医疗卫生领域迄今最大的一项大数据试验终于设定了第一个研究目标。美国华盛顿哥伦比亚特区患者中心成果研究所(PCORI)的负责人日前投票决定,将该所的第一项临床试验聚焦于阿司匹林预防心脏病的疗效。这项斥资1000万美元的先导性研究将由PCORnet负责实施,后者是PCORI创建的一个网络,用于在美国采集3000万人的医疗保健数据,例如保险索赔、血液检查和病史。
PCORnet是尝试利用病人数据改善医疗保健水平的一系列举措中最新和最大的一项。私人公司(例如加利福尼亚州奥克兰的凯萨医疗集团)和医疗网络(例如马萨诸塞州波士顿市的伙伴医疗保健网络)也都有类似的项目。PCORI由美国政府于2010年投资30亿美元建立,旨在资助那些比较临床治疗效果的研究,迄今为止,该所已经对外捐赠了5.49亿美元的经费。作为PCORI自己的项目,PCORnet由涵盖美国医院和患者组织的29个较小的网络构成。阿司匹林试验是一个先导性试验阶段的一部分,目的在于厘清一些问题,例如如何最好地招募研究志愿者、规范他们的记录,并与他们建立良好的关系。
而在第二阶段——计划于2015年9月启动,外围科学家将能够为他们的研究而使用PCORnet的数据。领导参与PCORnet的一个网络的宾夕法尼亚州费城儿童医院儿科专家Christopher Forrest表示:“我衡量成功的标准是我们想要了解的问题的数量。”
阿司匹林试验将于2015年年初展开。参与者服用阿司匹林的日剂量将属于通常用于心脏病治疗的范围,他们同时将被监测,以确定是否存在一种剂量比其他剂量效果更佳。“虽然这项研究是一个概念证明——阿司匹林的剂量也是一个非常重要的问题,”PCORI所长Joe Selby说,“但我们正在证明你会询问和回答的,同时对病人很重要的问题,而这一问题在很多年里一直没有答案。”
PCORI并不打算测试新的潜在疗法或发现致病机理——这是国立卫生研究院的职责所在。并未参与PCORI的波特兰市俄勒冈健康与科学大学生物医学信息专家William Hersh表示:“我把它们视为随机临床试验的补充,而非替代。”他认为,其中最大的一项挑战在于使来自不同网络的数据标准化,从而确保精确的比较。许多类型的数据——来自医学成像的扫描、生命体征记录,以及最终的遗传信息——都是混乱的,并且记录系统在不同的医疗机构之间也存在差异。
病人隐私保护积极分子Sam Smith认为,保证使用病人记录的透明度是这一项目能否成功的关键。他说:“通常如果你能够告诉人们他们的数据去哪儿了,他们会比你不这样做开心得多。”
PCORI表示,患者代表将参与其资金审查情况,同时与试验研究人员一道工作。同时为了确保隐私,PCORnet将不会采集个人信息。病人的记录将由他们的医疗保健供应商所保存。当外围研究人员为了研究而使用PCORnet时,相关数据将在网络内部进行分析,之后再将结果发送给研究人员,或以匿名的形式提供。
这项阿司匹林试验将采用知情同意的标准程序,即参与者将被告知他们的数据会用于解决什么样的具体研究问题
来源:中国科学网
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