赛诺菲抗CD38单抗赛可益在华获批，成为首个基于乐城真实世界研究数据作为关键证据获批的血液肿瘤治疗药物

赛诺菲今日（1月9日）宣布，旗下抗CD38单抗赛可益®（艾沙妥昔单抗注射液）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于与泊马度胺和地塞米松联合用药，治疗既往接受过至少一线治疗（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的多发性骨髓瘤成人患者。

此次获批基于全球III期ICARIA-MM研究结果以及中国IsaFiRsT真实世界研究结果。ICARIA-MM研究结果显示艾沙妥昔单抗注射液与Pd联合疗法（Isa-Pd）可显著降低40%疾病进展或死亡风险，延长无进展生存期（PFS）近两倍，并延长总生存期（OS），展现出有临床意义的生存获益。在中国开展的真实世界研究IsaFiRsT结果显示中国复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的总体缓解率（ORR）达到82.6%。

在今年更新的中国临床肿瘤学会（CSCO）与中国抗癌协会（CACA）指南中先后新增Isa-Pd联合疗法为“I级推荐”*与首次复发MM患者“首选方案”**。更新的美国国立综合癌症网络（NCCN）多发性骨髓瘤诊疗指南中，Isa-Pd联合疗法仍作为RRMM患者“优先推荐”***。

近年来，NMPA在积极探索将真实世界数据（RWE）应用于药械产品的审评审批，促进国际先进药品及医疗器械尽快进入中国市场惠及患者。作为在乐城先行区开展真实世界数据研究的药品，如今赛可益®也成为首个基于乐城真实世界研究数据作为关键证据获得批准的血液肿瘤治疗药物。

乐城先行区管理局党委书记、局长贾宁表示：“赛可益®获批是博鳌乐城临床真实世界数据应用试点的又一重要成果。作为中国唯一的‘医疗特区’，乐城先行区充分发挥特许药械和真实世界研究政策双重优势，为全国药械审评审批制度改革探索新工具、新标准和新方法，其中赛可益®就是‘乐城真研速度’的代表之一。未来，我们将持续与监管部门、临床机构、科研院所、药械企业等携手，以患者需求为中心，加快释放特许政策和优质医疗资源集聚效能，引进更多创新、高质量的产品，不断加速创新可及，为广大患者提供更多治疗选择，助力中国健康事业创新发展。”

赛诺菲大中华区总裁施旺表示：“赛诺菲一直致力于将全球领先的突破性创新药物加速引入中国。赛可益®在华获批标志着赛诺菲在肿瘤领域的全新开端，也展现了产品创新与乐城真研创新加速的‘双创新’叠加效应，为更多中国多发性骨髓瘤患者带来更长生存、更高质量生活的希望。未来，我们将聚焦患者需求，不断推动创新药物研发可及以及多元合作创新模式，共筑健康中国2030。”

ICARIA-MM研究显示：Isa-Pd治疗组和Pd治疗组中位PFS分别为11.5个月和6.5个月（HR=0.596;P=0.001）。相较Pd疗法，Isa-Pd联合疗法可显著降低40%疾病进展或死亡风险，延长PFS近两倍。随访52.4个月的中位OS分别为24.6个月和17.7个月（HR=0.78；P=0.0319），Isa-Pd延长患者中位OS 6.9个月，从而产生有临床意义的生存获益。并且，Isa-Pd相较Pd治疗组的至首次缓解中位时间分别为35天和58天，≥VGPR率高达31.8%，达到Pd治疗组的4倍左右，更短中位时间达成深度缓解1。随着随访时间的延长，Isa-Pd组未发现新的安全性问题。在亚组分析中，无论难治性状态如何（来那度胺难治性患者、蛋白酶体抑制剂难治性和双重难治性患者），Isa-Pd均可改善患者PFS。IsaFiRsT真实世界研究与全球III期ICARIA-MM研究结果一致，并且研究数据显示，Isa-Pd联合疗法对中国复发或难治性多发性骨髓瘤患者的总体缓解率达到82.6%。

现任上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长、上海血液学研究所所长、上海市重中之重临床医学中心主任、IsaFiRsT真实世界研究主要研究者赵维莅教授表示：“艾沙妥昔单抗注射液的获批为多发性骨髓瘤首次复发的创新治疗提供了重要支柱，基于IsaFiRsT的研究结果也为我们在中国患者人群中的使用带来了信心。同时，艾沙妥昔单抗注射液是利用真实世界研究为全国药械审评审批制度改革积累经验、探索方法的有力诠释。本次瑞金海南医院用时仅238天快速推进完成了该项目。我们期待未来能够将更多创新、优质的药物通过真研路径落地中国。”

多发性骨髓瘤是第二大最常见的恶性血液肿瘤，高发于老年群体。在中国每10万人中就有约1.6个新发多发性骨髓瘤患者，发病率呈上升趋势。根据国家统计局最新数据显示，截至2023年底，全国60岁及以上老年人口达2.9亿，占全国人口的21.1%。多发性骨髓瘤已逐渐成为庞大老年群体的“健康杀手”。目前多发性骨髓瘤仍是不可治愈的癌症，患者终将面临复发困境。临床上患者复发的次数越多，治疗难度也随之增加，患者无进展生存和复发后的生存时间也就越短。

苏州大学附属第一医院血液科主任、国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任、中华医学会血液学分会第十一届主任委员吴德沛教授表示：“过去几十年，中国血液肿瘤如多发性骨髓瘤的创新发展不断推进，诊疗能力也不断提升。在当前中国迈向重度人口老龄化的时代背景下，多发性骨髓瘤已不仅是癌症生存问题，更成为健康老龄化的关键议题。多发性骨髓瘤患者面对复发以及复发后耐药难治的‘双重困境’，仍有巨大未尽之需。本次获批的全新抗CD38单抗为多发性骨髓瘤患者抓住首次复发的关键治疗窗口提供了创新武器，推动更早的生存获益。随着更多创新疗法引入，诊疗规范化与学术建设快速推进，多发性骨髓瘤等血液肿瘤将成为重要切入口，助力‘健康中国’2030癌症总体5年生存率目标的达成。”

备注：

*《2024年CSCO恶性血液病诊疗指南》对各类型RRMM患者均新增Isa-Pd方案为I类推荐。

**第二版《中国肿瘤整合诊治指南（CACA）—癌肿篇》新增Isa-Pd方案为首次复发MM来那度胺耐药CD38敏感的首选方案。

***2025年v1版美国国立综合癌症网络(NCCN)《多发性骨髓瘤指南》仍在硼替佐米、来那度胺耐药的RRMM患者中，将Isa-Pd方案作为“优先推荐”。

来源：医谷网