今年九月份有一桩医药领域的案子刷爆了美国的媒体圈,主人公是一名叫Martin Shkreli 的原对冲基金经理。这哥们儿创立的图灵制药公司(Turing Pharmaceuticals)以5500万美元的价格从益邦实验室收购了一种叫达拉匹林的药物,这是一种有62年历史的主要针对弓形虫感染的药物。然后一夜之间,Shkreli将这种药物的价格从每片13.5美元,提高到750美元,引发了北美市场的恐慌。现在,这个贪婪的年轻人又开始准备操作下一个暴涨药品了。
这次他瞄准的是一个叫苯并乙唑(benznidazole)的药物。苯并乙唑是治疗恰加斯病(Chagas disease)急性期的首选药。这里给大家简单介绍一下恰加斯病,这种疾病由克鲁斯锥虫引起,主要传播媒介为吸血猎蝽虫,Chagas医生在1908年发现了这种疾病,所以又叫Chagas病。恰加斯病的主要发病区在中南美洲,所有又称美洲锥虫病,是一种典型的热带疾病,大概有2000万受染者。恰加斯病急性期会出现发热、颜面水肿、淋巴结炎、贫血等症状,慢性期可能会有心肌炎、心力衰竭、巨食管炎、巨结肠及肺、脑栓塞,猝死等发生。
苯并乙唑是由罗氏研发,对于恰加斯病急性期治愈率达60%~90%,自上世纪七十年代之后开始应用。但是到了2003年,因为销量太低,罗氏将剩余的药品以及药品的专利捐献给了一家叫Lafepe的公司,这家公司属于巴西的一个州政府。几年后,苯并乙唑的供应发生了严重的短缺,一家名叫Elea Laboratories的阿根廷公司也成为了供应商。
在很长一段时间,苯并乙唑都由疾控中心免费向当地患者提供,因为医生需要为每个治疗的患者填写非常复杂的文书,所以专家们建议,如果有一个商业机构能以合适的价格提供药品的话,医生只需要写一个处方,会简单很多。于是一家叫KaloBios Pharmaceuticals的公司最初只花了200万美金就获得了这种药的全球代理权,后续随着销售的开展再支付2000万美金。
然后在上个月,戏剧性的事情发生了。 Shkreli带着一票投资人以每股1.5美元的价格获得了上市公司KaloBios Pharmaceuticals的控制权。然后转瞬之间这家公司的股价就上涨到28美金!为啥?因为二级市场看好Shkreli这种毫无无底线的画风。
那究竟要怎么操作呢?在上周与KaloBios的电话会议上Shkreli 说,如果苯并乙唑能通过FDA审批上市,那么公司将在美国获得至少五年的独家代理权,价格有可能达到每个疗程6万~10万美金。但是在拉丁美洲,这种药物在典型的两周治疗疗程中的花费仅为50~100美金!! 这里需要说明的一点是,苯并乙唑在美国从来没有通过FDA的上市许可,而是由国家疾病与控制中心以实验依据向患者免费提供。Shkreli表示基于和FDA的讨论,苯并乙唑在上市审批过程中可能不需要做临床实验,这可能让药品在一年之内上市。
虽然研究恰加斯病领域的主要专家都对于这件事情表达了深切的忧虑。但是仍然有不少专家认为,Shkreli的涨价预谋是痴心妄想。Shkreli宣称在美国每年大概有3000~7000人需要治疗,但是专家们表示这个数字太离谱了。美国大概有30万人患有恰加斯病,大部分都为拉美移民,他们在来美国之前就已经感染了这种疾病。所以在美国,恰加斯病急性期的患者非常少,美国疾控中心的专家表示,自1955年以来只检测出过7例!而且所有中心每年开出的苯并乙唑疗程在60~70之间。所以美国恰加斯病的主要治疗市场在慢性期。前面我们说过,苯并乙唑主要针对恰加斯病急性期,而对于慢性期已经出现心脏问题的患者,实验显示苯并乙唑的疗效等同于安慰剂,无法延缓心脏损害的进程。
也就是说虽然Shkreli可以把药品价格提的很高,但是美国市场需要苯并乙唑的患者寥寥!那这哥们儿究竟要唱什么戏呢?美国各路专家表示,Shkreli干这事儿唯一想要的是一张FDA优先审批凭证(Priority Review Vouchers,PRV)。2007年FDA通过一项议程,如果一个药品的适应症为典型的热带疾病或者儿童罕见病,那么开发药品的公司就有可能获得一张PRV, 从而走FDA加速审批通道,缩短至少4个月的审批流程。
在FDA的规则中,PRV的拥有者可以将其出售给另一家公司。对于向糖尿病领域或者其他广谱用药领域,缩短几个月的上市时间意味着更大的竞争优势和销售额,因此出售一张PRV的价格能达到3.5亿美金。赛诺菲就在今年从 Retrophin公司以2.45亿美金的价格购得了一张PRV, 而Shkreli就在Retrophin呆过。也因此,PRV制度近年来被很多专家诟病:它更多地成为投机分子一夜致富的手段,而并没有给患者带来真正的实惠。当然这中间的事情很复杂,后面我们可以另开文章详说。
Shkreli的如意算盘能否打成还得看事情后续的进展。不过制药企业在美国市场近期的一系列恶意涨价已经让希拉里抓狂了,后序美国政府会出什么牌呢?我们拭目以待!
来源:奇点网
为你推荐
资讯 手术机器人公司思博慧医宣布完成近亿元Pre-A+轮融资
近日,思博慧医宣布完成近亿元Pre-A+轮融资。本轮由诺庾资本领投,浦东创投、片仔癀盈科基金、同杨基金、太湖空天动力启明星跟投。所获资金将主要用于全自动磁控介入手术机器人...
2026-09-20 15:35
资讯 国家卫健委、国家中医药管理局联合发布《关于进一步加强罕见病防治工作的通知》
到2026年底前,各省、自治区、直辖市及新疆生产建设兵团均应当至少依托1家省属及以上医院开设罕见病门诊,辖区内300万人口以上的地市均应当至少依托1家医院开设罕见病门诊,安排...
2026-09-20 13:47
资讯 2016年-2025年:国内化学仿制药累计销售额TOP10
从十年累计销售额来看,TOP10品种合计超过2400亿元,展现了中国仿制药市场雄厚的体量基础。其中,扬子江药业的地佐辛注射液以420 79亿元的累计销售额高居榜首,是榜单中唯一突...
2026-09-20 09:07
资讯 全球首个专家级通用医疗影像模型,一次识别146种病症
9月18日消息,阿里巴巴达摩院与浙江大学医学院附属第一医院等机构研发出通用医疗影像AI模型DAMO RADAR,并登上国际顶级学术期刊《科学》(Science)。
2026-09-18 17:12
资讯 金斯瑞与礼来TuneLab达成合作,推动AI制药湿实验服务
根据协议,金斯瑞生物将向Lilly TuneLab参与企业提供湿实验服务,助力其快速生成实验数据,将AI预测转化为生物学验证数据,加速候选药物评估。
2026-09-18 15:51
资讯 医药工业发展十五五规划
规模以上医药工业企业营业收入超过3 5万亿元,创新药产业规模增速年均达到20%以上,全球年销售额超10亿美元的品种数量达到5个以上;年营业收入超过100亿元的医药工业企业数量达...
2026-09-18 13:45
资讯 全球首个核药仿制药获完全批准
9月14日,Curium宣布Bexlutry([177lu]氧奥曲肽,研发代号:PNT2003)获得FDA批准上市。该药物是Lutathera的仿制药,也是全球首个获批上市的核药仿制药。
2026-09-18 11:58
资讯 康方生物第4个ADC获批临床,加速布局IO+ADC方向
近日,康方生物(9926 HK)宣布,其自主研发的创新双抗ADC药物AK158D1(EGFR Trop2 双抗ADC),已获得国家药品监督管理局药品审评中心批准,开展用于治疗晚期恶性实体瘤的I期临床研究。
2026-09-18 11:18
资讯 体内CAR-T出海
近日,河北森朗生物科技有限公司(森朗生物)与美国Tempest Therapeutics(Tempest)签署独家选择权协议,授权Tempest可独家引进森朗生物CD7靶向慢病毒载体平台及多款体内CAR-T候选药物。
2026-09-17 17:15
资讯 迈英诺医药完成超 2 亿元 A 轮融资,全球首个局部给药泛 JAK / 泛 Trk 多靶点抑制剂进入中美 II 期临床
本轮融资由阳光融汇资本领投,厦门金圆产业链基金、厦门市心血管产业基金、博行资本、建发新兴投资、沃美达资本、朗煜投资、厦门高新投跟投
2026-09-17 16:23
资讯 华东医药携手美柏生物,ECM胶原蛋白MB007独家战略合作落地
就细胞外基质(Extracellular Matrix,ECM)胶原蛋白MB007产品在中国市场达成独家战略合作
2026-09-17 16:17
资讯 全球范围内,达芬奇SP单孔手术系统首获新适应症
直观医疗近日宣布,达芬奇SP单孔手术系统经阴道妇科手术适应症已获得欧盟CE认证,这是该系统在全球范围内首次获批此适应症。
2026-09-17 16:17
资讯 《医药代表管理办法》备案政策问答(二),非首次备案医药代表因学历、专业不符合《办法》规定可否备案
9月16日,国家医药代表备案平台发布《备案政策问答(二)》。国家药监局收集、整理了部分与备案相关的问题,进行解答。
2026-09-17 11:08
资讯 字节跳动Anew Labs完成2.9亿美元融资
本轮融资由原红杉中国HSG、IDG资本和高瓴投资领投,五源资本担任联合领投方。其他投资者还包括高榕创投、春华创投、博裕资本,以及战略投资者SBP Group和国资背景的上海未来产...
2026-09-17 10:36








