听听FDA原局长和CFDA官员在DIA年会上说了啥

正在举行的第七届DIA年会上，FDA原局长和CFDA注册管理司官员分别就药品监管发表了各自的看法。脸谱君呈现第一手现场资料，供诸位参照。

FDA原局长玛格丽特·汉伯格：监管如果不够聪明就会被骂拖后腿

5月25日，刚刚卸任不久的FDA原局长玛格丽特·汉伯格（Margaret Hamburg）在第七届药物信息协会中国年会上（简称DIA）发表主题演讲。她指出：“作为监管机构，应该做到Strong（强大）和Smart（聪明），否则就会面临质疑——监管会拖创新的后腿。”当然，她说的是FDA，不是CFDA。

同时她强调监管机构不能是“黑匣子”，所做的决策和过程必须对公众开放，否则，公众只会想到最坏的结果。以下为演讲内容摘要：

过去几年，外界给FDA提出了越来越多的要求：我们不仅药在产品批准、上市以及风险控制等方面做出更好的平衡，更需要面对新技术、人口增长以及生活品质提升所带来的新挑战和新机会。比如日前在美国热议的基因测序技术，药品监督和立法管理都必须快速提升，只有这样才能实现与产业的无缝对接。

然而，FDA也常常会面临其他监管机构共同面临的质疑：监管会拖创新的后腿。

我个人相信，监管机构应该更加强势，必须成为创新的把门人。未来的监管机构应该做到Strong和Smart。我们要构建一个非常好的通道，借助科学化的监管环境让所有人受益。这不仅需要政策支持，也需要推进审评每一步都走得扎实。

的确，现在评估新产品越来越难，监管机构还必须提高效率满足新的药物，比如生物类似药、纳米药物甚至3D打印技术，产品更新换代的速度正在挑战监管的范式。

这不仅是监管机构的挑战，整个产品研发的生态系统都需要做出调整，学界、政界、行业、医生、付费方，特别是来自患者的声音，因为健康跟国家的经济、政策、医疗成本和医改主题挂钩。

在我看来，我们需要全新的战略，需要收集和分析更多的数据，要鼓励跨国合作，鼓励跨学科交流，进一步加快评估，使用更新的技术，应对世界的不确定性。

没有全球的合作，我们很难完成创新。合作才能确保全人类都能有自己的方式，在他们需要的时候拿到适合的产品。就拿抗击埃博拉病毒来说，全球需要跨国籍的研究与合作。

在药品监管上，FDA具有完整的布局和相应的影响力，相信我们可以在与全球的合作中扮演重要的角色，不仅基于科学的监管方式，另一方面，我们也可以共同推动创新药物的开发和基础研究。

同时我们必须承认，只有透明的监管才有可能带来更加密切的合作，我们希望与CFDA一道，利用有限的资源，加强信息的披露和传播。

最后谈谈法规科学，它是创新的守护者。

当我们希望把好点子转化成为能够为公众带来价值的医疗方案时，具体解决方案有哪些，法规科学是指导的原则。它是知识性的工具，帮助我们评估；通过一系列的模型，加速审评审批的流程。法规科学也可以帮助我们建立完善的数据布局，减少开发新药的成本；它也可以让临床试验的管理更加完善，从而降低临床研究的成本；它可以检测到不良反应，及时找到不可靠的治疗方法并淘汰；它可以再基因组时代建立数据库，通过大数据的办法了解辨别基因的作用。

然而，目前法规科学并未的到足够的重视，我们需要改变这样的思维误区，进一步建立更好的机制。

未来，监管机构还有很长的路要走，监管者必须扮演更加积极的作用。他们不仅要充分了解产品如何从实验室到临床、如何放大生产、风险和不确定性是怎样的，更需要帮助国家了解，目前的研发机制能否满足临床需求。我们要善于找到研发与临床需求之间的差距、在疾病发生之前找到解决方案，寻找最适合的方式，让世界变得真正不同。

CFDA注册管理司副司长李茂忠：管理跟不上产业发展就得改革

5月26日下午，第七届药物信息协会（DIA）中国年会上，CFDA注册管理司副司长李茂忠在CFDA的专场上，提及“昨天我在微信圈里看到有这样的说法——‘FDA是监管科学，注重的是未被满足的临床需求。中国的CFDA是不断的严管和处罚。’我认为这种说法有一定的道理，但是也并不全面。”

鼓励创新是永恒的主题，也遍布在各个方面，药品方面涉及很多领域，研发、注册监管、生产安全监管都要创新，这些还远远不够，大家关心的招标、医保政策都要创新，否则会跟不上时代。创新依靠基础，也要依靠科学。这些年的监管工作让我意识到注重科学有多重要。

中国也很注重科学，早就提出要科学监管。尊重科学是我们做好监管的基础。研发、创新需要科学，那么监管特别是注册监管，如果跟不上科学，我们制定的一系列监管措施都会对我们的发展方向产生阻碍。包括我们的法规和行政决定，都必须符合科学的发展。

从改革的层面，很少人会宣传这个理念，但是根本的基线是尊重科学，我们在管理实践中，已经发现了很多的管理跟不上产业的发展，研发的发展。所以我们一定要改革。

现在科学越来越先进，技术水平越来越高。而中国的新药研发，新药批准上市时间越来越长，花费越来越高。这不仅是中国的情况，发达国家也是一样，新药研发越来越慢。是要求高了，所以研发更慢了吗？理论上讲，要求高了，产品应该更有影响力。但是目前为止，看不出来。

新药将离我们越来越远吗？我相信在中国，新药不会离我们越来越远。

关于干细胞研究，以后肯定是作为医药产品在CDE进行报批。提醒大家不要太狂热地投入到干细胞的研究中，因为CDE的审评能力有限，所以会持相对保守的态度。

来源：E药经理人   作者：马茗 舒梁振 李树恒