基因治疗公司Spark Therapeutics即将IPO 点燃华尔街的花火_医药

2015

01/05

08:55

雪球网

作者：an小安

医药

基因治疗公司Spark Therapeutics即将IPO（NASDAQ：ONCE），计划募集资金8600万美元。Spark Therapeutics成立于2013年10月，是一家致力于遗传疾病的生物技术创新公司。专注于遗传性视网膜营养不良，血液系统疾病和神经退行性疾病。

Spark在费城儿童医院的技术平台已经进行了20年的研究。是继Bluebird bio($BLUE)后基因治疗领域又一闪亮之星。目前为止，Spark已经募集8300万美元，资金来自于8家生物医药领域的投资基金，还有合作伙伴辉瑞和Genable Technologies。

目前在研管线有6个项目，其中处于phase 3临床试验阶段的SPK-RPE65治疗由RPE65基因突变引起的视网膜病变。在早期的临床研究已证明其安全性，能持久恢复患者视力。2014年11月SPK-RPE65获得FDA“突破性疗法认定”，phase3关键试验的数据将在2015年第三季度公布。另一个进入临床的项目是治疗脉络膜缺失症的SPK-CHM，2015年将要开展phase1/2临床试验。与辉瑞合作治疗B型血友病项目SPK-FIX，计划在2015年展开phase1阶段临床试验，与辉瑞合作的协议总额为2.8亿美元。另外，pipeline还有三个项目处于临床前开发阶段。

以SPK-RPE65为例，RPE65基因突变患者在美国和欧洲只有几千人。应用腺病毒(AAV)或非致病的感冒病毒为载体，将RPE65蛋白序列编码入病毒载体，再注射到患者视网膜，RPE65蛋白在视网膜表达，有助于将光转换成电信号，恢复患者视觉感光。听起来Spark Therapeutics的技术并不很复杂，推而广之，只要探明是单基因致病的疾病，都有可能使用这一技术平台治疗，这在单基因致病的罕见病领域大有作为。众所周知，罕见病用药市场不仅治疗费用高，还有市场独占与政策支持。

2015年依然是生物技术公司IPO的大年，Spark Therapeutics选择在这个时间窗口进行IPO是明智之举。有处于phase3临床阶段的产品，pipeline没有断层，有辉瑞这样的合作伙伴，在个体化医疗和罕见病领域开疆拓土，我个人看好Spark Therapeutics未来发展。

肿瘤免疫、基因治疗都是工具技术与平台型公司结合之后，在疾病领域的重大突破

2013年是肿瘤免疫大热的开始，2015也许是基因治疗发力。作为2015年第一家IPO的此类公司，Spark Therapeutics有可能成为华尔街的火花。