生只需要写一个处方,会简单很多。于是一家叫KaloBios Pharmaceuticals的公司最初只花了200万美金就获得了这种药的全球代理权,后续随着销售的开展再支付2000万美金。
然后在上个月,戏剧性的事情发生了。 Shkreli带着一票投资人以每股1.5美元的价格获得了上市公司KaloBios Pharmaceuticals的控制权。然后转瞬之间这家公司的股价就上涨到28美金!为啥?因为二级市场看好Shkreli这种毫无无底线的画风。
那究竟要怎么操作呢?在上周与KaloBios的电话会议上Shkreli 说,如果苯并乙唑能通过FDA审批上市,那么公司将在美国获得至少五年的独家代理权,价格有可能达到每个疗程6万~10万美金。但是在拉丁美洲,这种药物在典型的两周治疗疗程中的花费仅为50~100美金!! 这里需要说明的一点是,苯并乙唑在美国从来没有通过FDA的上市许可,而是由国家疾病与控制中心以实验依据向患者免费提供。Shkreli表示基于和FDA的讨论,苯并乙唑在上市审批过程中可能不需要做临床实验,这可能让药品在一年之内上市。
虽然研究恰加斯病领域的主要专家都对于这件事情表达了深切的忧虑。但是仍然有不少专家认为,Shkreli的涨价预谋是痴心妄想。Shkreli宣称在美国每年大概有3000~7000人需要治疗,但是专家们表示这个数字太离谱了。美国大概有30万人患有恰加斯病,大部分都为拉美移民,他们在来美国之前就已经感染了这种疾病。所以在美国,恰加斯病急性期的患者非常少,美国疾控中心的专家表示,自1955年以来只检测出过7例!而且所有中心每年开出的苯并乙唑疗程在60~70之间。所以美国恰加斯病的主要治疗市场在慢性期。前面我们说过,苯并乙唑主要针对恰加斯病急性期,而对于慢性期已经出现心脏问题的患者,实验显示苯并乙唑的疗效等同于安慰剂,无法延缓心脏损害的进程。
也就是说虽然Shkreli可以把药品价格提的很高,但是美国市场需要苯并乙唑的患者寥寥!那这哥们儿究竟要唱什么戏呢?美国各路专家表示,Shkreli干这事儿唯一想要的是一张FDA优先审批凭证(Priority Review Vouchers,PRV)。2007年FDA通过一项议程,如果一个药品的适应症为典型的热带疾病或者儿童罕见病,那么开发药品的公司就有可能获得一张PRV, 从而走FDA加速审批通道,缩短至少4个月的审批流程。
在FDA的规则中,PRV的拥有者可以将其出售给另一家公司。对于向糖尿病领域或者其他广谱用药领域,缩短几个月的上市时间意味着更大的竞争优势和销售额,因此出售一张PRV的价格能达到3.5亿美金。赛诺菲就在今年从 Retrophin公司以2.45亿美金的价格购得了一张PRV, 而Shkreli就在Retrophin呆过。也因此,PRV制度近年来被很多专家诟病:它更多地成为投机分子一夜致富的手段,而并没有给患者带来真正的实惠。当然这中间的事情很复杂,后面我们可以另开文章详说。
Shkreli的如意算盘能否打成还得看事情后续的进展。不过制药企业在美国市场近期的一系列恶意涨价已经让希拉里抓狂了,后序美国政府会出什么牌呢?我们拭目以待!
来源:奇点网
为你推荐
资讯 CDE:中药复方制剂新药研发人用经验收集整理技术指导原则(试行)
人用经验是“三结合”中药注册审评证据体系的重要环节。如何产生可评价的人用经验、怎样收集整理人用经验数据,对于筛选确定临床有效处方、合理利用人用经验支持后续研发及决策...
2026-01-16 21:09
资讯 国家医保局再发布两起行贿案例
继发布《医药咨询服务企业涉商业贿赂案》和《党某海犯非国家工作人员受贿罪案》后,国家医保局再次发布《慈某龙行贿案》和《重庆康荣医疗设备有限公司涉商业贿赂案》。
2026-01-15 11:49
资讯 阿斯利康收购AI制药公司Modella AI
美东时间,本周二,阿斯利康在摩根大通医疗保健大会上宣布,已收购总部位于波士顿的Modella AI,这是首次有大型制药公司全面吸收一家专业人工智能公司。
2026-01-14 17:21
资讯 甘李药业甘精胰岛素获欧盟上市许可,将于赛诺菲同台竞争
1月14日,甘李药业盘后发布公告,甘李药业股份有限公司及其欧洲全资子公司甘李药业欧洲有限责任公司(Gan & Lee Pharmaceuticals Europe GmbH,以下简称“甘李欧洲”)于近...
2026-01-14 16:52
资讯 第六批国家高值医用耗材集采药物涂层球囊类、泌尿介入类中选结果公示
1月14日,国家组织高值医用耗材联合采购办公室发布国家组织药物涂层球囊类、泌尿介入类医用耗材集中带量采购中选结果公示,即第六批国家高值医用耗材集采。
2026-01-14 14:44
资讯 CDE:单臂临床试验用于支持抗肿瘤药物常规上市申请技术指导原则
目前大部分基于 SAT 结果获批附条件上市的抗肿瘤药物是以 RCT 作为确证性研究。在某些情况下,难以采用需要较大样本量的 RCT 进行确证性研究,可以采用一些新的临床研发模...
2026-01-13 16:58
资讯 又一款PD-1/VEGF出海,最高48亿美元里程碑付款
1月12日,荣昌生物宣布,与艾伯维就其自主研发的新型靶向PD-1 VEGF双特异性抗体药物RC148签署独家授权许可协议。根据协议,艾伯维将获得RC148在大中华区以外地区的独家开发、生...
2026-01-13 11:52
资讯 医药咨询服务企业涉商业贿赂案
2025年4月,上海市普陀区市场监督管理局在日常线索排查中发现上海海怡莱企业咨询管理合伙企业(从事药品市场营销策划的经营单位)在上海地区开展市场服务过程中,涉嫌实施商业贿赂...
2026-01-12 23:19
资讯 调研:三甲医生大调查,真人医生怎么看AI医生
调研结果显示,超七成受访医生表示愿意推荐大众使用AI医生,用以解决日常基础的健康疑问,62%的受访医生已经在使用AI医生辅助自己工作,90%的受访医生表示看好AI医生的未来发展。
2026-01-12 15:38
资讯 党某海犯非国家工作人员受贿罪案
公诉机关指控,2012年至2023年期间,被告人党某海在担任双丰林业局职工医院内科医生期间,利用开具处方的职务便利,收受多家医药公司业务员和销售经理给予的药品回扣款。
2026-01-12 15:29
资讯 华东医药3靶点GLP-1类在研药物被纳入突破性治疗品种
DR10624 是道尔生物自主研发的一款靶向FGF21R、GCGR、GLP-1R 的长效三特异性激动剂,分别于2023年10月及2025年10月获得中国CDE以及美国FDA批准开展针对sHTG的临床研究。
2026-01-11 19:38
资讯 跨国罕见病企业锐康迪中国进入清算程序
1月9日,锐康迪中国在其官方微信发布《致各位合作伙伴的沟通函》,称锐康迪(北京)医药有限公司已于2025年12月11日依法完成清算组备案,并进入清算程序。
2026-01-11 11:37










