迄今FDA授予突破性疗法认定(BTD)的药物汇总，癌症类占43%_医药

2015

02/26

18:19

生物谷医药

突破性疗法认定（breakthrough therapy designation，BTD)由美国食品和药物管理局（FDA）于2012年7月创建，源于《美国食品和药物管理局安全及创新法案》(FDASIA)中制定的部分内容，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。突破性疗法认定（BTD）是继快速通道（Fast Track）、加速批准（Accelerated Approval）、优先审评（Priority Review）之后的又一个新药评审通道。获得“突破性疗法”认证的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。

据统计，从2012年7月至今（截止2015年2月23日），FDA共收到275份突破性疗法认定（BTD）申请，其中授权77项，否决144项；共有20个新药经该通道上市，其中13个为首次获批的新颖药物。按治疗类别，可划分为：癌症（42.9%）、感染性疾病（15.9%）、罕见遗传性疾病（14.3%）、心血管疾病（4.8%）、其他疾病（22.2%）。

另外，值得一提的是，FDA于今年2月初在一周内连续撤销默沙东丙肝复方组合grazoprevir/elbasvir（MK-5172/MK-8742）和百时美施贵宝在研丙肝药物Daclatasvir的突破性药物资格（BTD）。FDA表示，撤销这2个丙肝药物的BTD资格，是因为当前丙肝治疗领域的迅速发展。这一举动表明，FDA对有潜力的“未满足医疗需求”开发项目全力支持的同时，也不是“只上不下”，一旦市场发生变化，将会对之前的决定随时修正。