一个国际团队18日报告说，他们发现了一种新的与“渐冻症”相关的分子机制，能帮助理解这种疾病的发病机理及相关靶向药物的研发。
“渐冻症”医学名称叫肌萎缩侧索硬化症，是一种神经退行性疾病，影响大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞，造成运动神经元死亡，令大脑无法控制肌肉运动。主要临床表现是肌肉逐渐萎缩无力，患者最后会因呼吸衰竭而死亡。前不久去世的着名物理学家霍金21岁时就被诊断患有这种疾病，最终与其缠斗55年。
加拿大蒙特利尔大学神经科学家和以色列同行18日在英国《脑》杂志网络版报告说，在长达8年的研究中，他们重点关注了一种名为TDP-43的蛋白质从神经细胞内移除后的影响。研究发现，TDP-43蛋白质缺失会导致另一种名为hnRNPA1的蛋白质发生变体，这在此前的文献中没有提及。
正常神经细胞的TDP-43存在于细胞核中。此前研究表明，TDP-43是一种与肌萎缩侧索硬化症发病相关的蛋白质，细胞核内TDP-43功能的缺失或细胞质内出现异常的TDP-43蛋白聚集体可能是致病的关键因素。
“肌萎缩侧索硬化症（发病机理）十分复杂，我们的成果为将来药物靶点以及用于快速检测疾病、跟踪病程的生物标记物的研发提供了重要信息，”论文第一作者、蒙特利尔大学神经科学副研究员雅德－埃马纽埃勒·德赛说。
来源：新华网
为你推荐
资讯 CDE：抗肿瘤药物生物等效性及药代动力学比对研究受试者人群选择考虑
本指导原则主要基于小分子化学药物及单抗类药物的研究经验，为抗肿瘤药物 BE PK 比对研究中受试者人群的选择考虑提供建议。
2026-03-07 10:59
资讯 四家知名药企被暂停军队采购
近日，军队采购网发布一批“军队采购暂停名单”，其中涉及四家药企被列入暂停名单，具体为北京费森尤斯卡比医药有限公司、齐鲁制药有限公司、宜昌人福药业有限责任公司和江苏新...
2026-03-07 10:41
资讯 新一代 cAMP 偏向型 GLP-1 受体激动剂埃诺格鲁肽（先维盈）获批用于中国成人体重管理
在一项大型III期临床研究中展现出具有临床意义的减重效果：治疗48周时，受试者的平均体重下降达15 4%，其中92 8%的受试者实现了5%以上的体重减轻。
2026-03-06 12:38
资讯 11.8亿美元！德琪医药自免TCE双抗ATG-201授权优时比
德琪医药将其自主研发的CD19 CD3双特异性T细胞连接抗体（TCE）ATG-201的全球开发、生产及商业化独家权益授予优时比，用于治疗B细胞相关自身免疫性疾病。
2026-03-04 20:05
资讯 君实生物被调出科创50
近日，上海证券交易所，中证指数有限公司联合发布《关于科创50等指数一季度定期调整结果的公告》，本次调整，调入3家，调出3家，其中君实生物被调出科创50指数，此次调整将于202...
2026-03-04 15:30
资讯 吉利德比克替拉韦与来那帕韦单片治疗方案在更换抗反转录病毒治疗药物的 HIV 感染者中维持病毒学抑制
新型在研药物组合将全球指南推荐、具有高耐药屏障的整合酶链转移抑制剂比克替拉韦，与同类首创衣壳抑制剂来那帕韦相结合
2026-03-04 13:41
资讯 全球首创便携式宫颈无创光动力治疗药物希维她在华获批
CIN2的治疗决策一直是妇科宫颈上皮内病变治疗临床实践中的核心挑战，宫颈环形电切术（LEEP）等切除性手术虽为临床常用的治疗方案，但其可能导致宫颈结构改变、宫颈机能不全，进...
2026-03-04 13:32
资讯 礼来安妥来利和安妥来（米吉珠单抗）可使克罗恩病患者维持长达三年的无激素缓解
具有里程碑意义的VIVID-2研究数据显示，在治疗后一年实现无激素缓解的患者中，超过90%在三年内仍维持无激素缓解
2026-03-04 13:22
资讯 甘李药业一款PROTAC在研药品获批临床试验
3月2日晚间，甘李药业发布公告，在研药品 GLR2037 片的取得国家药监局《药物临床试验批准通知书》。受理号为 CXHL2600098、CXHL2600099，通知书编号为 2026LP00526、2026LP0...
2026-03-03 13:51
资讯 非共价（可逆）BTK抑制剂匹妥布替尼获批新适应症
3月2日晚间，信达生物发布公告，公司与礼来中国共同宣布非共价（可逆）BTK抑制剂捷帕力（匹妥布替尼）正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准新增适应症，用于治疗既往经过...
2026-03-03 13:19
资讯 ICON发布2025年中国生物技术行业调研报告：中国创新领跑全球，95%受访者对未来充满信心
调研显示，中国正成为全球药物创新关键引擎，在细胞疗法、心血管及肿瘤领域持续领跑，AI应用与全球化布局正驱动行业发展
2026-03-03 10:58
资讯 国家卫健委：做好《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》贯彻落实
近日，国家卫健委科教司发布《做好 贯彻落实，高质量满足人民群众健康需求，支撑生物医药产业更高水平发展》，表示，距离《条例》正式施行已不足三个月，相关配套文件正在加紧...
2026-03-02 14:23
