一个国际团队18日报告说，他们发现了一种新的与“渐冻症”相关的分子机制，能帮助理解这种疾病的发病机理及相关靶向药物的研发。
“渐冻症”医学名称叫肌萎缩侧索硬化症，是一种神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞，造成运动神经元死亡，令大脑无法控制肌肉运动。主要临床表现是肌肉逐渐萎缩无力，患者最后会因呼吸衰竭而死亡。前不久去世的着名物理学家霍金21岁时就被诊断患有这种疾病，最终与其缠斗55年。
加拿大蒙特利尔大学神经科学家和以色列同行18日在英国《脑》杂志网络版报告说，在长达8年的研究中，他们重点关注了一种名为TDP-43的蛋白质从神经细胞内移除后的影响。研究发现，TDP-43蛋白质缺失会导致另一种名为hnRNPA1的蛋白质发生变体，这在此前的文献中没有提及。
正常神经细胞的TDP-43存在于细胞核中。此前研究表明，TDP-43是一种与肌萎缩侧索硬化症发病相关的蛋白质，细胞核内TDP-43功能的缺失或细胞质内出现异常的TDP-43蛋白聚集体可能是致病的关键因素。
“肌萎缩侧索硬化症（发病机理）十分复杂，我们的成果为将来药物靶点以及用于快速检测疾病、跟踪病程的生物标记物的研发提供了重要信息，”论文第一作者、蒙特利尔大学神经科学副研究员雅德－埃马纽埃勒·德赛说。
来源：新华网
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