最新一期的《新英格兰医学》(8月21日)杂志上,刊登了波士顿儿童医院的研究人员开发的一种实现深度测序的新方法。当只有小部分细胞受到基因突变影响的时候,传统的二代基因组测序很容易出现遗漏的状况。而这种新方法则成功鉴定了在大脑疾病患者中微小的体细胞突变(受到影响的细胞只占百分之几)。为鉴定神经和精神类疾病的病因提供了新工具。
致病突变有时,在这种情况下,二代基因组测序很容易遗漏这些突变。为此,“有两种体细胞突变容易被忽视,”领导这项研究的Christopher Walsh博士指出。“一种是局限在特定组织的突变。举例来说,如果突变只存在于大脑,而我们检测的是血液,那就找不到这些致病突变。另一种致病性体细胞突变虽然发生在所有组织中,但是只影响一部分细胞,因此不容易被检测到。”
Walsh和博士后Saumya Jamuar通过“定向高覆盖度测序”技术,为158名脑部疾病的患者鉴定致病突变,这些患者的症状包括癫痫、智力障碍、语言障碍等。
研究人员并没有分析整个基因组或外显子组(所有蛋白编码基因),而是把注意力放在一系列已知或有嫌疑的基因上,并且大大提高了测序的深度。
全基因组或外显子组测序是将DNA分成小片段,然后对各个片段多次读取(一般是三十次)。然而,如果突变只发生在15-20%的细胞中,三十次读取还不足以可靠地捕捉到它们,尤其是当突变只影响一个基因拷贝时。
为此,Walsh、Jamuar等人在测序候选基因时将读取次数增大到200次以上。他们由此为27名患者(17%)确诊了致病突变,其中八个致病突变只发生在一部分血细胞中(嵌合突变)。研究显示,传统Sanger基因组测序和全外显子测序都有所遗漏。
“我们的研究表明,就算只有10%的血细胞发生突变,也能引起严重的脑部疾病,”Walsh说。“将测序局限在一定范围之内,并提高测序覆盖度,可以为我们找到更多的致病突变,帮助人们进一步理解相关疾病。”
Walsh认为,这项研究的结果也对de novo突变引发的疾病有帮助,比如自闭症、癫痫等等。“传统上观点认为,机体内所有细胞的基因都是一样的。致病突变要么是父母遗传下来的,要么来自受孕前的精子和卵子,”Jamuar解释道。“我们的研究转变了这一看法,证明不少大脑疾病的致病突变发生在怀孕之后,这些突变很容易被常规检测忽略。鉴定这些突变不仅能帮助我们尽快确诊,还可以为患者家庭提供更准确的遗传学建议。”
来源:飞华健康网
为你推荐
资讯 信达生物2026上半年产品收入超2024年全年
公告显示:2026年上半年,信达生物产品收入实现超人民币82亿元,同比增长55%以上。其中,公司第二季度产品收入录得超过人民币43亿元,同比增长约60%。根据信达生物此前发布的信...
2026-08-06 15:09
资讯 百济神州2026上半年业绩大增,上调全年业绩指引
2026年半年度公司营业总收入222 20亿元,较上年同比上升26 8%;2026年半年度归属于母公司所有者的净利润32 71亿元,较上年同比上升627 1%。
2026-08-06 14:14
资讯 因美纳MiSeq i100 Series-CN中国上市,以全球品质与本土制造支持中国客户测序能力建设
MiSeqTM i100 Series-CN正式在中国上市,首批由因美纳中国生产制造基地生产的本土化产品已于近期完成客户交付。
2026-08-06 13:33
资讯 石药集团与阿斯利康成立合资公司,收到1000万美元里程碑付款
双方将在河北石家庄建设新一代生物制剂生产基地,该合资公司的初始业务将聚焦于为全球市场生产及供应双方约定的生物制剂药物原液(DS)。
2026-08-05 20:49
资讯 全球首款!核心医疗人工心脏产品获欧盟CE认证
Corheart®6 可用于桥接心脏移植、短期心肌功能恢复治疗以及长期终点治疗,完整覆盖终末期心衰从短期生命支持到永久循环辅助的全场景临床需求
2026-08-05 20:37
资讯 国家药监局批准3款创新医疗器械上市
近日,国家药品监督管理局批准了河南赛美视生物科技有限公司的“三焦点环曲面人工晶状体”和深圳北芯医疗科技有限公司的“心脏脉冲电场消融仪”、“一次性使用心脏脉冲电场消融...
2026-08-05 16:47
资讯 80亿美元,全球两家核药公司合并
美东时间8月3日,Curium Pharma宣布与Lantheus Holdings, Inc 达成最终合并协议。Curium将以每股102 5美元现金收购Lantheus全部流通股,基础对价70亿美元,若2030年前达成...
2026-08-05 13:51
资讯 章科:坚持为人民出政绩 推动医疗保障事业高质量发展
医疗保障制度依法保障每一位参保群众的医保权益,有力提高全社会医疗服务的可及性,有助于增进民生福祉、缩小贫富差距,促进社会公平和共同富裕。
2026-08-05 10:48
资讯 康宁杰瑞与PathosAI达成22亿美元ADC授权协议,1.25亿美元首付款
8月4日,康宁杰瑞生物制药宣布其全资子公司江苏康宁杰瑞生物制药有限公司与美国临床阶段生物技术公司Pathos AI就TROP2 HER3双特异性抗体偶联药物JSKN016达成独家授权许可协议。
2026-08-04 22:14
资讯 剂泰科技与恒瑞医药达成AI制剂合作
8月3日,剂泰科技发布自愿公告,宣布自主研发的AiTEM人工智能制剂创新平台将在恒瑞医药进行本地化部署,加速药物制剂配方开发效率。
2026-08-04 13:01
资讯 东阳光药甘精胰岛素首批115.2万支发货美国
近日,东阳光药发布公告,首批甘精胰岛素注射液(商品名:Langlara)已于7月27日自湖北宜都生产基地分批启运美国,预计8月中下旬完成全部发货。首批计划发货115 2万支。
2026-08-04 11:37
资讯 维利信LBL-024用于转移性结直肠癌获批IND
8月3日,维立志博发布公告,公司自主研发的PD-L1 4-1BB双特异性抗体维利信(LBL-024)联合用药治疗转移性结直肠癌(mCRC)的开放、多中心Ib II期临床试验申请已获得国家药品监...
2026-08-04 10:22
资讯 药明康德半年业绩超预期,大幅上调全年业绩指引
预计2026年公司整体收入由人民币513-530亿元上调至人民币585-605亿元,上调幅度约14%,持续经营业务收入同比增速由18%-22%上调至35%-39%。药明康德计划向全体股东每10股派发现金红利5 1元(含税)。
2026-08-03 20:46








