创新医疗技术不断涌现，医保买单难题如何破？

为降低药品价格和医疗费用快速增长，以及新技术纳入带来医保基金支出的压力，围绕药品全生命周期管理，国家医保局在药品存量上和增量上采取了突破性，创新性的改革措施，这些无疑对医药行业产生史无前例的巨大变革。新环境下，医药市场感觉冰火两重天。既是机会，也是挑战。一方面，大家看到控费政策下企业前所未有的茫然，面临生存危机和变革的压力；另一方面，医药资本市场非常活跃，每天目睹快速发展创新技术的不断涌现，2020年有望再创上市数量新纪录。 然而，医药产业是否关注今天研发的布局，和投入高昂R&D费用的创新技术获批上市后，下一步如何成功商业化，医保如何买单？医保是否关注仅仅靠降价单一模式，药品准入后期基金风险如何把握？如何为高价值的医疗技术买单上找到一条双赢的办法？难题如何破？

01 新趋势：医保战略性购买重在提高基金资源配置效率

自2009年我国启动医疗卫生体制改革以来，药品费用居高不下一直是医改的痛点。十多年的医疗卫生体制改革，药改从未缺席过，是医改中的重中之重。其中，构成药品费用的药品价格管理和医保药品报销目录管理长久以来更是医保政策管理的难点。

2018年新国家医保局成立以来，具有历史突破性的医保改革亮点诸多，力度空前。在新医保战略性购买思路的主导下，医保从被动的买单，按项目付费，逐步转为主动买单，按价值付费。医保目录管理不再是静态管理，进入目录后的药品将不再是“一劳永逸”，“僵尸药”和疗效不佳的药品退出机制亟待建立。 同时，为了适应临床技术需求，跟上最新医药科技进步的脚步，建立药品目录的动态管理长效机制需要与时俱进， 通过提升医保基金资源配置效率，让最新医疗技术最大限度地通过医保报销，降低患者的就医负担。

两年多来，为降低药品价格和药品终端使用中的不合理部分，以及新技术的纳入带来医保基金支出的压力，围绕药品的全生命周期管理，国家医保局在药品存量上和增量上采取了突破性，创新性的改革措施。例如，成熟药品的竞争性集采，医院端重点药品的监控、DRGs的支付制度改革，创新药品国家谈判，谈判协议内药品的再评估等，这些无疑对医药行业产生史无前例的巨大变革。

02 新挑战：创新医疗技术不断涌现，医保买单难题如何破？

2019年国家谈判失败药品占比近40%左右。根据今年医保药品谈判思路和媒体报道，2020年医保谈判的失败率可能会更高。新环境下，医药市场感觉冰火两重天。一方面，大家看到控费政策下企业前所未有的茫然，面临生存危机和变革的压力；另一方面，医药资本市场非常活跃，每天目睹快速发展创新技术的不断涌现，资本和企业，科研高校和企业，企业和企业之间合作不断，投资热情高涨，根据BCG咨询公司最新报告分析，全球范围内大约有15个最新技术领域正在兴起 （CAR-T, 细胞治疗，基因治疗等），大量临床试验涌现，并逐步拓展除了肿瘤和罕见病的其它新治疗领域。同时本土企业是各类临床实验的积极参与的主体，约有70家本土企业的资本融资主要集中在A-C轮。过去三年有103家医药企业上市，平均每月3.3家药企完成IPO，2020年有望再创上市数量新纪录。

然而，新兴技术的研发、生产与成熟技术有着巨大的区别，定价、医保、营销等药品全生命周期的管理都可能面临崭新的模式。无论在哪，新技术的研发的巨额投入，需要在药品专利期内以较高价格得以回报, 新技术引进将必然增速医疗费用开支。然而，医药产业是否关注今天研发的布局，和投入高昂R&D费用的创新技术获批上市后，下一步如何成功商业化，医保如何买单？医保是否关注仅仅靠降价单一模式，药品准入后期基金风险如何把握？如何为高价值的医疗技术买单上找到一条双赢的办法？难题如何破？

2009年医保药品目录调整时，将最新肿瘤靶向治疗药物纳入医保的呼声很高，但原有医保乙类目录无法直接报销高值药品，引发医药界对创新准入协议的研究和讨论。由于实施操作的基本条件不具备等各种原因，其尝试被搁置了，直到2017年，这批肿瘤靶向药品才有机会参加第一次国谈。在2019年医保谈判递交资料过程中，国家医保局也鼓励企业提出除了降价之外的其他创新准入模式，即风险分担支付协议，大约有10家左右企业提出各自方案，但最后没有在2019年谈判中实现。

作为破解难题的思路之一，笔者尝试在本文介绍国际上的创新准入协议MAA （Market Access Agreement ），并提出一些不成熟的建议，希望共同探讨创新药准入模式和在我国应用的可行性，

03 新思路：探索创新准入支付协议对高值药品医保买单有一定借鉴意义

创新准入支付协议的发展有近20年的国际实践。关于创新准入支付协议（MAA），国际上有不同的定义。狭窄的定义主要是指风险分担的支付协议，提出风险分担方案的关注点是临床试验数据和真实世界数据的有效性是有区别的，需要证实和评估。另一个更宽泛的定义是风险分担合同签约除了涉及到药品真实临床价值的不确定性的支付风险，对医保部门，更关键的风险还包括纳入新药的医保费用超出医保基金预算的风险。

90年代，卫生技术评估 (HTA) 和国际参考价 （non-HTA）是多数国家采纳创新药品医保准入的主要价格评估工具。在药品控费中，大部分国家采用最容易操作的工具，即直接的价格控制。其过程是医保支付方通过与企业进行药品价格谈判后，决定其医保报销的价格，在定价决策中，往往医保支付方，而不是药企有更多的定价话语权. 这种定价方法对医保和企业都带来风险。对企业而言，卫生技术评估结果对高值药获得报销资格有时会因为ICER值 （增量成本效果比）等价格因素而被排除在医保报销之外，导致一些好药失去市场准入的机会。对医保支付方而言，国际新药定价和医保报销的实践中，一些新药获批上市后，真实世界临床效果数据并没有达到医保部门“期待”的临床价值，导致医保部门认为其买单新药并不是“物有所值”。

一方面出现越来越多获批上市，但非常昂贵治疗药物，另一方面面临的是有限的医保基金预算和支付贵重药品缺乏有效医保准入评估工具。迫于压力，2000年以来，创新准入支付协议（MAA）发展较快，尤其在经历2008年亚洲金融风暴后，多数发达国家尤其是以社会保险模式管理为主的欧洲国家，面临快速增长的卫生费用和医保基金的压力，创新药纳入报销目录变得愈加挑战。为了降低医保基金和新药的临床价值不确定性的风险，在共同探索医保和药企之间的准入协议过程中出现了不同模式的创新。

在欧洲，创新准入支付协议已经成为各国创新药品纳入医保目录的发展最快的支付模式。值得关注的是，2010以来，MAA在欧洲国家发展速度之快，除了欧洲国家，其它国家如澳大利亚，新西兰，波兰，比利时和匈牙利等也都开始采取不同类别的MAA协议。

04 创新准入支付协议有助实现支付方、患者和企业的共赢

今天，从各国医保支付准入协议发展经验说明，MAA是在现有药物经济学评估基础上对临床价值和基金风险的再控制，也可以理解为卫生经济技术评估基础版的升级。其确实可以在一定程度上降低以上风险，同时也是一种共赢的方案。MAA的推动和发展对我国现阶段创新药谈判有助实现多方共赢。

第一，对医保部门而言，MAA可以降低刚上市新药疗效不确定性的支付风险。尤其是按绩效结果付费取决于真实世界的临床效果，医保部门可以根据真实世界数据结果来及时调整其价格，或取消报销，有更多的灵活性决策。另外，通过要求药企收集药品上市后的临床数据有助于医保了解市场，并作为其它新药谈判时的参考依据。

第二，对药企而言，由于新药额外临床疗效的不确定性，和担心应用国际参考价带来的降价风险，通过协议谈判的降价折扣通常是保密的，不影响协议药品公开的List Price，有利厂家维持药品在不同市场的不同价格。此外对企业和患者，一个好药品不会因为谈判当场，没有充分的谈判时间，导致降价达不到医保支付意愿价格 (Willingness to pay)，而失去医保报销，患者失去享有好药的机会。

从风险管理的角度，创新准入支付协议可以分为两大类：第一类是以财务风险为基础的支付协议，即协议关注如何降低支付交易的财务风险,如量价挂钩 (Price-volume agreement)，费用分担 (Cost-sharing)，价格折扣 (Discount)，报销限额 (Utilization cap)等。第二类是以绩效为结果的支付协议,如按疗效付费 (Outcome-based & Performance-based), 和基于临床证据的有条件支付协议 (Coverage with Evidence Development).前者是按绩效为结果的支付协议，类似保险的承诺，即医保愿意报销并支付报销价，其条件是新药绩效表现必须达到双方签约达成的疗效指标；后者是先签协议后再递交真实临床数据。

根据之前的一项国际研究数据表明，2010年1月份到2011年6月份，欧洲主要国家一共签约45个MAA协议，相当于2009年的2倍。其中英国、意大利和澳大利亚为MAA应用较多的国家。例如，澳大利亚在2012年有15个药纳入医保报销，其中8个PBAC （Pharmaceutical Benefits Advisory Committee）建议采取MAA支付协议 (风险共担模式占主导，涉及肿瘤、丙肝和罕见病药物)。

05 风险管理和按价值付费是创新准入支付协议的两大核心理念

MAA的国际发展趋势说明创新准入支付协议已经逐渐成为高值药品被纳入国家医保的主要模式。同时，医保报销将成转换为一种风险管理的系列决策，和以保险为主导的新药报销模式。

由于批准新药报销越来被医保部门认为是规避风险的业务，因此，医保报销决策将从一次性决策转变为在一定窗口期内的系列决策机制 (Decision Window)。即纳入医保的同时，药企需要承诺在一定时间内提供医保部门药品的疗效数据来减少医保支付不确定的风险。过去，药企仅承担新药研发的前期风险，在新的环境下，药企可能需要承担药品研发风险和上市后风险 （Post- approval risk），包括收集药品疗效和可能的不良反应数据。同时由于医保报销的决策是一个风险管理的过程，将在很大程度上促进药企与医保部门有效的沟通。

以基于临床证据的有条件支付协议 (Coverage with Evidence Development)为例，每个国家对创新药在CED验证数据期间如何支付药品的做法均不同。在法国，CED的协议一开始就支付创新药并给与溢价，一旦真实世界数据效果不好，法国医保方就要求药企返回溢价部分，或同类药品最低价的价差费用。在意大利，医保的溢价只对有疗效的个体患者进行报销。在英国，其溢价是根据阶段性临床治疗效果指标而进行阶段性逐步调整和降价(如疗效不佳)的过程。

06 最新医保目录用药管理办法利好创新准入支付协议的探索

最新医保目录调整方案有以下明确变化，因此，从费用精细化管理和协议管理的角度是否有利尝试创新型准入协议，值得讨论。

第一， 经过三轮的国谈和三批的药品集采，降价控费方向已成定局，至少在可预测的未来一段时间内医保控费思路不变。 因此，在现有谈判降价模式上，创新药医保准入模式亟需创新。

第二， 针对所有药品通用的的医保目录准入规则（如甲类和乙类目录）已经逐步转向针对个某个适应症，某个药品的独家的市场准入规则。

第三， 医保购买模式逐步向规范化和合同化的方向转变，即今后不论是新药谈判，还是成熟药品集采，一旦成功入选，都需签约individual-based合同协议，履行承诺。2018和2019年谈判数据显示大约有100多个新药在不同阶段与国家医保局签署独家谈判药品的协议。

第四， 药品临床和药物经济学数据收集分析，以及价值证据的产生和持续沟通将必需贯穿在药品的全生命周期的管理过程中。

07 基于地方试点经验，共同探索创新准入支付协议

今天， 人类在癌症、抗病毒性疾病（如新冠肺炎、艾滋病、乙肝、脂肪肝）以及老年痴呆症和偏头痛等疾病都还没有治愈手段。随着新药审批审评速度的加快，更多的创新药将以更快速度进入中国市场，同时随着我国本土生物科技的发展，后面3年将迎来数量可观的国产新药上市。在追赶国际最新药物治疗技术上，本土药企也在努力耕耘和参与国际研发竞争。例如，在一些难治疗的罕见病和肿瘤疾病上，一些本土创新企业已经开展通过基因和细胞治疗技术来开发新机制和新靶点。

但实践证明研发创新药物需要漫长的周期，而且研发费用非常昂贵，因此今后如何解决创新药的支付问题是各国政府的难题，也是我国政府和医药行业面临的重要和急迫问题。国际经验表明随着政府控费力度不断加大和对新药真实价值的关注，以及日益复杂的国际药品市场变化，今后MAA模式将不断通过创新逐步完善。

近年来，创新准入支付协议在一些省市也开展小规模，不同模式的尝试，如PAP（患者援助项目）类似费用分担，量价协议，预算封顶的模式。随着我国医保谈判过渡到企业申请制，随着医保目录动态调整和目录评审工作常态化和规范化，随着今后医疗体系政策衔接更加紧密和以大健康为中心, 以大数据为支撑的系统性工程的逐步建立，笔者认为，通过医保统筹地区试点，加上今后国家医保局相应的技术资源和临床数据评估平台的建立，研究探索合适我国国情的新药创新协议可以加大力度。

建议在中短期内，医保可以考虑在目前谈判模式的基础上再往前大胆探索，即考虑开展合适-财务协议模式，如量价挂钩。财务协议模式的设计，操作和管理相对简单。同时选择在成熟，有条件的省市，通过试点的形式对疗效明确新药开展按疗效付费。针对某些革命性创新但极其昂贵药品，或基于刚上市不久创新药安全性和疗效的考虑，考虑选择开展CED基于临床证据的有条件报销的协议试点。

但不论如何，对企业而言，当前应该抓紧的是各项临床试验，尤其是真实世界数据的收集，以强有力的卫生经济技术评估结果争取国家医保目录。对医保部门，根据我国国情，研究探索MAA协议和项目实施的条件和挑战，实现医保战略性购买策略，按价值付费，为医保，创新和患者共同“保驾护航”。

注：本文仅仅代表作者个人观点，供行业学术探讨，不代表任何机构或公司观点。

来源：E药经理人   作者：清风月