近日，一项刊登在国际杂志Histopathology上的研究报告中，来自洛杉矶儿童医院的研究人员通过研究成功鉴别出了一种新型的罕见儿童肝脏疾病，相关研究或为后期研究人员开发新型疗法治疗这种肝脏疾病提供新的思路。这项对肝细胞恶性肿瘤NOS（HEMNOS）的研究是迄今为止同类研究中规模最大的一项，HEMNOS被描述为一种实体，其具有常见肝母细胞瘤（HB）和肝细胞癌（HCC）的特性。
治疗HEMNOS的疗法一般同HCC的疗法非常像，研究人员调查发现，治疗HEMNOS就类似于治疗肝母细胞瘤亚型一样能够给儿童带来积极性的预后结果；文章中，研究人员从2000年至2016年间对年龄在4-15岁的11名肝癌患者进行研究，这些患者均进行了HB靶向性的化疗以及手术完全切除的方法进行治疗，HEMNOS的预后目前被认为较差，然而目前研究人员所治疗的患者均得以存活而且疾病都得到了缓解。
医学博士Leo Mascarenhas指出，患者的高存活率也支持了我们的论断，即HEMNOS是一种亚型肝母细胞瘤，如果没有对肿瘤进行明确定义，往往无法对患者进行合适地治疗。研究人员进行了一系列分析来定义特殊的肿瘤亚型，对化疗前患者的标本进行病理学检查，结果表明，6份肿瘤样本具有HB和HCC的组织特性，4份样本具有主要的HB组织学特性以及病灶HCC样的组织学特性，其中一份具有HB的组织学特性；研究者认为，无论最初的诊断结果如何，当利用肝母细胞瘤疗法治疗HEMNOS时，每一位患者都会获益。
此外，研究人员还观察了端粒酶基因（TERT）的表达情况，TERT是一种重复性的DNA蛋白复合体，其对于癌细胞的生存至关重要，在11名患者中有9名患者机体都出现了TERT的表达；下一步研究人员将进行更为深入的研究阐明HEMNOS和经典的肝母细胞瘤及肝细胞癌之间的基因组学差异，从而为更深入地阐明这种新型肿瘤的发病机制，及开发新型疗法提供一定思路和希望。
来源：生物谷
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